Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

β-globiini palautunut autologinen HSC β-talassemiaa sairastavilla pääpotilailla

sunnuntai 9. lokakuuta 2022 päivittänyt: Bioray Laboratories

β-globiinin palautuneiden autologisten hematopoieettisten kantasolujen turvallisuus- ja tehokkuustutkimus β-talassemiaa sairastaville pääpotilaille, joilla on CVS-654-mutaatio

Tämä on yksikeskus, yksihaarainen, avoin tutkimus, jossa määritetään β-globiinilla palautettujen autologisten hematopoieettisten kantasolujen turvallisuus ja tehokkuus β-talassemiaa sairastavilla pääpotilailla, joilla on CVS-654-mutaatio.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

β-globiinilla palautetut autologiset hematopoieettiset kantasolut valmistetaan käyttämällä CRISPR/Cas9-geenin muokkausjärjestelmää. Aiheen osallistuminen tähän tutkimukseen on 1 vuosi. Koehenkilöitä, jotka ilmoittautuvat tähän tutkimukseen, pyydetään osallistumaan myöhempään pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen, jossa seurataan heidän saamansa hoidon turvallisuutta ja tehokkuutta jopa 15 vuoden ajan elinsiirron jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kiina, 200241
        • Shanghai Bioraylaboratory Inc

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 15 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 5-15 vuotta vanha. Kliinisesti diagnosoitu β-talassemia major, jolla on IVS-654-geenimutaatiofenotyyppi;
  • Tutkittavat tai vähintään yksi laillinen huoltaja/agentti ymmärtävät ja allekirjoittavat vapaaehtoisesti tietoisen suostumuksen.
  • Koehenkilöt, joilla ei ole kiintymystä EBV-, HIV-, CMV-, TP-, HAV-, HBV- ja HCV-tautiin.
  • Koehenkilön kehon tila, joka on kelvollinen autologiseen kantasolusiirtoon.

Poissulkemiskriteerit:

- Koehenkilöt, jotka ovat hyväksyttäviä allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon ja joilla on saatavilla täysin yhteensopiva luovuttaja.

Aktiivinen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio. Hoidettu erytropoietiinilla ennen 3 kuukautta. Välitön perheenjäsen, jolla on jokin tunnettu hematologinen kasvain. Vakavista psykiatrisista häiriöistä kärsivät henkilöt eivät voi tehdä yhteistyötä. Äskettäin todettu malariaksi. Monimutkaisen autoimmuunisairauden historia. Pysyvä aspartaattitransaminaasi (AST), alaniinitransaminaasi (ALT) tai kokonaisbilirubiiniarvo > 3 x normaalin yläraja (ULN).

Potilaat, joilla on vakavia sydän-, keuhko- ja munuaissairauksia. Vakavalla raudan ylikuormituksella. Mikä tahansa muu sairaus, joka tekisi potilaan kelpoisuuden HSCT:hen hoitavan elinsiirtolääkärin tai tutkijan määrittämänä.

Koehenkilöt, jotka saavat hoitoa toisesta kliinisestä tutkimuksesta tai ovat saaneet muuta geeniterapiaa.

Tutkittavat tai huoltajat olivat vastustaneet hoitavan lääkärin ohjeita. Koehenkilöt, joita tutkijat eivät pidä sopivina osallistua tähän kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: β-globiinilla palautettu autologinen HSC
jokainen kohde hyväksyy yhden annoksen β-globiinilla palautettuja autologisia hematopoieettisia kantasoluja
Biologinen: β-globiinilla palautettu autologinen HSC
geenimuokatut autologiset hematopoieettiset kantasolut, joissa on β-globiinin palautus

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Siirrettyjen koehenkilöiden osuus;
Aikaikkuna: jopa 42 päivää siirron jälkeen
jopa 42 päivää siirron jälkeen
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus turvallisuuden ja siedettävyyden mittana. Haittatapahtumat arvioitu NCI-CTCAE v5.0 -kriteerien mukaan
Aikaikkuna: jopa 60 päivää siirron jälkeen
jopa 60 päivää siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Verensiirrosta riippumattoman saavuttaneiden koehenkilöiden osuus;
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta elinsiirron jälkeen
jopa 24 kuukautta elinsiirron jälkeen
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on > = 50 % pienempi vuotuinen punasolusiirtojen määrä.
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta elinsiirron jälkeen
jopa 24 kuukautta elinsiirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bioray Laboratories

Yhteistyökumppanit

PLA 923 Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Xinhua Zhang, Prof, PLA 923 Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 25. heinäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. joulukuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. joulukuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 19. joulukuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 13. lokakuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 9. lokakuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2019-BRL-00CH2

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset β-talassemia Major

Kliiniset tutkimukset β-globiinilla palautettu autologinen HSC

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa