β-지중해빈혈 주요 환자에서 β-글로빈 복원 자가 HSC
2022년 10월 9일 업데이트: Bioray Laboratories
CVS-654 변이가 있는 β-지중해빈혈 주요 환자를 대상으로 한 β-글로빈 복원 자가 조혈모세포의 안전성 및 유효성 연구
이것은 CVS-654 돌연변이가 있는 β-지중해 빈혈 주요 환자에서 β-글로빈 복원 자가 조혈 줄기 세포의 안전성과 효능을 결정하기 위한 단일 센터, 단일 부문, 공개 라벨 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
CRISPR/Cas9 유전자 편집 시스템을 이용하여 β-글로빈으로 복원된 자가조혈모세포를 제작합니다.
이 연구의 피험자 참여 기간은 1년입니다.
이 연구에 등록하는 피험자는 이식 후 최대 15년 동안 받는 치료의 안전성과 효능을 모니터링하는 후속 장기 후속 연구에 참여하도록 요청받을 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
2
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, 중국, 200241
- Shanghai Bioraylaboratory Inc
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 5-15세. IVS-654 유전자 돌연변이 표현형을 가진 주요 β-지중해빈혈로 임상적으로 진단됨;
- 피험자 또는 최소 한 명의 법적 보호자/대리인이 정보에 입각한 동의를 이해하고 자발적으로 서명합니다.
- EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV 및 HCV에 대한 애정이 없는 피험자.
- 자가 줄기 세포 이식에 적합한 피험자의 신체 상태.
제외 기준:
- 동종이계 조혈모세포이식이 가능하고 완전히 일치하는 친족 공여자가 있는 피험자.
활성 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염. 3개월 전에 에리스로포이에틴으로 치료함. 알려진 혈액 종양이 있는 직계 가족. 심각한 정신 장애가 있는 피험자는 협력할 수 없습니다. 최근 말라리아 진단을 받았습니다. 복합자가 면역 질환의 병력. 지속적인 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST), 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 또는 총 빌리루빈 값 >3 x 정상 상한치(ULN).
심각한 심장, 폐 및 신장 질환이 있는 피험자. 심각한 철분 과부하. 이식 주치의 또는 조사관이 결정한 바에 따라 피험자가 HSCT에 부적격하게 만드는 기타 모든 상태.
다른 임상 연구에서 치료를 받고 있거나 다른 유전자 요법을 받은 피험자.
피험자 또는 보호자가 주치의의 안내에 저항하였다. 연구자가 본 임상 연구에 참여하기에 적합하지 않다고 생각하는 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: β-글로빈 복원 자가 HSC
각 피험자는 β-글로빈 복원 자가 조혈 줄기 세포를 1회 투여받습니다.
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β-글로빈 복원을 통한 유전자 편집 자가조혈모세포
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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생착 대상자의 비율;
기간: 이식 후 최대 42일
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이식 후 최대 42일
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안전성 및 내약성의 척도로서 부작용의 발생률 및 중증도. NCI-CTCAE v5.0 기준에 따라 평가된 부작용
기간: 이식 후 최대 60일
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이식 후 최대 60일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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수혈 독립성을 달성한 피험자의 비율;
기간: 이식 후 최대 24개월
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이식 후 최대 24개월
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연간 포장 RBC 수혈량이 50% 이상 감소한 피험자의 비율.
기간: 이식 후 최대 24개월
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이식 후 최대 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2022년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2022년 7월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 12월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 12월 18일
처음 게시됨 (실제)
2019년 12월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 10월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 10월 9일
마지막으로 확인됨
2021년 9월 1일
추가 정보
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