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Estudio observacional para evaluar la calidad de vida en pacientes con cistinosis nefropática (PROREAL)

25 de noviembre de 2021 actualizado por: Chiesi SA/NV

Estudio multicéntrico, ambispectivo, observacional y de la vida real para evaluar la eficacia en la calidad de vida de la terapia oral de cisteamina de liberación prolongada (ER) (Procysbi) en pacientes belgas que sufren de cistinosis nefropática

La mayoría de los datos de evidencia del mundo real relacionados con la eficacia de la terapia con cisteamina son retrospectivos. Este estudio es un estudio ambispectivo para investigar el impacto de la terapia de depleción de cistina en la calidad de vida de los pacientes y sus padres.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

31

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Antwerp, Bélgica
        • UZA
      • Brussel, Bélgica
        • UCL Saint-Luc
      • Brussels, Bélgica
        • Huderf
      • Gent, Bélgica
        • UZ Gent
      • Leuven, Bélgica
        • UZ Leuven
      • Liège, Bélgica
        • CHC
      • Liège, Bélgica
        • CHU

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Todos los pacientes con cistinosis nefropática belga.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de cistinosis nefropática
  • Someterse a una terapia de depleción de cistina con cisteamina oral
  • Firma de consentimiento informado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Otro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Cohorte 1
Pacientes en tratamiento con cisteamina de liberación prolongada en el momento de la inscripción en el estudio
Droga: Bitartrato de cisteamina
ERT
Cohorte 2
Pacientes que cambiaron de cisteamina de liberación inmediata a cisteamina de liberación prolongada durante el estudio
Droga: Bitartrato de cisteamina
ERT
Cohorte 3
Pacientes que siguen en tratamiento con cisteamina de liberación inmediata
Droga: Bitartrato de cisteamina
ERT

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
para evaluar descriptivamente el cambio desde el inicio y el cambio porcentual desde el inicio en el resumen general de la calidad de vida de las llagas a los 12 meses en la cohorte de cambio
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Chiesi SA/NV

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de julio de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

1 de julio de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de julio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de enero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de enero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

29 de enero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de noviembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de noviembre de 2021

Última verificación

1 de noviembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CHIESI-NIS-003

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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