腎障害性シスチン症患者の生活の質を評価するための観察研究 (PROREAL)
2021年11月25日 更新者：Chiesi SA/NV
腎障害性シスチン症に苦しむベルギー人患者における徐放性（ER）経口システアミン療法（Procysbi）の生活の質の有効性を評価するための多施設共同、アンビスペクティブ、観察、実生活研究
システアミン療法の有効性に関連する現実世界のエビデンス データのほとんどは遡及的です。
この研究は、患者とその親の生活の質に対するシスチン枯渇療法の影響を調査するための野心的な研究です。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
31
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Antwerp、ベルギー
- UZA
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Brussel、ベルギー
- UCL Saint-Luc
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Brussels、ベルギー
- Huderf
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Gent、ベルギー
- UZ Gent
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Leuven、ベルギー
- UZ Leuven
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Liège、ベルギー
- CHC
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Liège、ベルギー
- CHU
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
すべてのベルギー腎症性シスチノーシス患者。
説明
包含基準:
- -腎症性シスチノーシスの確定診断
- -経口システアミンによるシスチン枯渇療法を受けている
- インフォームド コンセントの署名。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：他の
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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コホート1
-研究登録時に持続放出システアミン治療を受けている患者
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ERT
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コホート 2
-研究中に即時放出システアミンから徐放性システアミンに切り替える患者
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ERT
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コホート3
-即時放出システアミン治療を続けている患者
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ERT
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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切り替えコホートの 12 か月時点での生活の質の全体的な要約によるベースラインからの変化とベースラインからの変化率を記述的に評価する
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年7月31日
一次修了 (予想される)
2022年7月1日
研究の完了 (予想される)
2026年7月1日
試験登録日
最初に提出
2020年1月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年1月27日
最初の投稿 (実際)
2020年1月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年11月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年11月25日
最終確認日
2021年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。