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Beobachtungsstudie zur Bewertung der Lebensqualität bei Patienten mit nephropathischer Zystinose (PROREAL)

25. November 2021 aktualisiert von: Chiesi SA/NV

Multizentrische, ambispektive, beobachtende Real-Life-Studie zur Bewertung der Lebensqualitätswirksamkeit einer oralen Cysteamintherapie mit verlängerter Freisetzung (ER) (Procysbi) bei belgischen Patienten, die an nephropathischer Cystinose leiden

Die meisten Evidenzdaten aus der Praxis in Bezug auf die Wirksamkeit der Cysteamin-Therapie sind retrospektiv. Diese Studie ist eine ambispektive Studie zur Untersuchung der Auswirkungen einer Cystin-Depletionstherapie auf die Lebensqualität von Patienten und ihren Eltern.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

31

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Antwerp, Belgien
        • UZA
      • Brussel, Belgien
        • UCL Saint-Luc
      • Brussels, Belgien
        • Huderf
      • Gent, Belgien
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgien
        • CHC
      • Liège, Belgien
        • CHU

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Alle belgischen Patienten mit nephropathischer Cystinose.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer nephropathischen Cystinose
  • Sich einer Cystin-Depletionstherapie mit oralem Cysteamin unterziehen
  • Unterschrift der informierten Zustimmung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kohorte 1
Patienten mit Cysteamin-Retardbehandlung bei Studieneinschluss
Arzneimittel: Cysteaminbitartrat
ERT
Kohorte 2
Patienten, die während der Studie von Cysteamin mit sofortiger Freisetzung zu Cysteamin mit verlängerter Freisetzung wechseln
Arzneimittel: Cysteaminbitartrat
ERT
Kohorte 3
Patienten, die weiterhin mit Cysteamin mit sofortiger Wirkstofffreisetzung behandelt werden
Arzneimittel: Cysteaminbitartrat
ERT

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
deskriptive Bewertung der Änderung gegenüber dem Ausgangswert und der prozentualen Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Gesamtzusammenfassung der Lebensqualität der Wunden nach 12 Monaten in der Wechselkohorte
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chiesi SA/NV

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Juli 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Januar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Januar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. November 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CHIESI-NIS-003

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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