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Behandlung von Retinitis pigmentosa durch mesenchymale Stammzellen durch aus Wharton-Gelee gewonnene mesenchymale Stammzellen (WJ-MSC)

8. Januar 2020 aktualisiert von: Umut Arslan, Ankara Universitesi Teknokent

Behandlung von Retinitis pigmentosa durch aus Wharton-Gelee gewonnene mesenchymale Stammzellen: Vorläufige klinische Ergebnisse

Das Ziel dieser Studie ist es festzustellen, ob mesenchymale Stammzellen aus Nabelschnur-Wharton-Gelee, die in den Subtenon-Raum implantiert wurden, positive Auswirkungen auf die visuellen Funktionen bei Patienten mit Retinitis pigmentosa haben, indem sie die degenerierten Photorezeptoren in der Ruhephase reaktivieren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das retinale Pigmentepithel (RPE) bildet die äußere Blut-Retina-Schranke zwischen Photorezeptorzellen und choroidalen Blutgefäßen. Photorezeptorzellen sind vital und funktionell vom RPE abhängig. Im RPE findet die Umwandlung von Blutglukose in ATP, die Synthese von Proteinen im Sehzyklus und der Abtransport von Stoffwechselschlacken statt. Für diese wichtigen Prozesse werden im RPE verschiedene Peptid-Wachstumsfaktoren und deren Rezeptoren synthetisiert. Mehr als 260 Gene im RPE sind für die Produktion dieser Peptidfragmente verantwortlich. Mutationen in einem dieser Gene sowie ischämische, physikalische oder chemische RPE-Schäden verursachen eine Netzhautdegeneration. Netzhautdegeneration kann vererbt werden, wie bei Retinitis pigmentosa (RP), Stargardt-Krankheit, Choroiderämie, Bester vitelliformer Dystrophie und Bietti-Kristalldystrophie. Netzhautdegeneration kann auch durch genetische Mechanismen erworben werden, wie z. B. altersbedingte Makuladegeneration. Bei Netzhautdegeneration kommt es unabhängig von der zugrunde liegenden Ursache zu einem sich entwickelnden Verlust von RPE und Photorezeptoren.

Mesenchymale Stammzellen aus Nabelschnur-Wharton-Gelee (WJ-MSCs) haben signifikante parakrine und immunmodulatorische Eigenschaften. WJ-MSCs sezernieren trophische Faktoren, die RPE stimulieren, oder sezernieren trophische Faktoren, die denen ähneln, die von RPE produziert werden. In Studien mit Tiermodellen haben sich WJ-MSCs als wirksam erwiesen, um das Fortschreiten der Netzhautdegeneration zu stoppen und Photorezeptoren in der Ruhephase zu retten. WJ-MSCs sind hypoimmunogen und haben signifikante immunmodulatorische Eigenschaften. In Tiermodellen für neurodegenerative und ischämische Netzhauterkrankungen wurde gezeigt, dass WJ-MSCs chronische Entzündungen unterdrücken und Apoptose verhindern. WJ-MSCs stimulieren auch Vorläuferzellen in der Netzhaut und lösen Selbstreparaturmechanismen aus.

Das Ziel dieser vorläufigen klinischen Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit von WJ-MSCs, die tief in den Subtenon injiziert wurden, als Behandlungsmodalität mit Stammzellen zur Behandlung von Retinitis pigmentosa, die zu einer Degeneration der äußeren Netzhaut führt. Diese funktionellen und strukturellen Effekte wurden mittels Mikroperimetrie, Elektrophysiologie und Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT) untersucht. Nach unserem besten Wissen ist dies die erste prospektive klinische Studie, die eine große Anzahl von RP-Fällen und Fällen in Phase 3 verwendet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Truthahn
    • Türkiye
      • Ankara, Türkiye, Truthahn, 06312
        • Ankara University Biotechnology Institute
      • Ankara, Türkiye, Truthahn, 06312
        • Umut Arslan

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 56 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • • 18 Jahre oder älter;

    • Diagnose einer phänotypischen oder genotypischen Variation von RP, bestätigt durch Anamnese, Fundusaussehen, Gesichtsfeld (VF), Elektroretinogramm (ERG) und genetische Mutationsanalyse;
    • Verschiedene Grade von VF-Verlust erlebt haben;
    • BCVA von 50 Buchstaben auf 110 Buchstaben im ETDRS-Diagrammtest (Topcon CC-100 XP, Japan);
    • Mittlere Abweichungswerte (MD) zwischen -33,0 und -5,0 dB mit Compass-Gesichtsfeldanalyse (Schwelle 24-2, Sita Standard, Stimulus 3-weiß);
    • Augeninnendruck (IOD) von

Ausschlusskriterien:

  • • Das Vorhandensein von Katarakten oder anderen Medientrübungen, die die VF-, MD- oder ERG-Aufzeichnungen beeinträchtigen könnten;

    • Das Vorhandensein eines Glaukoms, das Veränderungen des Gesichtsfelds und der Sehnerven verursacht;
    • Das Vorhandensein einer systemischen Störung (z. B. Diabetes, neurologische Erkrankung oder unkontrollierte systemische Hypertonie), die die Sehfunktion beeinträchtigen kann;
    • Die Gewohnheit des Rauchens.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Vor der Anwendung
RP-Patienten mit fortschreitender Sehschärfe und Gesichtsfeldverlust: vor Stammzellenapplikation.
Biologisch: Mesenchymale Stammzelle aus Wharton-Gelee
Die mesenchymalen Zellen, die in dieser Studie verwendet wurden, wurden aus Wharton-Gelee der Nabelschnur isoliert, das allogen von einem einzelnen Spender mit Zustimmung der Mutter gesammelt wurde. Alle Zellvorbereitungs- und Kultivierungsverfahren wurden in einem aktuellen Good Manufacturing Practice (cGMP)-akkreditierten Labor (Onkim Stem Cell Technologies, Türkei) durchgeführt. Die Zellen wurden aus der Kryokonservierung solubilisiert, bevor sie für die Injektion vorbereitet wurden. Die durchschnittliche Lebensfähigkeit der Zellen lag bei jeder Behandlung bei über 90,0 %, und jeder Patient erhielt Zellzahlen zwischen 2 und 6 x 106 in 1,5 ml Kochsalzlösung.
Aktiver Komparator: Nach Anwendung
RP-Patienten nach Stammzellanwendungen.
Biologisch: Mesenchymale Stammzelle aus Wharton-Gelee
Die mesenchymalen Zellen, die in dieser Studie verwendet wurden, wurden aus Wharton-Gelee der Nabelschnur isoliert, das allogen von einem einzelnen Spender mit Zustimmung der Mutter gesammelt wurde. Alle Zellvorbereitungs- und Kultivierungsverfahren wurden in einem aktuellen Good Manufacturing Practice (cGMP)-akkreditierten Labor (Onkim Stem Cell Technologies, Türkei) durchgeführt. Die Zellen wurden aus der Kryokonservierung solubilisiert, bevor sie für die Injektion vorbereitet wurden. Die durchschnittliche Lebensfähigkeit der Zellen lag bei jeder Behandlung bei über 90,0 %, und jeder Patient erhielt Zellzahlen zwischen 2 und 6 x 106 in 1,5 ml Kochsalzlösung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ETDRS-Sehschärfe
Zeitfenster: Veränderung der Sehschärfe zu Beginn nach 6 Monaten
Die aus dem Basistest und der Abschlussuntersuchung erhaltenen Sehschärfewerte wurden analysiert und statistisch verglichen, um die Wirksamkeit zu bestimmen.
Veränderung der Sehschärfe zu Beginn nach 6 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Äußere Netzhautdicke
Zeitfenster: Veränderung der äußeren Netzhautdicke zu Studienbeginn nach 6 Monaten
Dies ist die Dicke von der äußeren plexiformen Schicht bis zur Bruch-Membran im 3 x 3 mm großen Bereich der Fovea, gemessen (und automatisch aufgezeichnet) durch das multimodale bildgebende OCTA-Gerät.
Veränderung der äußeren Netzhautdicke zu Studienbeginn nach 6 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ankara Universitesi Teknokent

Ermittler

  • Hauptermittler: Umut Arslan, MD, Ankara Universitesi Teknokent

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Januar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Januar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 01.11.2018/01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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