通常のC1阻害剤（C1-INH）による非ヒスタミン作動性血管性浮腫の急性発作を予防するための10代および成人におけるラナデルマブの研究
2023年12月6日 更新者：Takeda
正常な C1 阻害剤 (C1-INH) による非ヒスタミン作動性血管性浮腫の急性発作に対する予防のためのラナデルマブの有効性と安全性を評価するための第 3 相、多施設、無作為化、プラセボ対照、二重盲検試験
この研究の主な目的は、ラナデルマブの反復皮下 (SC) 注射が、C1-INH が正常な非ヒスタミン作動性血管性浮腫の 10 代および成人の血管性浮腫発作を予防できるかどうかを確認することです。 別の目的は、繰り返される SC 注射に耐えられるかどうかを確認することです。
参加者は、ラナデルマブの SC 注射を 2 週間ごとに 26 週間受けます。 ラナデルマブの最初の2回の投与は、研究クリニックで行われます。 参加者 (および/または親/介護者) が適切に訓練されたら、ラナデルマブを自己注射することができます。 研究クリニックへの訪問は、1 週間目、3 週間目、4 週間目、その後は 4 週間ごとに計画されています。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、12歳以上の非ヒスタミン作動性正常C1-INH血管性浮腫集団で構成されています。
参加者は 2:1 で無作為化され、ラナデルマブまたはプラセボの SC 投与を二重盲検法で繰り返し受けます。
無作為化は、ベースラインの血管性浮腫の発作率（1～4 週間あたり 2 回未満（<）、および 4 週間あたり 2 回以上（>=））、およびサブタイプ（既知の変異、家族歴、不明）に基づいて層別化されます。突然変異、特発性）。
研究の種類
介入
入学 (実際)
77
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35209
- Clinical Research Center of Alabama
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85248
- Medical Research of Arizona
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California
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San Diego、California、アメリカ、92122
- University of California San Diego
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Santa Monica、California、アメリカ、90404
- AIRE Medical of Los Angeles
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Walnut Creek、California、アメリカ、94598
- Allergy and Asthma Clinical Research Inc
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Colorado
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Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80907
- Asthma and Allergy Associates, PC
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33613
- University of South Florida Asthma, Allergy & Immunology
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Overland Park、Kansas、アメリカ、66211
- Kanarek Allergy, Asthma and Immunology
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
- Institute for Asthma & Allergy - Chevy Chase
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02421
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48106
- University of Michigan
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63141
- Washington University
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New Jersey
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Fair Lawn、New Jersey、アメリカ、07410
- Jay M Kashkin, MD Allergy, Asthma and Immunology
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28277
- Clinical Research of Charlotte
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45231
- Bernstein Clinical Research Center, LLC
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Columbus、Ohio、アメリカ、43235
- Optimed Research, LTD
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Utah
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Layton、Utah、アメリカ、84041
- Tanner Clinic
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98115
- Seattle Allergy & Asthma Research Institute
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Milano、イタリア、20157
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Fatebenefratelli (Presidio Ospedale Sacco)
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Napoli、イタリア、80131
- DAI di Medicina Interna, Immunologia Clinica, Patologia Clinica, Malattie Infettive
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Salerno、イタリア、84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Amsterdam UMC
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Groningen、オランダ、9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Utrecht、オランダ、3508 GA
- UMC Utrecht
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1G 6C6
- Ottawa Allergy Research Corporation
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Quebec
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Québec、Quebec、カナダ、G1V 4W2
- Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
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Barcelona、スペイン、8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Barcelona
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L'Hospitalet de Llobregat、Barcelona、スペイン、8907
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Pontevedra
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Vigo、Pontevedra、スペイン、36312
- Complexo Hospitalario Universitario de Vigo
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Vizcaya
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Barakaldo、Vizcaya、スペイン、48903
- Hospital Universitario Cruces
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Munich、ドイツ、81675
- Klinikum rechts der Isar der TUM, HNO Klinik und Poliklinik
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Hessen
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Frankfurt、Hessen、ドイツ、60590
- Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
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Rheinland Pfalz
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Mainz、Rheinland Pfalz、ドイツ、55131
- Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
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Sachsen
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Leipzig、Sachsen、ドイツ、4103
- Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
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Budapest、ハンガリー、1088
- Semmelweis Egyetem
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Isere、フランス、38043
- CHU Grenoble Alpes, service de médecine interne, bureau de recherche clinique
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Paris、フランス、75012
- Service médecine interne, hôpital Saint Antoine
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Bialystok、ポーランド、15-867
- NZOZ Homeo Medicus, Poradnia Alergologiczna
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Wroclaw、ポーランド、53-201
- "ALL-MED" Specjalistyczna Opieka Medyczna Medyczny Instytut Badawczy
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Hiroshima、日本、734-8851
- Hiroshima University Hospital
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Hyogo、日本、650-0017
- Kobe University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
参加者は、以下の該当する母集団基準をすべて満たさない限り、研究の資格があるとは見なされません。
- -インフォームドコンセントフォーム（ICF）の署名時に非ヒスタミン作動性正常C1-INH血管性浮腫を有する参加者の12歳以上の男性および女性。
- -膨疹/蕁麻疹がない場合の血管性浮腫の再発性発作の記録された病歴。
-スクリーニング時の血管性浮腫発作の病歴および観察期間中の発作の発生によって記録された、正常なC1-INHを伴う非ヒスタミン作動性ブラジキニン媒介性血管性浮腫の研究者が確認した診断：
- -スクリーニング前の4週間に少なくとも平均1回の血管性浮腫発作を伴う再発性血管性浮腫の病歴およびこの発作率は、観察期間中に確認する必要があります 慢性的な高用量の抗ヒスタミン剤（セチリジン40ミリグラム/日[mg /日]または同等の高用量の第二世代抗ヒスタミン薬）。
- C1-INH機能が正常の50パーセント（％）以上であり、C4レベルが正常範囲を下回っていないことを確認する、スポンサー承認の中央検査室からのスクリーニング中に得られた診断テスト結果。 結果が病歴と一致しない場合、事前のスポンサーの承認を得て、参加者は観察期間中に再テストされる場合があります。
- -高用量の抗ヒスタミン治療（セチリジン40 mg /日または同等の高用量の第2世代抗ヒスタミン薬）に反応しない病歴。観察期間中に確認する必要があり、4週間に少なくとも1回の血管性浮腫発作が慢性的に高高用量の抗ヒスタミン治療なしの歴史的な発病率との有意差はありません（研究者によって評価され、必要に応じてスポンサーの医療モニターと相談して）。
- -プロトコルで定義された治療、評価、および手順のスケジュールを順守することに同意します。
- 18歳以上の参加者は、観察および治療期間中に救助薬としてicatibantを使用する意思がある必要があります。 観察期間中、参加者は、少なくとも 2 回の血管性浮腫発作または少なくとも 1 回の中等度または重度の発作に対して、icatibant で治療する必要があります。 治験責任医師の意見では、過去の病歴/スクリーニングで急性血管性浮腫発作に対するicatibantに反応がない参加者、または観察期間中にicatibant治療の2時間後に発作の重症度が改善または悪化した場合（全体の評価に基づく）、含まれません。 注: 12 歳から 18 歳未満の参加者には、地域のプロトコルに従って標準治療を提供する必要があります。
- -男性、または妊娠していない、授乳していない女性で、出産の可能性があり、禁欲することに同意するか、研究期間中、このプロトコルの該当する避妊要件に従うことに同意する。 出産の可能性のある女性参加者は、スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性でなければならず、研究を通して妊娠検査を受ける意思がある必要があります。 非出産の可能性のある女性は、少なくとも12か月間、外科的に無菌（子宮摘出術、両側卵巣摘出術、または両側卵管結紮の状態）または閉経後と定義されます。
- 参加者 (または参加者の親/法定後見人、該当する場合) は、機関審査委員会/研究倫理委員会/倫理委員会 (IRB/REB/EC) によって承認された書面によるインフォームド コンセントを提供しています。
- 参加者が成人の場合は、研究の性質を知らされ、研究固有の手順が実行される前に書面によるインフォームド コンセントを提供します。
また
- 参加者が未成年の場合 (例: 18 歳未満)、研究の性質を知らされた親/法定後見人に、書面によるインフォームド コンセントを提供してもらいます (つまり、 研究固有の手順が実行される前に、未成年者が研究に参加するための許可)。 未成年の参加者からは同意が得られます。
除外基準
次の除外基準のいずれかが満たされた場合、参加者は研究から除外されます。
- -I型またはII型HAE、または蕁麻疹に関連する再発性血管性浮腫の付随診断。
- -スクリーニング前4週間以内の治験薬の投与または治験機器への曝露。
- -スクリーニング前6か月以内のアンギオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤またはリツキシマブへの曝露。
- -全身吸収を伴うエストロゲン含有医薬品の使用（経口避妊薬やホルモン補充療法など） スクリーニング前の4週間以内。
- -過去のオマリズマブ（予防）またはコルチコステロイド（急性/予防）またはエピネフリン（急性）または抗ロイコトリエン（予防）治療への反応。
- HAE の長期予防療法の使用。 C1-INH、弱毒アンドロゲン（例： ダナゾール、メチルテストステロン、テストステロン)、または抗線溶薬を観察期間に入る前の 2 週間以内に服用した場合、治験責任医師は、そうすることが参加者を過度の安全上のリスクにさらすことはなく、参加者が少なくとも 18 歳以上であると判断した場合に限ります。年。
- -スクリーニング前の予防的血漿カリクレイン阻害剤への曝露。
- -観察期間に入る前の7日以内のHAEの短期予防の使用。 短期予防は、C1-INH、減弱アンドロゲン、または医学的に指示された処置による血管性浮腫の合併症を避けるために使用される抗線溶薬として定義されます。
- (>) 38°C (100.4°F) を超える口腔体温として定義される活動性の感染症または発熱がある、 鼓室 > 38.5°C (101.3°F)、 腋窩 > 38°C (100.4°F)、または直腸/コア > 38.5°C (101.3°F) 治療期間中の最初の治験薬投与前24時間以内。
- -次の肝機能検査の異常のいずれか：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）>正常上限の3倍、またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）>正常上限の3倍、または総ビリルビン>正常上限の2倍（ビリルビン上昇が異常である場合を除く）ギルバート症候群の結果）。
- 妊娠中または授乳中。
- -参加者は、治験薬またはその成分に対して既知の過敏症を持っています。
- -治験責任医師または治験依頼者の意見では、安全性評価の結果を混乱させる可能性がある、または参加者を危険にさらす可能性がある研究治療期間中に治療調整が必要な、制御されていない根本的な病状がある。 -スクリーニング前の少なくとも3か月間安定した治療を受けており、研究期間中の6か月間の治療計画の変更を期待していない参加者は除外されません。
- -研究者またはスポンサーの意見では、安全性またはコンプライアンスを損なう可能性がある、研究の成功した実施を妨げる、または結果の解釈を妨げる可能性のある状態（外科的または医学的）があります（例： 研究者が研究結果の解釈を混乱させる可能性があると考える重大な既往症またはその他の主要な併存症)。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、プラセボに適合するラナデルマブ皮下（SC）注射を2週間に1回（q2w）、最長7か月間受けました。
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プラセボ適合ラナデルマブ皮下注射。
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実験的：ラナデルマブ300mg
参加者は、プレフィルドシリンジ（PFS）に入れたラナデルマブ溶液300 mgを皮下注射として1回（q2w）、最大6か月間投与されました。
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注射用の PFS 中のラナデルマブ溶液。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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0日目から182日目までの治療期間中に医師が確認した血管浮腫発作の数
時間枠：0日目から182日目まで
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血管浮腫発作は、次の場所の少なくとも 1 つにおける発作と一致する症状または徴候として定義されました:末梢血管浮腫 (四肢、顔、首、胴体、および/または泌尿生殖器領域を含む皮膚の腫れ)、腹部血管浮腫 (腹部)痛み、腹部膨満、吐き気、嘔吐、または下痢の有無にかかわらず）、喉頭血管浮腫（喘鳴、呼吸困難、発話困難、嚥下困難、喉の締め付け、または舌、口蓋、口蓋垂、または喉頭の腫れ）。
攻撃率は、指定された期間中に発生した攻撃の数を、指定された期間に参加者が貢献した日数で割った値に 28 日を乗じて、各参加者に対して計算されました。
0日目から182日目までの治療期間中に研究者が確認した血管浮腫発作の数を評価した。
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0日目から182日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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0日目から182日目までの治療期間中に無攻撃状態を達成した参加者の数
時間枠：0日目から182日目まで
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血管浮腫発作は、次の場所の少なくとも 1 つにおける発作と一致する症状または徴候として定義されました:末梢血管浮腫 (四肢、顔、首、胴体、および/または泌尿生殖器領域を含む皮膚の腫れ)、腹部血管浮腫 (腹部)痛み、腹部膨満、吐き気、嘔吐、または下痢の有無にかかわらず）、喉頭血管浮腫（喘鳴、呼吸困難、発話困難、嚥下困難、喉の締め付け、または舌、口蓋、口蓋垂、または喉頭の腫れ）。
参加者がその期間中に研究者によって確認された血管浮腫発作を起こさなかった場合、参加者はその期間中に発作がなかったとみなされた。
分析期間が完了する前に研究を中止した参加者については、分析期間中に観察された寄与に基づいて、参加者は攻撃を受けていないか否かに分類されました。
0日目から182日目までの治療期間中に発作のない状態を達成した参加者の数を評価しました。
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0日目から182日目まで
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0日目から182日目までの治療期間中に治験責任医師が確認した中等度または重度の血管浮腫発作の数
時間枠：0日目から182日目まで
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血管浮腫発作は、次の場所の少なくとも 1 つにおける発作と一致する症状または徴候として定義されました:末梢血管浮腫 (四肢、顔、首、胴体、および/または泌尿生殖器領域を含む皮膚の腫れ)、腹部血管浮腫 (腹部の痛み、または腹部膨満、吐き気、嘔吐、または下痢を伴わないもの）、喉頭血管浮腫（喘鳴、呼吸困難、発話困難、嚥下困難、喉の締め付け、または舌、口蓋、口蓋垂、または喉頭の腫れ）。
参加者の血管浮腫発作の全体的な重症度は、以下の定義を使用して部位によって決定されました。 1. 軽度: 一時的または軽度の不快感。 2. 中程度: 軽度から中程度の活動制限があり、何らかの支援が必要です。 3. 重度: 活動に顕著な制限があり、援助が必要です。
攻撃率は、指定された期間中に発生した攻撃の数を、指定された期間に参加者が貢献した日数で割った値に 28 日を乗じて、各参加者に対して計算されました。
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0日目から182日目まで
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70日目から182日目までの推定定常状態期間中の医師が確認した血管浮腫発作の数
時間枠：70日目から182日目まで
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血管浮腫発作は、次の場所の少なくとも 1 つにおける発作と一致する症状または徴候として定義されました:末梢血管浮腫 (四肢、顔、首、胴体、および/または泌尿生殖器領域を含む皮膚の腫れ)、腹部血管浮腫 (腹部)痛み、腹部膨満、吐き気、嘔吐、または下痢の有無にかかわらず）、喉頭血管浮腫（喘鳴、呼吸困難、発話困難、嚥下困難、喉の締め付け、または舌、口蓋、口蓋垂、または喉頭の腫れ）。
70日目から182日目までの推定定常状態期間中の研究者が確認した血管浮腫発作の数を評価した。
攻撃率は、指定された期間中に発生した攻撃の数を、指定された期間に参加者が貢献した日数で割った値に 28 日を乗じて、各参加者に対して計算されました。
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70日目から182日目まで
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70 日目から 182 日目までの推定定常状態期間中に攻撃のない状態を達成した参加者の数
時間枠：70日目から182日目まで
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血管浮腫発作は、次の場所の少なくとも 1 つにおける発作と一致する症状または徴候として定義されました:末梢血管浮腫 (四肢、顔、首、胴体、および/または泌尿生殖器領域を含む皮膚の腫れ)、腹部血管浮腫 (腹部)痛み、腹部膨満、吐き気、嘔吐、または下痢の有無にかかわらず）、喉頭血管浮腫（喘鳴、呼吸困難、発話困難、嚥下困難、喉の締め付け、または舌、口蓋、口蓋垂、または喉頭の腫れ）。
参加者がその期間中に研究者によって確認された血管浮腫発作を起こさなかった場合、参加者はその期間中に発作がなかったとみなされた。
分析期間が完了する前に研究を中止した参加者については、分析期間中に観察された寄与に基づいて、参加者は攻撃を受けていないか否かに分類されました。
70日目から182日目までの推定定常状態期間中に無発作状態に達した参加者の数を評価した。
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70日目から182日目まで
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0日目から182日目までの治療期間中に最大の発作重症度を示した参加者の数
時間枠：0日目から182日目まで
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血管浮腫発作は、次の場所の少なくとも 1 つにおける発作と一致する症状または徴候として定義されました:末梢血管浮腫 (四肢、顔、首、胴体、および/または泌尿生殖器領域を含む皮膚の腫れ)、腹部血管浮腫 (腹部)痛み、腹部膨満、吐き気、嘔吐、または下痢の有無にかかわらず）、喉頭血管浮腫（喘鳴、呼吸困難、発話困難、嚥下困難、喉の締め付け、または舌、口蓋、口蓋垂、または喉頭の腫れ）。
0日目から182日目までの治療期間中に最大の発作重症度を示した参加者の数を評価しました。
血管浮腫発作の重症度は、発作なし、軽度、中等度、重度の重症度カテゴリに基づいて参加者ごとに計算されました。
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0日目から182日目まで
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70日目から182日目までの推定定常状態期間中に医師が確認した中等度または重度の血管浮腫発作の数
時間枠：70日目から182日目まで
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血管浮腫発作は、次の場所の少なくとも 1 つにおける発作と一致する症状または徴候として定義されました:末梢血管浮腫 (四肢、顔、首、胴体、および/または泌尿生殖器領域を含む皮膚の腫れ)、腹部血管浮腫 (腹部)痛み、腹部膨満、吐き気、嘔吐、または下痢の有無にかかわらず）、喉頭血管浮腫（喘鳴、呼吸困難、発話困難、嚥下困難、喉の締め付け、または舌、口蓋、口蓋垂、または喉頭の腫れ）。
攻撃率は、指定された期間中に発生した攻撃の数を、指定された期間に参加者が貢献した日数で割った値に 28 日を乗じて、各参加者に対して計算されました。
70日目から182日目までの推定定常状態期間中に研究者が確認した中等度または重度の血管浮腫発作の数を評価した。
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70日目から182日目まで
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70 日目から 182 日目までの推定定常状態期間中に最大の攻撃重大度を示した参加者の数
時間枠：70日目から182日目まで
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血管浮腫発作は、次の場所の少なくとも 1 つにおける発作と一致する症状または徴候として定義されました:末梢血管浮腫 (四肢、顔、首、胴体、および/または泌尿生殖器領域を含む皮膚の腫れ)、腹部血管浮腫 (腹部)痛み、腹部膨満、吐き気、嘔吐、または下痢の有無にかかわらず）、喉頭血管浮腫（喘鳴、呼吸困難、発話困難、嚥下困難、喉の締め付け、または舌、口蓋、口蓋垂、または喉頭の腫れ）。
70日目から182日目までの推定定常状態期間中に最大の発作重症度を示した参加者の数を評価した。
血管浮腫発作の重症度は、発作なし、軽度、中等度、重度の重症度カテゴリに基づいて参加者ごとに計算されました。
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70日目から182日目まで
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0日目から182日目までの最初の血管浮腫発作までの時間
時間枠：0日目から182日目まで
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0日目から182日目までの有効性評価期間における0日目以降の最初の血管浮腫発作までの時間（日数）は、有効性評価期間（0日目から182日目まで）におけるラナデルマブの初回投与日時から計算した。 0日目から182日目までの有効性評価期間における最初の投与後の最初の血管浮腫発作の日時。
攻撃が発生した参加者はイベントでした。
血管浮腫発作が起こる前に研究を中止/完了した参加者は検閲されました。
データは、ベースラインの血管浮腫発作率グループ、つまり 1 ～ 2 発/月未満および 2 回以上/月の発作について報告されています。
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0日目から182日目まで
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70日目から182日目までの最初の血管浮腫発作までの時間
時間枠：70日目から182日目まで
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70日目から182日目までの有効性評価期間における0日目以降の最初の血管浮腫発作までの時間（日数）は、有効性評価期間（70日目から182日目）におけるラナデルマブの初回投与日時から、 70日目から182日目までの有効性評価期間における最初の投与後の最初の血管浮腫発作の日時。
攻撃が発生した参加者はイベントでした。
血管浮腫発作が起こる前に研究を中止/完了した参加者は検閲されました。
データは、ベースラインの血管浮腫発作率グループ、つまり 1 ～ 2 発/月未満および 2 回以上/月の発作について報告されています。
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70日目から182日目まで
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各有効性評価期間中、観察期間 NNA と比較して、4 週間あたりの研究者が確認した正規化攻撃数 (NNA) の少なくとも 50 %、70%、90%、および 100% の削減を達成した参加者の数
時間枠：0日目から182日目まで
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各有効性評価期間中の研究者によって確認された血管浮腫発作（NNA）の正規化された数は、月別（28日間）の血管浮腫発作率として表されました。
攻撃率は、指定された期間中に発生した攻撃の数を、指定された期間に参加者が貢献した日数で割った値に 28 日を乗じて、各参加者に対して計算されました。
各有効性評価期間中、観察期間と比較して、研究者が確認した4週間あたりの正規化発作回数の少なくとも50パーセント（%）、70%、90%、および100%の減少を達成した参加者の数NNAを評価した。
削減率グループは相互に排他的ではなく、参加者は削減率に基づいて該当する複数のグループに所属する場合があります。
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0日目から182日目まで
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各有効性評価期間中、4 週間あたりの正規化攻撃数 (NNA) が 1.0 未満 (<) に達した参加者の数
時間枠：0日目から182日目、70日目から182日目
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各有効性評価期間中の研究者によって確認された血管浮腫発作（NNA）の正規化された数は、月別（28日間）の血管浮腫発作率として表されました。
攻撃率は、指定された期間中に発生した攻撃の数を、指定された期間に参加者が貢献した日数で割った値に 28 日を乗じて、各参加者に対して計算されました。
各有効性評価期間中に 4 週間あたり正規化発作回数 < 1.0 を達成した参加者の数を評価しました。
削減率グループは相互に排他的ではなく、参加者は削減率に基づいて該当する複数のグループに所属する場合があります。
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0日目から182日目、70日目から182日目
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特別関心のある有害事象（AESI）および重篤な有害事象（SAE）を含む緊急有害事象（TEAE）の治療を受けた参加者の数
時間枠：最初の治験薬投与から経過観察まで（196日目）
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TEAEは、治験薬（IP）または医薬品による治療の開始時または開始後に出現または発現するイベント、またはIPまたは医薬品への曝露後に強度または頻度が悪化する既存のイベントとして定義されました。
SAE = 徴候、症状、転帰の望ましくない臨床症状（治験薬に関連していると考えられるか否か、およびいかなる用量でも：死に至る、生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害/無力をもたらす） 、先天異常/先天異常、重要な医療イベント。
AESIには、過敏反応、出血性AESI、凝固亢進性AESIなどの凝固障害の事象が含まれます。
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最初の治験薬投与から経過観察まで（196日目）
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ラナデルマブの血漿濃度
時間枠：0、4、14、28、56、84、112、140、168、および182日目の投与前および投与後
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0、4、14、28、56、84、112、140、168、および182日目の投与前および投与後
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血漿カリクレイン (pKal) 活性
時間枠：4、14、28、56、84、112、140、168、および182日目の投与前および投与後
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ラナデルマブの薬力学を評価するために、血漿カリクレイン活性をバイオマーカー切断高分子量キニノーゲン (cHMWK ) レベルによって測定しました。
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4、14、28、56、84、112、140、168、および182日目の投与前および投与後
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血漿中に中和または非中和抗薬物抗体（ADA）を有する参加者の数
時間枠：28、56、84、112、140、168、および182日目の投与前および投与後
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血漿中に中和または非中和抗薬物抗体を有する参加者の数が評価されました。
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28、56、84、112、140、168、および182日目の投与前および投与後
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0日目から182日目までの治療期間中に総血管浮腫の生活の質（AE-QoL）アンケートスコアが変化した参加者の数
時間枠：182日目までのベースライン
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AE-QoL アンケートは、再発性血管浮腫の参加者の健康関連 (HR) QoL を評価するための自己管理式の検証済みの手段でした。
AE-QoL は、合計 AEQoL スコアと 4 つの領域スコア (機能、疲労/気分、恐怖/恥、栄養) を生成する 17 の疾患固有の生活の質の項目で構成され、17 の各項目には 5 つのスコアがあります。ポイント応答スケールは 0 (まったくない) から 4 (非常に頻繁) までの範囲です。
生の合計スコア (すべての項目スコアの平均) は、線形変換を使用して 0 ～ 100 の範囲の最終パーセンテージ スコアに再スケールされました。
腫れエピソード (SE);集中力の低下 (TC);食品および飲料 (F&B);マイナスの影響 (NE)。
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182日目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年5月4日
一次修了 (実際)
2022年10月20日
研究の完了 (実際)
2022年10月20日
試験登録日
最初に提出
2019年12月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年12月18日
最初の投稿 (実際)
2019年12月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2023年12月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月6日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SHP643-303
- 2019-001703-20 (EudraCT番号)
- jRCT2061210013 (レジストリ識別子：Japan Ministry of Health, Labour and Welfare)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。