Étude observationnelle pour évaluer la qualité de vie des patients atteints de cystinose néphropathique (PROREAL)
25 novembre 2021 mis à jour par: Chiesi SA/NV
Étude multicentrique, ambispective, observationnelle et en vie réelle pour évaluer l'efficacité de la qualité de vie de la thérapie orale à base de cystéamine à libération prolongée (ER) (Procysbi) chez des patients belges souffrant de cystinose néphropathique
La plupart des données probantes du monde réel liées à l'efficacité de la thérapie à la cystéamine sont rétrospectives.
Cette étude est une étude ambispective visant à étudier l'impact de la thérapie de déplétion en cystine sur la qualité de vie des patients et de leurs parents.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
31
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Antwerp, Belgique
- UZA
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Brussel, Belgique
- UCL Saint-Luc
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Brussels, Belgique
- Huderf
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Gent, Belgique
- UZ Gent
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Leuven, Belgique
- UZ Leuven
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Liège, Belgique
- CHC
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Liège, Belgique
- CHU
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Tous les patients belges atteints de cystinose néphropathique.
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic confirmé de cystinose néphropathique
- Traitement de déplétion en cystine avec cystéamine orale
- Signature du consentement éclairé.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Autre
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Cohorte 1
Patients sous traitement à la cystéamine à libération prolongée lors de l'inscription à l'étude
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ERT
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Cohorte 2
Patients passant de la cystéamine à libération immédiate à la cystéamine à libération prolongée au cours de l'étude
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ERT
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Cohorte 3
Patients restant sous traitement à la cystéamine à libération immédiate
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ERT
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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pour évaluer de manière descriptive le changement par rapport au départ et le pourcentage de changement par rapport au départ dans la qualité de vie globale des plaies sommaires à 12 mois dans la cohorte de changement
Délai: 12 mois
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
31 juillet 2020
Achèvement primaire (Anticipé)
1 juillet 2022
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 juillet 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 janvier 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 janvier 2020
Première publication (Réel)
29 janvier 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 novembre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 novembre 2021
Dernière vérification
1 novembre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies rénales
- Maladies urologiques
- Maladies génétiques, innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Transport tubulaire rénal, erreurs innées
- Syndrome de Fanconi
- Cystinose
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents de déplétion de la cystine
- Cystéamine
Autres numéros d'identification d'étude
- CHIESI-NIS-003
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .