Behandling af Retinitis Pigmentosa af mesenkymale stamceller af Wharton's Jelly-afledte mesenchymale stamceller (WJ-MSC)

Det retinale pigmentepitel (RPE) danner den ydre blod-retinale barriere mellem fotoreceptorceller og choroidale blodkar. Fotoreceptorceller er vitalt og funktionelt afhængige af RPE. Omdannelsen af ​​blodsukker til ATP, syntese af proteiner i den visuelle cyklus og fjernelse af metabolisk affald foregår i RPE. Til disse vigtige processer syntetiseres forskellige peptidvækstfaktorer og deres receptorer i RPE. Mere end 260 gener i RPE er ansvarlige for produktionen af ​​disse peptidfragmenter. Mutationer i nogen af ​​disse gener såvel som iskæmisk, fysisk eller kemisk RPE-skade forårsager retinal degeneration. Nethindedegeneration kan være arvelig, såsom ved retinitis pigmentosa (RP), Stargardts sygdom, choroideremia, Best vitelliform dystrofi og Biettis krystallinske dystrofi. Nethindedegeneration kan også erhverves gennem genetiske mekanismer, såsom aldersrelateret makuladegeneration. Ved retinal degeneration er der et udviklende tab af RPE og fotoreceptorer, uanset den underliggende årsag.

Navlestreng Whartons geléafledte mesenkymale stamceller (WJ-MSC'er) har betydelige parakrine og immunmodulerende egenskaber. WJ-MSC'er udskiller trofiske faktorer, der stimulerer RPE, eller udskiller trofiske faktorer, der ligner dem, der produceres af RPE. I undersøgelser med dyremodeller har WJ-MSC'er vist sig at være effektive til at stoppe progressionen af ​​nethindegeneration og til at redde fotoreceptorer i den hvilende fase. WJ-MSC'er er hypoimmunogene og har betydelige immunmodulerende egenskaber. WJ-MSC'er har vist sig at undertrykke kronisk inflammation og forhindre apoptose i dyremodeller af neurodegenerative og iskæmiske retinale lidelser. WJ-MSC'er stimulerer også progenitorceller i nethinden og fremkalder selvreparationsmekanismer.

Formålet med denne foreløbige kliniske undersøgelse er at undersøge effektiviteten af ​​WJ-MSC'er injiceret med dyb subtenon som en stamcellebehandlingsmodalitet til behandling af retinitis pigmentosa, som skaber ydre retinal degeneration. Disse funktionelle og strukturelle effekter blev undersøgt ved hjælp af mikroperimetri, elektrofysiologi og spektralt domæne optisk kohærenstomografi (SD-OCT). Så vidt vi ved, er dette det første prospektive kliniske studie, der anvender et stort antal RP-tilfælde og tilfælde, der er i fase-3.