Havaintotutkimus elämänlaadun arvioimiseksi nefropaattista kystinoosia sairastavilla potilailla (PROREAL)
torstai 25. marraskuuta 2021 päivittänyt: Chiesi SA/NV
Monikeskus, ambispektiivinen, havainnollinen, tosielämän tutkimus, jolla arvioidaan pitkittyneen vapautumisen (ER) oraalisen kysteamiinihoidon (Procysbi) elämänlaadun tehokkuutta belgialaispotilailla, jotka kärsivät nefropaattisesta kystinoosista
Suurin osa kysteamiinihoidon tehokkuuteen liittyvistä tosielämän todisteista on retrospektiivisia.
Tämä tutkimus on ambispektiivinen tutkimus, jossa tutkitaan kystiinivajaushoidon vaikutusta potilaiden ja heidän vanhempiensa elämänlaatuun.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Odotettu)
31
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Antwerp, Belgia
- UZA
-
Brussel, Belgia
- UCL Saint-Luc
-
Brussels, Belgia
- Huderf
-
Gent, Belgia
- UZ Gent
-
Leuven, Belgia
- UZ Leuven
-
Liège, Belgia
- CHC
-
Liège, Belgia
- CHU
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki belgialaiset nefropaattista kystinoosia sairastavat potilaat.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu nefropaattisen kystinoosin diagnoosi
- Käytetään kystiinivajaushoitoa suun kautta otettavalla kysteamiinilla
- Ilmoitetun osuuden allekirjoitus.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Muut
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kohortti 1
Potilaat, jotka saavat pitkävaikutteista kysteamiinihoitoa tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä
|
ERT
|
|
Kohortti 2
Potilaat, jotka vaihtavat välittömästi vapautuvasta kysteamiinista pitkäaikaisesti vapauttavaan kysteamiiniin tutkimuksen aikana
|
ERT
|
|
Kohortti 3
Potilaat, jotka saavat välittömästi vapautuvaa kysteamiinihoitoa
|
ERT
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
arvioida kuvailevasti muutosta lähtötasosta ja prosentuaalista muutosta lähtötilanteesta elämänlaadun kokonaisyhteenvetohaavoissa 12 kuukauden kohdalla vaihtokohortissa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 31. heinäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 27. tammikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. tammikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 29. tammikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 29. marraskuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. marraskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. marraskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Munuaistiehyen kulku, synnynnäiset virheet
- Fanconin oireyhtymä
- Kystinoosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kystiiniä poistavat aineet
- Kysteamiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- CHIESI-NIS-003
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .