Observationsundersøgelse for at vurdere livskvaliteten hos patienter med nefropatisk cystinose (PROREAL)
25. november 2021 opdateret af: Chiesi SA/NV
Multicenter, ambispektiv, observationel, virkelighedsundersøgelse til vurdering af livskvalitetens effektivitet af oral cysteaminterapi med forlænget frigivelse (Procysbi) hos belgiske patienter, der lider af nefropatisk cystinose
De fleste af de virkelige bevisdata relateret til effektiviteten af cysteaminbehandling er retrospektive.
Denne undersøgelse er en ambispektiv undersøgelse for at undersøge virkningen af cystinudtømningsterapi på livskvaliteten for patienter og deres forældre.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Forventet)
31
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Antwerp, Belgien
- UZA
-
Brussel, Belgien
- UCL Saint-Luc
-
Brussels, Belgien
- Huderf
-
Gent, Belgien
- UZ Gent
-
Leuven, Belgien
- UZ Leuven
-
Liège, Belgien
- CHC
-
Liège, Belgien
- CHU
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Alle belgiske nefropatiske cystinosepatienter.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet diagnose af nefropatisk cystinose
- Undergår behandling med cystindepletering med oral cysteamin
- Underskrift af informeret koncent.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Andet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Kohorte 1
Patienter i behandling med forlænget frigivelse af cysteamin ved studieindskrivning
|
ERT
|
|
Kohorte 2
Patienter, der skifter fra cysteamin med øjeblikkelig frigivelse til cysteamin med forlænget frigivelse under undersøgelsen
|
ERT
|
|
Kohorte 3
Patienter, der er tilbage i behandling med cysteamin med øjeblikkelig frigivelse
|
ERT
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
beskrivende at vurdere ændringen fra baseline og procentvis ændring fra baseline i livskvaliteten overordnet opsummerende sår efter 12 måneder i skiftekohorte
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
31. juli 2020
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. juli 2022
Studieafslutning (Forventet)
1. juli 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. januar 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. januar 2020
Først opslået (Faktiske)
29. januar 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. november 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
25. november 2021
Sidst verificeret
1. november 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CHIESI-NIS-003
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .