Estudo Observacional para Avaliação da Qualidade de Vida em Pacientes com Cistinose Nefropática (PROREAL)
25 de novembro de 2021 atualizado por: Chiesi SA/NV
Estudo multicêntrico, ambispectivo, observacional e de vida real para avaliar a eficácia da qualidade de vida da terapia oral com cisteamina de liberação prolongada (ER) (Procysbi) em pacientes belgas que sofrem de cistinose nefropática
A maioria dos dados de evidências do mundo real relacionados à eficácia da terapia com cisteamina é retrospectiva.
Este estudo é um estudo ambispectivo para investigar o impacto da terapia de depleção de cistina na qualidade de vida dos pacientes e seus pais.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
31
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Antwerp, Bélgica
- UZA
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Brussel, Bélgica
- UCL Saint-Luc
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Brussels, Bélgica
- Huderf
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Gent, Bélgica
- UZ Gent
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Leuven, Bélgica
- UZ Leuven
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Liège, Bélgica
- CHC
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Liège, Bélgica
- CHU
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Todos os pacientes belgas com cistinose nefropática.
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de cistinose nefropática
- Submetidos à terapia de depleção de cistina com cisteamina oral
- Assinatura de consentimento informado.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Outro
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Coorte 1
Pacientes em tratamento com cisteamina de liberação prolongada no momento da inscrição no estudo
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ERT
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Coorte 2
Pacientes mudando de cisteamina de liberação imediata para cisteamina de liberação prolongada durante o estudo
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ERT
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Coorte 3
Pacientes que permanecem em tratamento com cisteamina de liberação imediata
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ERT
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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para avaliar descritivamente a mudança da linha de base e a mudança percentual da linha de base nas feridas de resumo geral da qualidade de vida aos 12 meses na coorte de troca
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de julho de 2020
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de julho de 2022
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de julho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de janeiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de janeiro de 2020
Primeira postagem (Real)
29 de janeiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de novembro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de novembro de 2021
Última verificação
1 de novembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Transporte Tubular Renal, Erros Inatos
- Síndrome de Fanconi
- Cistinose
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Depletores de Cistina
- Cisteamina
Outros números de identificação do estudo
- CHIESI-NIS-003
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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