β-globin Obnovený autologní HSC u pacientů s β-talasémií
Studie bezpečnosti a účinnosti β-globinem obnovených autologních hematopoetických kmenových buněk pro β-talasémii velké pacienty s mutací CVS-654
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Čína, 200241
- Shanghai Bioraylaboratory Inc
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 5-15 let. Klinicky diagnostikována jako β-thalassemia major s fenotypem mutace genu IVS-654;
- Subjekty nebo alespoň jeden zákonný zástupce/zmocněnec rozumí a dobrovolně podepisují informovaný souhlas.
- Subjekty bez postižení EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV a HCV.
- Stav těla subjektů způsobilých pro autologní transplantaci kmenových buněk.
Kritéria vyloučení:
- Subjekty přijatelné pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk a mají k dispozici plně shodného příbuzného dárce.
Aktivní bakteriální, virová nebo plísňová infekce. Léčeno erytropoetinem před 3 měsíci. Bezprostřední člen rodiny s jakýmkoli známým hematologickým nádorem. Osoby s těžkými psychiatrickými poruchami nemohou spolupracovat. Nedávno diagnostikována jako malárie. Anamnéza komplexního autoimunitního onemocnění. Perzistentní aspartáttransamináza (AST), alanintransamináza (ALT) nebo hodnota celkového bilirubinu >3 x horní hranice normy (ULN).
Subjekty se závažným onemocněním srdce, plic a ledvin. Při vážném přetížení železem. Jakýkoli jiný stav, který by způsobil, že subjekt není způsobilý pro HSCT, jak určí ošetřující transplantační lékař nebo zkoušející.
Subjekty, které dostávají léčbu z jiné klinické studie nebo podstoupily jinou genovou terapii.
Subjekty nebo opatrovníci se bránili vedení ošetřujícího lékaře. Subjekty, které výzkumníci nepovažují za vhodné pro účast v této klinické studii.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: β-globin obnovený autologní HSC
každý subjekt přijme jednu dávku autologních hematopoetických kmenových buněk s obnoveným p-globinem
|
genem upravené autologní hematopoetické kmenové buňky s obnovou β-globinu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl subjektů s přihojením;
Časové okno: až 42 dní po transplantaci
|
až 42 dní po transplantaci
|
|
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků jako míra bezpečnosti a snášenlivosti. Nežádoucí účinky hodnocené podle kritérií NCI-CTCAE v5.0
Časové okno: až 60 dnů po transplantaci
|
až 60 dnů po transplantaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl subjektů dosahujících nezávislosti na transfuzi;
Časové okno: až 24 měsíců po transplantaci
|
až 24 měsíců po transplantaci
|
|
Podíl subjektů s > = 50 % sníženým ročním objemem balených transfuzí červených krvinek.
Časové okno: až 24 měsíců po transplantaci
|
až 24 měsíců po transplantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Xinhua Zhang, Prof, PLA 923 Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2019-BRL-00CH2
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .