Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba retinitis Pigmentosa mezenchymálními kmenovými buňkami pomocí Wharton's Jelly derivovaných mezenchymálních kmenových buněk (WJ-MSC)

8. ledna 2020 aktualizováno: Umut Arslan, Ankara Universitesi Teknokent

Léčba retinitis Pigmentosa pomocí Whartonových mezenchymálních kmenových buněk získaných z želé: Předběžné klinické výsledky

Cílem této studie je zjistit, zda mezenchymální kmenové buňky získané z Whartonovy rosoly z pupečníku implantované do subtenonového prostoru mají příznivé účinky na zrakové funkce u pacientů s retinitis pigmentosa reaktivací degenerovaných fotoreceptorů v klidové fázi.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Retinální pigmentový epitel (RPE) tvoří vnější hematoretinální bariéru mezi fotoreceptorovými buňkami a choroidálními krevními cévami. Fotoreceptorové buňky jsou životně a funkčně závislé na RPE. V RPE probíhá přeměna krevní glukózy na ATP, syntéza bílkovin ve zrakovém cyklu a odstranění metabolického odpadu. Pro tyto důležité procesy jsou v RPE syntetizovány různé peptidové růstové faktory a jejich receptory. Více než 260 genů v RPE je odpovědných za produkci těchto peptidových fragmentů. Mutace v kterémkoli z těchto genů, stejně jako ischemické, fyzikální nebo chemické poškození RPE způsobují degeneraci sítnice. Degenerace sítnice může být dědičná, jako je retinitis pigmentosa (RP), Stargardtova choroba, choroideremie, Best vitelliformní dystrofie a Biettiho krystalická dystrofie. Degenerace sítnice může být také získána genetickými mechanismy, jako je věkem podmíněná makulární degenerace. Při degeneraci sítnice dochází k rozvíjející se ztrátě RPE a fotoreceptorů bez ohledu na základní příčinu.

Whartonovy mezenchymální kmenové buňky (WJ-MSC) odvozené z pupečníkové kaše mají významné parakrinní a imunomodulační vlastnosti. WJ-MSC vylučují trofické faktory, které stimulují RPE, nebo vylučují trofické faktory, které jsou podobné těm, které produkuje RPE. Ve studiích na zvířecích modelech bylo zjištěno, že WJ-MSC jsou účinné při zastavení progrese degenerace sítnice a při záchraně fotoreceptorů v dormantní fázi. WJ-MSC jsou hypoimunogenní a mají významné imunomodulační vlastnosti. Bylo prokázáno, že WJ-MSC potlačují chronický zánět a zabraňují apoptóze na zvířecích modelech neurodegenerativních a ischemických poruch sítnice. WJ-MSC také stimulují progenitorové buňky v sítnici a vyvolávají samoopravné mechanismy.

Cílem této předběžné klinické studie je prozkoumat účinnost hlubokých subtenonových injekcí WJ-MSC jako modality léčby kmenovými buňkami pro léčbu retinitis pigmentosa, která způsobuje zevní degeneraci sítnice. Tyto funkční a strukturální účinky byly zkoumány pomocí mikroperimetrie, elektrofyziologie a optické koherentní tomografie se spektrální doménou (SD-OCT). Podle našich nejlepších znalostí se jedná o první prospektivní klinickou studii, která využívá velké množství případů RP a případů, které jsou ve fázi 3.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Krocan
    • Türkiye
      • Ankara, Türkiye, Krocan, 06312
        • Ankara University Biotechnology Institute
      • Ankara, Türkiye, Krocan, 06312
        • Umut Arslan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 56 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • • 18 let nebo starší;

    • Diagnóza jakékoli fenotypové nebo genotypové variace RP potvrzená klinickou anamnézou, vzhledem fundu, zorným polem (VF), elektroretinogramem (ERG) a analýzou genetických mutací;
    • Po zkušenostech s různými stupni ztráty VF;
    • BCVA od 50 písmen do 110 písmen v testování tabulky ETDRS (Topcon CC-100 XP, Japonsko);
    • Hodnoty střední odchylky (MD) v rozmezí -33,0 až -5,0 dB s analýzou zorného pole Compass (práh 24-2, Sita Standard, Stimulus 3-white);
    • Nitrooční tlak (IOP).

Kritéria vyloučení:

  • • Přítomnost šedého zákalu nebo jiné neprůhlednosti médií, které by mohly ovlivnit záznamy VF, MD nebo ERG;

    • Přítomnost glaukomu, který způsobuje změny zorného pole a optického disku;
    • Přítomnost jakékoli systémové poruchy (např. diabetes, neurologické onemocnění nebo nekontrolovaná systémová hypertenze), která může ovlivnit zrakové funkce;
    • Zvyk kouřit.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Před aplikací
RP pacienti s progresivní zrakovou ostrostí a ztrátou zorného pole: před aplikací kmenových buněk.
Biologický: Whartonova mezenchymální kmenová buňka odvozená od želé
Mezenchymální buňky, které byly použity v této studii, byly izolovány z Whartonova želé z pupeční šňůry, který byl odebrán alogenně od jediného dárce se souhlasem matky. Všechny postupy přípravy a kultivace buněk byly prováděny v současné akreditované laboratoři Good Manufacturing Practice (cGMP) (Onkim Stem Cell Technologies, Turecko). Buňky byly solubilizovány z kryokonzervace předtím, než byly připraveny pro injekci. Průměrná životaschopnost buněk pro každou léčbu byla přes 90,0 % a každý pacient dostal počet buněk mezi 2-6x106 v 1,5 ml fyziologického roztoku.
Aktivní komparátor: Po aplikaci
RP pacientů po aplikacích kmenových buněk.
Biologický: Whartonova mezenchymální kmenová buňka odvozená od želé
Mezenchymální buňky, které byly použity v této studii, byly izolovány z Whartonova želé z pupeční šňůry, který byl odebrán alogenně od jediného dárce se souhlasem matky. Všechny postupy přípravy a kultivace buněk byly prováděny v současné akreditované laboratoři Good Manufacturing Practice (cGMP) (Onkim Stem Cell Technologies, Turecko). Buňky byly solubilizovány z kryokonzervace předtím, než byly připraveny pro injekci. Průměrná životaschopnost buněk pro každou léčbu byla přes 90,0 % a každý pacient dostal počet buněk mezi 2-6x106 v 1,5 ml fyziologického roztoku.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ETDRS zraková ostrost
Časové okno: Změna od výchozí zrakové ostrosti po 6 měsících
Skóre zrakové ostrosti získané ze základního testování a závěrečného vyšetření byly analyzovány a statisticky porovnány pro stanovení účinnosti.
Změna od výchozí zrakové ostrosti po 6 měsících

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vnější tloušťka sítnice
Časové okno: Změna od výchozí tloušťky vnější sítnice po 6 měsících
Toto je tloušťka od vnější plexiformní vrstvy k Bruchově membráně v oblasti fovey 3x3 mm měřená (a automaticky zaznamenávaná) multimodálním zobrazovacím zařízením OCTA.
Změna od výchozí tloušťky vnější sítnice po 6 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ankara Universitesi Teknokent

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Umut Arslan, MD, Ankara Universitesi Teknokent

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

30. října 2019

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

13. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 01.11.2018/01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Macedonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit