Observationeel onderzoek om de kwaliteit van leven te beoordelen bij patiënten met nefropathische cystinose (PROREAL)
25 november 2021 bijgewerkt door: Chiesi SA/NV
Multicentrische, ambispectieve, observationele, praktijkgerichte studie om de effectiviteit van verlengde afgifte (ER) orale cysteaminetherapie (Procysbi) te beoordelen bij Belgische patiënten die lijden aan nefropathische cystinose
De meeste bewijsgegevens uit de praktijk met betrekking tot de werkzaamheid van cysteaminetherapie zijn retrospectief.
Deze studie is een ambispectieve studie om de impact van cystine-depletietherapie op de kwaliteit van leven van patiënten en hun ouders te onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Verwacht)
31
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Antwerp, België
- UZA
-
Brussel, België
- UCL Saint-Luc
-
Brussels, België
- Huderf
-
Gent, België
- UZ Gent
-
Leuven, België
- UZ Leuven
-
Liège, België
- CHC
-
Liège, België
- CHU
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Alle Belgische patiënten met nefropathische cystinose.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde diagnose van nefropathische cystinose
- Cystine-depletietherapie ondergaan met orale cysteamine
- Handtekening van geïnformeerde toestemming.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Ander
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Cohort 1
Patiënten die cysteaminebehandeling met verlengde afgifte krijgen bij inschrijving in de studie
|
ERT
|
|
Cohort 2
Patiënten die tijdens het onderzoek overschakelden van cysteamine met onmiddellijke afgifte op cysteamine met verlengde afgifte
|
ERT
|
|
Cohort 3
Patiënten die een behandeling met cysteamine met onmiddellijke afgifte blijven ondergaan
|
ERT
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
om beschrijvend de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde en de procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de algehele samenvatting van de kwaliteit van leven van zweren na 12 maanden in het schakelcohort te beoordelen
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
31 juli 2020
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 juli 2022
Studie voltooiing (Verwacht)
1 juli 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 januari 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 januari 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 januari 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 november 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 november 2021
Laatst geverifieerd
1 november 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Nier Ziekten
- Urologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Renaal tubulair transport, aangeboren fouten
- Fanconi-syndroom
- Cystinose
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Cystine-afbrekende middelen
- Cysteamine
Andere studie-ID-nummers
- CHIESI-NIS-003
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .