Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsstudie for å vurdere livskvaliteten hos pasienter med nefropatisk cystinose (PROREAL)

25. november 2021 oppdatert av: Chiesi SA/NV

Multisenter, ambispektiv, observasjonell, virkelighetsstudie for å vurdere livskvalitetseffektiviteten til oral cysteaminterapi med utvidet frigivelse (Procysbi) hos belgiske pasienter som lider av nefropatisk cystinose

De fleste bevisdata fra den virkelige verden knyttet til effektiviteten av cysteaminbehandling er retrospektive. Denne studien er en ambispektiv studie for å undersøke effekten av cystindeplesjonsterapi på livskvaliteten til pasienter og deres foreldre.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

31

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Antwerp, Belgia
        • UZA
      • Brussel, Belgia
        • UCL Saint-Luc
      • Brussels, Belgia
        • Huderf
      • Gent, Belgia
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgia
        • CHC
      • Liège, Belgia
        • CHU

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Alle belgiske pasienter med nefropatisk cystinose.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av nefropatisk cystinose
  • Gjennomgår cystindeplesjonsbehandling med oral cysteamin
  • Signatur av informert konsent.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Annen

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Kohort 1
Pasienter på cysteaminbehandling med utvidet frigivelse ved studieregistrering
Legemiddel: Cysteaminbitartrat
ERT
Kohort 2
Pasienter som bytter fra cysteamin med umiddelbar frigjøring til cysteamin med utvidet frigivelse under studien
Legemiddel: Cysteaminbitartrat
ERT
Kohort 3
Pasienter som gjenstår på behandling med umiddelbar frigjøring av cysteamin
Legemiddel: Cysteaminbitartrat
ERT

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
å beskrivende vurdere endringen fra baseline og prosentvis endring fra baseline i livskvaliteten overordnet sammendrag av sår ved 12 måneder i byttekohort
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Chiesi SA/NV

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2020

Primær fullføring (Forventet)

1. juli 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

29. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. november 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. november 2021

Sist bekreftet

1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CHIESI-NIS-003

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cysteaminbitartrat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jamaica

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere