Лечение пигментного ретинита с помощью мезенхимальных стволовых клеток с помощью мезенхимальных стволовых клеток, полученных из Wharton's Jelly (WJ-MSC)

Пигментный эпителий сетчатки (ПЭС) образует наружный гематоретинальный барьер между фоторецепторными клетками и хориоидальными кровеносными сосудами. Фоторецепторные клетки жизненно и функционально зависят от RPE. В ПЭС происходит превращение глюкозы крови в АТФ, синтез белков в зрительном цикле и удаление метаболических отходов. Для этих важных процессов в РПЭ синтезируются различные пептидные факторы роста и их рецепторы. Более 260 генов RPE ответственны за продукцию этих пептидных фрагментов. Мутации в любом из этих генов, а также ишемические, физические или химические повреждения РПЭ вызывают дегенерацию сетчатки. Дегенерация сетчатки может передаваться по наследству, например, при пигментном ретините (РП), болезни Штаргардта, хориодеремии, вителлиформной дистрофии Беста и кристаллической дистрофии Биетти. Дегенерация сетчатки также может быть приобретена через генетические механизмы, такие как возрастная дегенерация желтого пятна. При дегенерации сетчатки происходит потеря РПЭ и фоторецепторов, независимо от основной причины.

Мезенхимальные стволовые клетки, полученные из желе Уортона (WJ-MSC) из пуповины, обладают значительными паракринными и иммуномодулирующими свойствами. WJ-MSCs секретируют трофические факторы, которые стимулируют RPE, или секретируют трофические факторы, сходные с теми, которые продуцируются RPE. В исследованиях на животных моделях было обнаружено, что WJ-MSC эффективно останавливают прогрессирование дегенерации сетчатки и спасают фоторецепторы в спящей фазе. WJ-MSC гипоиммуногенны и обладают значительными иммуномодулирующими свойствами. Было показано, что WJ-MSC подавляют хроническое воспаление и предотвращают апоптоз на животных моделях нейродегенеративных и ишемических заболеваний сетчатки. WJ-MSC также стимулируют клетки-предшественники в сетчатке и вызывают механизмы самовосстановления.

Целью этого предварительного клинического исследования является изучение эффективности глубоко субтеноновых инъекций WJ-MSC в качестве метода лечения стволовыми клетками для лечения пигментного ретинита, который вызывает дегенерацию наружной сетчатки. Эти функциональные и структурные эффекты были исследованы с помощью микропериметрии, электрофизиологии и оптической когерентной томографии в спектральной области (SD-OCT). Насколько нам известно, это первое проспективное клиническое исследование, в котором используется большое количество случаев RP и случаев, находящихся в фазе 3.