Badanie obserwacyjne oceniające jakość życia pacjentów z cystynozą nefropatyczną (PROREAL)
25 listopada 2021 zaktualizowane przez: Chiesi SA/NV
Wieloośrodkowe, ambitne, obserwacyjne, rzeczywiste badanie mające na celu ocenę jakości życia i skuteczności doustnej terapii cysteaminą o przedłużonym uwalnianiu (Procysbi) u belgijskich pacjentów cierpiących na cystynozę nefropatyczną
Większość rzeczywistych danych dowodowych dotyczących skuteczności terapii cysteaminą ma charakter retrospektywny.
Niniejsze badanie jest badaniem ambispektywnym mającym na celu zbadanie wpływu terapii zubożenia cystyny na jakość życia pacjentów i ich rodziców.
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Oczekiwany)
31
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Antwerp, Belgia
- UZA
-
Brussel, Belgia
- UCL Saint-Luc
-
Brussels, Belgia
- Huderf
-
Gent, Belgia
- UZ Gent
-
Leuven, Belgia
- UZ Leuven
-
Liège, Belgia
- CHC
-
Liège, Belgia
- CHU
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Wszyscy belgijscy pacjenci z cystynozą nefropatyczną.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzone rozpoznanie cystynozy nefropatycznej
- W trakcie terapii zubożenia cystyny za pomocą doustnej cysteaminy
- Podpis poinformowanego koncentu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Inny
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Kohorta 1
Pacjenci leczeni cysteaminą o przedłużonym uwalnianiu w momencie włączenia do badania
|
ERT
|
|
Kohorta 2
Pacjenci przechodzący z cysteaminy o natychmiastowym uwalnianiu na cysteaminę o przedłużonym uwalnianiu podczas badania
|
ERT
|
|
Kohorta 3
Pacjenci pozostający w trakcie leczenia cysteaminą o natychmiastowym uwalnianiu
|
ERT
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
opisowa ocena zmiany od wartości początkowej i procentowej zmiany od wartości początkowej w jakości życia ogólnego podsumowania owrzodzenia po 12 miesiącach w kohorcie zmiany
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 lipca 2020
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 lipca 2022
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 lipca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 stycznia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 stycznia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 stycznia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 listopada 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 listopada 2021
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Transport kanalikowy nerek, wady wrodzone
- Zespół Fanconiego
- Cystynoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki zubożające cystynę
- Cysteamina
Inne numery identyfikacyjne badania
- CHIESI-NIS-003
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Dwuwinian cysteaminy
-
CephalonZakończony