Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie k posouzení kvality života pacientů s nefropatickou cystinózou (PROREAL)

25. listopadu 2021 aktualizováno: Chiesi SA/NV

Multicentrická, ambispektivní, observační studie ze skutečného života k posouzení efektivity kvality života perorální terapie cysteaminem s prodlouženým uvolňováním (ER) (Procysbi) u belgických pacientů trpících nefropatickou cystinózou

Většina skutečných údajů o účinnosti léčby cysteaminem je retrospektivní. Tato studie je ambispektivní studií, která zkoumá dopad léčby deplece cystinu na kvalitu života pacientů a jejich rodičů.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

31

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Antwerp, Belgie
        • UZA
      • Brussel, Belgie
        • UCL Saint-Luc
      • Brussels, Belgie
        • Huderf
      • Gent, Belgie
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgie
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgie
        • CHC
      • Liège, Belgie
        • CHU

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni belgičtí pacienti s nefropatickou cystinózou.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza nefropatické cystinózy
  • Podstupování cystinové depleční terapie perorálním cysteaminem
  • Podpis informovaného koncentráku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kohorta 1
Pacienti na léčbě cysteaminem s prodlouženým uvolňováním při zařazení do studie
Lék: Cysteamin bitartrát
ERT
Kohorta 2
Pacienti, kteří během studie přecházejí z cysteaminu s okamžitým uvolňováním na cysteamin s prodlouženým uvolňováním
Lék: Cysteamin bitartrát
ERT
Kohorta 3
Pacienti zůstávají na léčbě cysteaminem s okamžitým uvolňováním
Lék: Cysteamin bitartrát
ERT

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
k deskriptivnímu posouzení změny od výchozího stavu a procentuální změny od výchozího stavu v celkovém souhrnu vředů kvality života po 12 měsících v kohortě se změnou stavu
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chiesi SA/NV

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. července 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

1. července 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

29. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CHIESI-NIS-003

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit