Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beheer van Retinitis Pigmentosa door mesenchymale stamcellen door Wharton's gelei afgeleide mesenchymale stamcellen (WJ-MSC)

8 januari 2020 bijgewerkt door: Umut Arslan, Ankara Universitesi Teknokent

Beheer van Retinitis Pigmentosa door van Wharton's gelei afgeleide mesenchymale stamcellen: voorlopige klinische resultaten

Het doel van deze studie is om te bepalen of uit navelstreng Wharton's gelei afgeleide mesenchymale stamcellen geïmplanteerd in de sub-tenon-ruimte gunstige effecten hebben op visuele functies bij patiënten met retinitis pigmentosa door de gedegenereerde fotoreceptoren in de slapende fase te reactiveren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het retinale pigmentepitheel (RPE) vormt de buitenste bloed-retinale barrière tussen fotoreceptorcellen en choroïdale bloedvaten. Fotoreceptorcellen zijn vitaal en functioneel afhankelijk van de RPE. De omzetting van bloedglucose in ATP, synthese van eiwitten in de visuele cyclus en verwijdering van metabolisch afval vindt plaats in de RPE. Voor deze belangrijke processen worden in de RPE verschillende peptidegroeifactoren en hun receptoren gesynthetiseerd. Meer dan 260 genen in de RPE zijn verantwoordelijk voor de aanmaak van deze peptidefragmenten. Mutaties in een van deze genen en ischemische, fysische of chemische RPE-schade veroorzaken netvliesdegeneratie. Netvliesdegeneratie kan worden overgeërfd, zoals bij retinitis pigmentosa (RP), de ziekte van Stargardt, choroideremia, Best vitelliforme dystrofie en Bietti's kristallijne dystrofie. Netvliesdegeneratie kan ook worden verkregen door genetische mechanismen, zoals leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. Bij netvliesdegeneratie is er een zich ontwikkelend verlies van RPE en fotoreceptoren, ongeacht de onderliggende oorzaak.

Navelstreng Wharton's uit gelei afgeleide mesenchymale stamcellen (WJ-MSC's) hebben significante paracriene en immunomodulerende eigenschappen. WJ-MSC's scheiden trofische factoren uit die RPE stimuleren of scheiden trofische factoren af ​​die vergelijkbaar zijn met die geproduceerd door RPE. In onderzoeken met diermodellen is aangetoond dat WJ-MSC's effectief zijn bij het stoppen van de progressie van netvliesdegeneratie en bij het redden van fotoreceptoren in de slapende fase. WJ-MSC's zijn hypoimmunogeen en hebben significante immunomodulerende eigenschappen. Van WJ-MSC's is aangetoond dat ze chronische ontstekingen onderdrukken en apoptose voorkomen in diermodellen van neurodegeneratieve en ischemische netvliesaandoeningen. WJ-MSC's stimuleren ook voorlopercellen in het netvlies en lokken zelfherstelmechanismen uit.

Het doel van deze voorbereidende klinische studie is om de werkzaamheid te onderzoeken van WJ-MSC's met diepe sub-tenon-injectie als een behandelingsmodaliteit voor stamcellen voor de behandeling van retinitis pigmentosa, die degeneratie van het buitenste netvlies veroorzaakt. Deze functionele en structurele effecten werden onderzocht met behulp van microperimetrie, elektrofysiologie en spectrale domein optische coherentietomografie (SD-OCT). Voor zover wij weten, is dit de eerste prospectieve klinische studie die gebruikmaakt van een groot aantal RP-gevallen en gevallen die zich in fase 3 bevinden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

32

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Kalkoen
    • Türkiye
      • Ankara, Türkiye, Kalkoen, 06312
        • Ankara University Biotechnology Institute
      • Ankara, Türkiye, Kalkoen, 06312
        • Umut Arslan

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 58 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • • 18 jaar of ouder;

    • Diagnose van elke fenotypische of genotypische variatie van RP, bevestigd door klinische geschiedenis, uiterlijk van de fundus, gezichtsveld (VF), electroretinogram (ERG) en analyse van genetische mutaties;
    • Verschillende graden van VF-verlies hebben ervaren;
    • BCVA van 50 letters naar 110 letters in de ETDRS-kaarttest (Topcon CC-100 XP, Japan);
    • Gemiddelde afwijkingswaarden (MD) variërend tussen -33,0 en -5,0 dB met kompas-gezichtsveldanalyse (drempel 24-2, Sita Standard, Stimulus 3-wit);
    • Intraoculaire druk (IOP) van

Uitsluitingscriteria:

  • • De aanwezigheid van staar of andere ondoorzichtigheid van de media die van invloed kunnen zijn op de VF-, MD- of ERG-opnamen;

    • De aanwezigheid van glaucoom, dat veranderingen in het gezichtsveld en de optische schijf veroorzaakt;
    • De aanwezigheid van een systemische stoornis (bijv. diabetes, neurologische aandoening of ongecontroleerde systemische hypertensie) die de visuele functie kan beïnvloeden;
    • De gewoonte om te roken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Voor toepassing
RP-patiënten met progressieve gezichtsscherpte en gezichtsveldverlies: vóór toepassing van stamcellen.
Biologisch: Wharton's gelei-afgeleide mesenchymale stamcel
De mesenchymale cellen die in deze studie werden gebruikt, werden geïsoleerd uit Wharton's gelei van de navelstreng die allogeen werd verzameld van een enkele donor met toestemming van de moeder. Alle procedures voor celvoorbereiding en -kweek werden uitgevoerd in een volgens de huidige Good Manufacturing Practice (cGMP) geaccrediteerd laboratorium (Onkim Stem Cell Technologies, Turkije). Cellen werden gesolubiliseerd door cryopreservatie voordat ze klaar werden gemaakt voor injectie. De gemiddelde levensvatbaarheid van de cellen voor elke behandeling was meer dan 90,0% en elke patiënt ontving celaantallen tussen 2-6x106 in een zoutoplossing van 1,5 ml.
Actieve vergelijker: Na toepassing
RP-patiënten, na stamceltoepassingen.
Biologisch: Wharton's gelei-afgeleide mesenchymale stamcel
De mesenchymale cellen die in deze studie werden gebruikt, werden geïsoleerd uit Wharton's gelei van de navelstreng die allogeen werd verzameld van een enkele donor met toestemming van de moeder. Alle procedures voor celvoorbereiding en -kweek werden uitgevoerd in een volgens de huidige Good Manufacturing Practice (cGMP) geaccrediteerd laboratorium (Onkim Stem Cell Technologies, Turkije). Cellen werden gesolubiliseerd door cryopreservatie voordat ze klaar werden gemaakt voor injectie. De gemiddelde levensvatbaarheid van de cellen voor elke behandeling was meer dan 90,0% en elke patiënt ontving celaantallen tussen 2-6x106 in een zoutoplossing van 1,5 ml.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ETDRS-gezichtsscherpte
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline gezichtsscherpte na 6 maanden
De gezichtsscherptescores verkregen uit de basistest en het eindonderzoek werden geanalyseerd en statistisch vergeleken om de effectiviteit te bepalen.
Verandering ten opzichte van baseline gezichtsscherpte na 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Buitenste netvliesdikte
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de dikte van het buitenste netvlies bij aanvang na 6 maanden
Dit is de dikte van de buitenste plexiformlaag tot het Bruch-membraan in het gebied van 3x3 mm van de fovea, gemeten (en automatisch geregistreerd) door het multimodale beeldvormende OCTA-apparaat.
Verandering ten opzichte van de dikte van het buitenste netvlies bij aanvang na 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ankara Universitesi Teknokent

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Umut Arslan, MD, Ankara Universitesi Teknokent

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 oktober 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 01.11.2018/01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Retinitis Pigmentosa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mongolia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren