ウォートンゼリー由来間葉系幹細胞による間葉系幹細胞による網膜色素変性症の管理 (WJ-MSC)

網膜色素上皮 (RPE) は、光受容細胞と脈絡膜血管との間の外側の血液網膜関門を形成します。 光受容細胞は、RPE に極めて重要かつ機能的に依存しています。 血中グルコースから ATP への変換、視覚サイクルにおけるタンパク質の合成、および代謝廃棄物の除去は、RPE で行われます。 これらの重要なプロセスのために、さまざまなペプチド成長因子とその受容体が RPE で合成されます。 RPE の 260 を超える遺伝子が、これらのペプチド フラグメントの生成に関与しています。 これらの遺伝子のいずれかの変異、および虚血性、物理的または化学的 RPE 損傷は、網膜変性を引き起こします。 網膜変性は、網膜色素変性症 (RP)、シュタルガルト病、脈絡膜血症、最良卵黄様ジストロフィー、ビエッティ結晶性ジストロフィーなどで遺伝する可能性があります。 網膜変性は、加齢黄斑変性などの遺伝的メカニズムによっても獲得される可能性があります。 網膜変性症では、根本的な原因に関係なく、RPE と光受容体の喪失が進行しています。

臍帯ウォートンゼリー由来間葉系幹細胞 (WJ-MSC) には、重要なパラクリンおよび免疫調節特性があります。 WJ-MSC は、RPE を刺激する栄養因子を分泌するか、RPE によって生成されるものと同様の栄養因子を分泌します。 動物モデルを使用した研究では、WJ-MSC は網膜変性の進行を止め、休眠期の光受容体を救うのに効果的であることがわかっています。 WJ-MSCは低免疫原性であり、重要な免疫調節特性を持っています。 WJ-MSC は、慢性炎症を抑制し、神経変性および虚血性網膜障害の動物モデルでアポトーシスを防ぐことが示されています。 WJ-MSC はまた、網膜の前駆細胞を刺激し、自己修復メカニズムを誘発します。

この予備的な臨床研究の目的は、網膜色素変性症を管理するための幹細胞治療法として、深部テノン嚢下に注入された WJ-MSC の有効性を調査することです。 これらの機能的および構造的効果は、マイクロペリメトリー、電気生理学、およびスペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) を使用して調査されました。 私たちの知る限りでは、これは多数の RP 症例と第 3 相の症例を利用した最初の前向き臨床研究です。