Behandling av retinitis Pigmentosa av mesenkymale stamceller av Wharton's Jelly-avledede mesenkymale stamceller (WJ-MSC)

Det retinale pigmentepitelet (RPE) danner den ytre blod-retinale barrieren mellom fotoreseptorceller og koroidale blodårer. Fotoreseptorceller er vitalt og funksjonelt avhengige av RPE. Omdannelsen av blodsukker til ATP, syntese av proteiner i den visuelle syklusen og fjerning av metabolsk avfall skjer i RPE. For disse viktige prosessene syntetiseres forskjellige peptidvekstfaktorer og deres reseptorer i RPE. Mer enn 260 gener i RPE er ansvarlige for produksjonen av disse peptidfragmentene. Mutasjoner i noen av disse genene så vel som iskemisk, fysisk eller kjemisk RPE-skade forårsaker retinal degenerasjon. Netthinnedegenerasjon kan være arvelig, slik som ved retinitis pigmentosa (RP), Stargardts sykdom, choroideremi, Best vitelliform dystrofi og Biettis krystallinske dystrofi. Netthinnedegenerasjon kan også erverves gjennom genetiske mekanismer, for eksempel aldersrelatert makuladegenerasjon. Ved retinal degenerasjon er det et utviklende tap av RPE og fotoreseptorer, uavhengig av den underliggende årsaken.

Navlestreng Whartons geléavledede mesenkymale stamceller (WJ-MSCs) har betydelige parakrine og immunmodulerende egenskaper. WJ-MSCs utskiller trofiske faktorer som stimulerer RPE eller utskiller trofiske faktorer som ligner på de som produseres av RPE. I studier med dyremodeller har WJ-MSC vist seg å være effektive for å stoppe progresjonen av retinal degenerasjon og for å redde fotoreseptorer i hvilefasen. WJ-MSC er hypoimmunogene og har betydelige immunmodulerende egenskaper. WJ-MSCs har vist seg å undertrykke kronisk betennelse og forhindre apoptose i dyremodeller av nevrodegenerative og iskemiske retinale lidelser. WJ-MSCs stimulerer også stamceller i netthinnen og fremkaller selvreparasjonsmekanismer.

Målet med denne foreløpige kliniske studien er å undersøke effekten av dype subtenon-injiserte WJ-MSCs som en stamcellebehandlingsmodalitet for behandling av retinitis pigmentosa, som skaper ytre retinal degenerasjon. Disse funksjonelle og strukturelle effektene ble undersøkt ved bruk av mikroperimetri, elektrofysiologi og spektraldomene optisk koherenstomografi (SD-OCT). Så vidt vi vet er dette den første prospektive kliniske studien som benytter et stort antall RP-tilfeller, og tilfeller som er i fase-3.