Gestione della retinite pigmentosa da parte delle cellule staminali mesenchimali mediante cellule staminali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton (WJ-MSC)

L'epitelio pigmentato retinico (RPE) forma la barriera emato-retinica esterna tra le cellule dei fotorecettori e i vasi sanguigni della coroide. Le cellule dei fotorecettori dipendono in modo vitale e funzionale dall'RPE. La conversione del glucosio nel sangue in ATP, la sintesi delle proteine ​​nel ciclo visivo e la rimozione dei rifiuti metabolici avviene nell'RPE. Per questi importanti processi, vari fattori di crescita peptidici e i loro recettori vengono sintetizzati nell'RPE. Più di 260 geni nell'RPE sono responsabili della produzione di questi frammenti peptidici. Le mutazioni in uno qualsiasi di questi geni così come il danno RPE ischemico, fisico o chimico causano la degenerazione retinica. La degenerazione retinica può essere ereditaria, come nella retinite pigmentosa (RP), nella malattia di Stargardt, nella coroideremia, nella distrofia vitelliforme di Best e nella distrofia cristallina di Bietti. La degenerazione retinica può anche essere acquisita attraverso meccanismi genetici, come la degenerazione maculare legata all'età. Nella degenerazione retinica, c'è una perdita in via di sviluppo di RPE e fotorecettori, indipendentemente dalla causa sottostante.

Cordone ombelicale Le cellule staminali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton (WJ-MSC) hanno proprietà paracrine e immunomodulatorie significative. Le WJ-MSC secernono fattori trofici che stimolano l'RPE o secernono fattori trofici simili a quelli prodotti dall'RPE. Negli studi che utilizzano modelli animali, le WJ-MSC si sono rivelate efficaci nell'arrestare la progressione della degenerazione retinica e nel salvare i fotorecettori nella fase dormiente. Le WJ-MSC sono ipoimmunogeniche e hanno proprietà immunomodulatorie significative. È stato dimostrato che le WJ-MSC sopprimono l'infiammazione cronica e prevengono l'apoptosi in modelli animali di disturbi retinici neurodegenerativi e ischemici. Le WJ-MSC stimolano anche le cellule progenitrici nella retina e suscitano meccanismi di autoriparazione.

Lo scopo di questo studio clinico preliminare è quello di indagare l'efficacia delle WJ-MSC iniettate sotto il tenone profondo come modalità di trattamento con cellule staminali per la gestione della retinite pigmentosa, che crea degenerazione retinica esterna. Questi effetti funzionali e strutturali sono stati studiati mediante microperimetria, elettrofisiologia e tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT). Per quanto ne sappiamo, questo è il primo studio clinico prospettico che utilizza un gran numero di casi RP e casi che si trovano nella fase 3.