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Studio osservazionale per valutare la qualità della vita nei pazienti con cistinosi nefropatica (PROREAL)

25 novembre 2021 aggiornato da: Chiesi SA/NV

Studio multicentrico, ambispettivo, osservazionale, nella vita reale per valutare l'efficacia della qualità della vita della terapia orale con cisteamina a rilascio prolungato (ER) (Procysbi) in pazienti belgi affetti da cistinosi nefropatica

La maggior parte dei dati reali relativi all'efficacia della terapia con cisteamina è retrospettiva. Questo studio è uno studio ambispettivo per indagare l'impatto della terapia di deplezione di cistina sulla qualità della vita dei pazienti e dei loro genitori.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

31

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Antwerp, Belgio
        • UZA
      • Brussel, Belgio
        • UCL Saint-Luc
      • Brussels, Belgio
        • Huderf
      • Gent, Belgio
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgio
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgio
        • CHC
      • Liège, Belgio
        • CHU

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Tutti i pazienti belgi con cistinosi nefropatica.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di cistinosi nefropatica
  • Sottoposto a terapia di deplezione della cistina con cisteamina orale
  • Firma del consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte 1
Pazienti in trattamento con cisteamina a rilascio prolungato all'arruolamento nello studio
Droga: Bitartrato di cisteamina
ERT
Coorte 2
Pazienti che passano dalla cisteamina a rilascio immediato alla cisteamina a rilascio prolungato durante lo studio
Droga: Bitartrato di cisteamina
ERT
Coorte 3
Pazienti che rimangono in trattamento con cisteamina a rilascio immediato
Droga: Bitartrato di cisteamina
ERT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
per valutare in modo descrittivo la variazione rispetto al basale e la variazione percentuale rispetto al basale nella qualità della vita complessiva riassumere le piaghe a 12 mesi nella coorte di cambio
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chiesi SA/NV

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 luglio 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 luglio 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

29 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 novembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CHIESI-NIS-003

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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