Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie retinopatii barwnikowej za pomocą mezenchymalnych komórek macierzystych za pomocą mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z galaretki Whartona (WJ-MSC)

8 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Umut Arslan, Ankara Universitesi Teknokent

Leczenie retinopatii barwnikowej za pomocą mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z galaretki Whartona: wstępne wyniki kliniczne

Celem pracy jest określenie, czy mezenchymalne komórki macierzyste Whartona pochodzące z galaretki pępowinowej, wszczepione w przestrzeń pod torebką ścięgna, mają korzystny wpływ na funkcje wzrokowe u pacjentów z retinopatią barwnikową poprzez reaktywację zdegenerowanych fotoreceptorów w fazie uśpienia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nabłonek barwnikowy siatkówki (RPE) tworzy zewnętrzną barierę krew-siatkówka między komórkami fotoreceptorowymi a naczyniami krwionośnymi naczyniówki. Komórki fotoreceptorów są żywotnie i funkcjonalnie zależne od RPE. W RPE zachodzi konwersja glukozy we krwi do ATP, synteza białek w cyklu wzrokowym oraz usuwanie produktów przemiany materii. Dla tych ważnych procesów w RPE syntetyzowane są różne peptydowe czynniki wzrostu i ich receptory. Za produkcję tych fragmentów peptydowych odpowiada ponad 260 genów w RPE. Mutacje w którymkolwiek z tych genów, jak również niedokrwienne, fizyczne lub chemiczne uszkodzenia RPE powodują zwyrodnienie siatkówki. Zwyrodnienie siatkówki może być dziedziczne, na przykład w przypadku barwnikowego zwyrodnienia siatkówki (RP), choroby Stargardta, naczyniówki naczyniówkowej, dystrofii żółtkowatej Besta i dystrofii krystalicznej Biettiego. Zwyrodnienie siatkówki może być również nabyte poprzez mechanizmy genetyczne, takie jak związane z wiekiem zwyrodnienie plamki żółtej. W zwyrodnieniu siatkówki rozwija się utrata RPE i fotoreceptorów, niezależnie od przyczyny.

Mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z galaretki Whartona (WJ-MSC) z pępowiny mają znaczące właściwości parakrynne i immunomodulujące. WJ-MSC wydzielają czynniki troficzne, które stymulują RPE lub wydzielają czynniki troficzne, które są podobne do tych wytwarzanych przez RPE. W badaniach na modelach zwierzęcych stwierdzono, że WJ-MSC są skuteczne w zatrzymywaniu postępu zwyrodnienia siatkówki i ratowaniu fotoreceptorów w fazie uśpienia. WJ-MSC są hipoimmunogenne i mają znaczące właściwości immunomodulujące. Wykazano, że WJ-MSC hamują przewlekłe stany zapalne i zapobiegają apoptozie w zwierzęcych modelach neurodegeneracyjnych i niedokrwiennych zaburzeń siatkówki. WJ-MSC stymulują również komórki progenitorowe w siatkówce i wywołują mechanizmy samonaprawy.

Celem tego wstępnego badania klinicznego jest zbadanie skuteczności WJ-MSC wstrzykniętych głęboko pod torebkę ścięgna jako metody leczenia komórkami macierzystymi w leczeniu barwnikowego zwyrodnienia siatkówki, które powoduje zwyrodnienie siatkówki zewnętrznej. Te efekty funkcjonalne i strukturalne zbadano za pomocą mikroperymetrii, elektrofizjologii i optycznej koherentnej tomografii domeny spektralnej (SD-OCT). Zgodnie z naszą najlepszą wiedzą jest to pierwsze prospektywne badanie kliniczne, w którym wykorzystano dużą liczbę przypadków RP oraz przypadków znajdujących się w fazie 3.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indyk
    • Türkiye
      • Ankara, Türkiye, Indyk, 06312
        • Ankara University Biotechnology Institute
      • Ankara, Türkiye, Indyk, 06312
        • Umut Arslan

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 56 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • • 18 lat lub więcej;

    • Rozpoznanie jakiejkolwiek fenotypowej lub genotypowej zmienności RP, potwierdzonej wywiadem klinicznym, wyglądem dna oka, polem widzenia (VF), elektroretinogramem (ERG) i analizą mutacji genetycznych;
    • Doświadczywszy różnych stopni utraty VF;
    • BCVA od 50 do 110 liter w teście wykresu ETDRS (Topcon CC-100 XP, Japonia);
    • Średnie wartości odchylenia (MD) w zakresie od -33,0 do -5,0 dB z analizą pola widzenia kompasu (próg 24-2, standard Sita, bodziec 3-biały);
    • Ciśnienie wewnątrzgałkowe (IOP).

Kryteria wyłączenia:

  • • Obecność zaćmy lub innych zmętnień nośnika, które mogą mieć wpływ na zapis VF, MD lub ERG;

    • Obecność jaskry, która powoduje zmiany pola widzenia i tarczy nerwu wzrokowego;
    • obecność jakichkolwiek zaburzeń ogólnoustrojowych (np. cukrzyca, choroba neurologiczna lub niekontrolowane nadciśnienie układowe), które mogą wpływać na funkcje wzrokowe;
    • Nawyk palenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Przed zastosowaniem
Pacjenci z RP z postępującą ostrością wzroku i utratą pola widzenia: przed podaniem komórek macierzystych.
Biologiczny: Mezenchymalna komórka macierzysta pochodząca z galaretki Whartona
Komórki mezenchymalne użyte w tym badaniu wyizolowano z galaretki Whartona z pępowiny, którą pobrano allogenicznie od jednego dawcy za zgodą matki. Wszystkie procedury przygotowania i hodowli komórek przeprowadzono w aktualnym laboratorium akredytowanym przez dobrą praktykę wytwarzania (cGMP) (Onkim Stem Cell Technologies, Turcja). Komórki solubilizowano z kriokonserwacji przed przygotowaniem do wstrzyknięcia. Średnia żywotność komórek dla każdego traktowania wynosiła ponad 90,0%, a każdy pacjent otrzymał liczbę komórek między 2-6x106 w 1,5 ml roztworu soli fizjologicznej.
Aktywny komparator: Po aplikacji
Pacjenci z RP, po aplikacji komórek macierzystych.
Biologiczny: Mezenchymalna komórka macierzysta pochodząca z galaretki Whartona
Komórki mezenchymalne użyte w tym badaniu wyizolowano z galaretki Whartona z pępowiny, którą pobrano allogenicznie od jednego dawcy za zgodą matki. Wszystkie procedury przygotowania i hodowli komórek przeprowadzono w aktualnym laboratorium akredytowanym przez dobrą praktykę wytwarzania (cGMP) (Onkim Stem Cell Technologies, Turcja). Komórki solubilizowano z kriokonserwacji przed przygotowaniem do wstrzyknięcia. Średnia żywotność komórek dla każdego traktowania wynosiła ponad 90,0%, a każdy pacjent otrzymał liczbę komórek między 2-6x106 w 1,5 ml roztworu soli fizjologicznej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ostrość wzroku ETDRS
Ramy czasowe: Zmiana od wyjściowej ostrości wzroku po 6 miesiącach
Oceny ostrości wzroku uzyskane z badania podstawowego i końcowego zostały przeanalizowane i porównane statystycznie w celu określenia skuteczności.
Zmiana od wyjściowej ostrości wzroku po 6 miesiącach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zewnętrzna grubość siatkówki
Ramy czasowe: Zmiana zewnętrznej grubości siatkówki w stosunku do linii podstawowej po 6 miesiącach
Jest to grubość od zewnętrznej warstwy splotowatej do błony Brucha w obszarze 3x3 mm dołka mierzona (i rejestrowana automatycznie) przez multimodalne urządzenie OCTA do obrazowania.
Zmiana zewnętrznej grubości siatkówki w stosunku do linii podstawowej po 6 miesiącach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ankara Universitesi Teknokent

Śledczy

  • Główny śledczy: Umut Arslan, MD, Ankara Universitesi Teknokent

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 października 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 01.11.2018/01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj