Prise en charge de la rétinite pigmentaire par les cellules souches mésenchymateuses par les cellules souches mésenchymateuses dérivées de la gelée de Wharton (WJ-MSC)

L'épithélium pigmentaire rétinien (RPE) forme la barrière hémato-rétinienne externe entre les cellules photoréceptrices et les vaisseaux sanguins choroïdiens. Les cellules photoréceptrices dépendent vitalement et fonctionnellement de l'EPR. La conversion du glucose sanguin en ATP, la synthèse des protéines dans le cycle visuel et l'élimination des déchets métaboliques ont lieu dans le RPE. Pour ces processus importants, divers facteurs de croissance peptidiques et leurs récepteurs sont synthétisés dans le RPE. Plus de 260 gènes du RPE sont responsables de la production de ces fragments peptidiques. Des mutations dans l'un de ces gènes ainsi que des lésions ischémiques, physiques ou chimiques de l'EPR provoquent une dégénérescence rétinienne. La dégénérescence rétinienne peut être héréditaire, comme dans la rétinite pigmentaire (RP), la maladie de Stargardt, la choroïdérémie, la dystrophie vitelliforme de Best et la dystrophie cristalline de Bietti. La dégénérescence rétinienne peut également être acquise par des mécanismes génétiques, tels que la dégénérescence maculaire liée à l'âge. Dans la dégénérescence rétinienne, il y a une perte en développement de RPE et de photorécepteurs, quelle que soit la cause sous-jacente.

Les cellules souches mésenchymateuses dérivées de la gelée de Wharton (WJ-MSC) du cordon ombilical ont des propriétés paracrines et immunomodulatrices importantes. Les WJ-MSC sécrètent des facteurs trophiques qui stimulent l'EPR ou sécrètent des facteurs trophiques similaires à ceux produits par l'EPR. Dans des études utilisant des modèles animaux, les WJ-MSC se sont révélées efficaces pour arrêter la progression de la dégénérescence rétinienne et pour sauver les photorécepteurs en phase de dormance. Les WJ-MSC sont hypoimmunogènes et ont des propriétés immunomodulatrices importantes. Il a été démontré que les WJ-MSC suppriment l'inflammation chronique et préviennent l'apoptose dans des modèles animaux de troubles rétiniens neurodégénératifs et ischémiques. Les WJ-MSC stimulent également les cellules progénitrices de la rétine et déclenchent des mécanismes d'auto-réparation.

Le but de cette étude clinique préliminaire est d'étudier l'efficacité des WJ-MSC injectés sous-tenon profonds comme modalité de traitement des cellules souches pour la gestion de la rétinite pigmentaire, qui crée une dégénérescence rétinienne externe. Ces effets fonctionnels et structurels ont été étudiés à l'aide de la micropérimétrie, de l'électrophysiologie et de la tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT). À notre connaissance, il s'agit de la première étude clinique prospective qui utilise un grand nombre de cas de RP et de cas en phase 3.