신병성 시스틴증 환자의 삶의 질 평가를 위한 관찰 연구 (PROREAL)
2021년 11월 25일 업데이트: Chiesi SA/NV
신병성 시스틴증을 앓고 있는 벨기에 환자에서 서방형(ER) 경구 시스테아민 요법(Procysbi)의 삶의 질 효율성을 평가하기 위한 다기관, 양면적, 관찰, 실생활 연구
시스테아민 요법의 효능과 관련된 대부분의 실제 증거 데이터는 후향적입니다.
본 연구는 시스틴 고갈 요법이 환자와 부모의 삶의 질에 미치는 영향을 조사하기 위한 양향적 연구이다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (예상)
31
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Antwerp, 벨기에
- UZA
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Brussel, 벨기에
- UCL Saint-Luc
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Brussels, 벨기에
- Huderf
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Gent, 벨기에
- UZ Gent
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Leuven, 벨기에
- UZ Leuven
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Liège, 벨기에
- CHC
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Liège, 벨기에
- CHU
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
모든 벨기에 신병성 시스틴증 환자.
설명
포함 기준:
- 신병성 시스틴증 진단 확정
- 경구용 시스테아민으로 시스틴 고갈 요법을 진행 중
- 정보에 입각 한 합의 서명.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 다른
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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코호트 1
연구 등록 시 서방형 시스테아민 치료를 받는 환자
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ERT
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코호트 2
시험 기간 동안 속방형 시스테아민에서 서방형 시스테아민으로 전환한 환자
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ERT
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코호트 3
속방형 시스테아민 치료를 계속 받는 환자
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ERT
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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전환 코호트에서 12개월에 전반적인 요약 궤양의 삶의 질에서 기준선으로부터의 변화 및 기준선으로부터의 변화 백분율을 기술적으로 평가하기 위해
기간: 12 개월
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 7월 31일
기본 완료 (예상)
2022년 7월 1일
연구 완료 (예상)
2026년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 1월 27일
처음 게시됨 (실제)
2020년 1월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 11월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 11월 25일
마지막으로 확인됨
2021년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CHIESI-NIS-003
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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