Tratamiento de la retinosis pigmentaria mediante células madre mesenquimales mediante células madre mesenquimales derivadas de gelatina de Wharton (WJ-MSC)

El epitelio pigmentario de la retina (EPR) forma la barrera hematorretiniana externa entre las células fotorreceptoras y los vasos sanguíneos coroideos. Las células fotorreceptoras dependen vital y funcionalmente del RPE. La conversión de glucosa en sangre a ATP, la síntesis de proteínas en el ciclo visual y la eliminación de desechos metabólicos tiene lugar en el RPE. Para estos importantes procesos, en el RPE se sintetizan varios factores de crecimiento peptídicos y sus receptores. Más de 260 genes en el RPE son responsables de la producción de estos fragmentos peptídicos. Las mutaciones en cualquiera de estos genes, así como el daño isquémico, físico o químico del RPE, provocan la degeneración de la retina. La degeneración de la retina puede ser hereditaria, como en la retinitis pigmentosa (RP), la enfermedad de Stargardt, la coroideremia, la distrofia viteliforme de Best y la distrofia cristalina de Bietti. La degeneración de la retina también puede adquirirse a través de mecanismos genéticos, como la degeneración macular relacionada con la edad. En la degeneración de la retina, hay una pérdida en desarrollo del RPE y los fotorreceptores, independientemente de la causa subyacente.

Las células madre mesenquimales derivadas de la gelatina de Wharton (WJ-MSC) del cordón umbilical tienen importantes propiedades paracrinas e inmunomoduladoras. Las WJ-MSC secretan factores tróficos que estimulan el RPE o secretan factores tróficos que son similares a los producidos por el RPE. En estudios que utilizaron modelos animales, se descubrió que las WJ-MSC son eficaces para detener la progresión de la degeneración de la retina y para rescatar los fotorreceptores en la fase inactiva. Las WJ-MSC son hipoinmunogénicas y tienen importantes propiedades inmunomoduladoras. Se ha demostrado que las WJ-MSC suprimen la inflamación crónica y previenen la apoptosis en modelos animales de trastornos retinianos neurodegenerativos e isquémicos. Las WJ-MSC también estimulan las células progenitoras en la retina y provocan mecanismos de autorreparación.

El objetivo de este estudio clínico preliminar es investigar la eficacia de las WJ-MSC inyectadas en la parte subtenoniana profunda como modalidad de tratamiento con células madre para el tratamiento de la retinitis pigmentosa, que provoca la degeneración de la retina externa. Estos efectos funcionales y estructurales se investigaron mediante microperimetría, electrofisiología y tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT). Hasta donde sabemos, este es el primer estudio clínico prospectivo que utiliza una gran cantidad de casos de RP y casos que se encuentran en la fase 3.