Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование для оценки качества жизни пациентов с нефропатическим цистинозом (PROREAL)

25 ноября 2021 г. обновлено: Chiesi SA/NV

Многоцентровое, амбиспективное, обсервационное исследование в реальной жизни для оценки качества жизни, эффективности пероральной терапии цистеамином с пролонгированным высвобождением (ER) (Procysbi) у бельгийских пациентов, страдающих нефропатическим цистинозом

Большинство фактических данных, касающихся эффективности терапии цистеамином, являются ретроспективными. Это исследование представляет собой двойственное исследование для изучения влияния цистин-истощающей терапии на качество жизни пациентов и их родителей.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

31

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Antwerp, Бельгия
        • UZA
      • Brussel, Бельгия
        • UCL Saint-Luc
      • Brussels, Бельгия
        • Huderf
      • Gent, Бельгия
        • UZ Gent
      • Leuven, Бельгия
        • UZ Leuven
      • Liège, Бельгия
        • CHC
      • Liège, Бельгия
        • CHU

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все пациенты с бельгийским нефропатическим цистинозом.

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз нефропатического цистиноза
  • Терапия истощения цистина пероральным цистеамином
  • Подпись информированного согласия.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Другой

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Когорта 1
Пациенты, получавшие лечение цистеамином пролонгированного действия при включении в исследование
Лекарство: Цистеамин битартрат
ERT
Когорта 2
Пациенты, переходящие с цистеамина с немедленным высвобождением на цистеамин с пролонгированным высвобождением во время исследования
Лекарство: Цистеамин битартрат
ERT
Когорта 3
Пациенты, продолжающие лечение цистеамином с немедленным высвобождением
Лекарство: Цистеамин битартрат
ERT

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
для описательной оценки изменения по сравнению с исходным уровнем и процентного изменения качества жизни по сравнению с исходным уровнем общей сводки язв через 12 месяцев в когорте смены
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Chiesi SA/NV

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 июля 2020 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июля 2022 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 января 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 января 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 января 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 ноября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 ноября 2021 г.

Последняя проверка

1 ноября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CHIESI-NIS-003

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться