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ジヌツキシマブベータで治療されている神経芽細胞腫患者の承認後の安全性研究患者登録

2024年2月6日 更新者:EusaPharma (UK) Limited

モノクローナル抗体ジヌツキシマブベータで治療されている高リスク神経芽細胞腫患者の承認後安全性研究患者登録

これは、ジヌツキシマブ ベータ(モノクローナル免疫グロブリン G 1(IgG1)抗体)の有効性と安全性をさらに評価し、生存、疼痛の重症度、および神経麻痺の発生率に関する情報を取得するための非介入、多国籍、観察、前向き患者登録です。毒性、視覚障害、毛細血管漏出症候群、心血管イベント、過敏症反応、および長期的な安全性。

調査の概要

状態

募集

詳細な説明

根拠と背景:

神経芽細胞腫は、小児で最も一般的な頭蓋外固形腫瘍です。 神経芽細胞腫のほとんどの患者は 5 歳未満で診断され、ほとんどが転移性疾患および/または高リスクの特徴を示します。 大量化学療法とそれに続く自家幹細胞移植 (ASCT) を含む新しい治療戦略の導入にもかかわらず、これらの患者の転帰は依然として不良です。

ジヌツキシマブ ベータは、神経芽細胞腫細胞で過剰発現するジシアロガングリオシド抗原 (GD2) の炭水化物部分に対して特異的なキメラ モノクローナル免疫グロブリン G 1 (IgG1) 抗体です。 ジヌツキシマブ ベータは、神経芽細胞腫細胞に結合することにより、補体依存性細胞傷害 (CDC) と抗体依存性細胞媒介性細胞傷害 (ADCC) の両方を誘発することができます。

ジヌツキシマブ ベータの有効性は、高リスク神経芽細胞腫患者の第一選択治療におけるジヌツキシマブ ベータの投与とインターロイキン 2 (IL-2) なしのジヌツキシマブ ベータの投与を比較した無作為化対照試験と、再発患者を対象とした 2 つの単群試験で評価されています。 /耐火性の設定。 ジヌツキシマブ ベータの有効性と安全性は、このレジストリでさらに評価され、生存、疼痛の重症度、神経毒性の発生率、視覚障害、毛細血管漏出症候群、心血管イベント、過敏反応、および長期的な安全性に関する情報が提供されます。

研究デザイン:

これは、モノクローナル抗体ジヌツキシマブ ベータで治療されている高リスク神経芽腫患者の非介入、多国籍、観察、前向き患者登録です。 ジヌツキシマブ ベータの有効性と安全性は、このレジストリでさらに評価され、生存、疼痛の重症度、神経毒性の発生率、視覚障害、毛細血管漏出症候群、心血管イベント、過敏反応、および長期的な安全性に関する情報が提供されます。

研究課題と目的:

主な目的:

  • ジヌツキシマブ ベータの初回投与から 5 サイクル目の最後の 35 日間コースの終わりまでの期間中の疼痛の重症度と鎮痛薬の使用を評価する
  • 神経毒性、視覚障害、毛細血管漏出症候群、心血管イベント、過敏反応の発生率を評価する
  • 長期的な安全性プロファイルを評価する

副次的な目的:

  • ジヌツキシマブ ベータで治療された患者の無増悪生存期間 (PFS)。
  • ジヌツキシマブ ベータで治療された患者における無イベント生存率 (EFS)
  • ジヌツキシマブ ベータで治療された患者の全生存期間 (OS)

人口:

-標準的な臨床診療環境でジヌツキシマブベータによる治療を開始している、またはジヌツキシマブベータが国/地域の販売承認に従って適応症に従って提供される臨床試験に参加している高リスク神経芽腫と診断された患者は、同意/同意を提供し、最長 10 年間のフォローアップを希望します。

研究規模:

100 人の患者がジヌツキシマブ ベータの 5 つの治​​療コースすべてを完了するのに十分な数の患者 (推定 125 人) を登録する予定です。 これにより、40~50 人の患者が 10 年で無増悪になると予想されます。

データ ソース:

データは、電子データ収集 (EDC) システムを使用して医師から収集されます。 電子症例報告フォーム(eCRF)は、ベースライン時、治療中、および通常の臨床診療のフォローアップ訪問時に医療記録からデータを収集するように設計されます。

データ解析:

ジヌツキシマブベータの少なくとも1回の投与で治療されたすべての患者を含む安全性分析セットは、安全性と有効性の分析のために考慮されます。 すべてのベースライン、治療期間、およびフォローアップの特徴は、記述統計を使用して要約されます。 一次および二次分析に対応するエンドポイントには、二項式の Clopper Pearson 法、生存率の対数対数変換を含む 95% 信頼区間 (CI) が含まれます。 OS、PFS、および EFS は、Kaplan-Meier 法を使用して分析されます。

変数:

ベースライン(治療開始前):人口統計、臨床試験への参加、神経芽細胞腫の病歴、神経毒性、視覚障害、心血管異常の有無。

治療期間 (治療の 5 サイクルの最後の 35 日間のコースの終わりまで):

投与レジメン、コースごとのジヌツキシマブベータの総累積量、コース中の併用薬(IL-2、レチノイン酸および/または抗ヒスタミン薬)、毎日の鎮痛薬(オピオイド、ガバペンチン/プレガバリンおよび/または非オピオイド鎮痛薬およびその他の神経因性疼痛治療​​) 、ジヌツキシマブ ベータの注入中の毎日の疼痛評価、神経毒性の発生、視覚障害、毛細血管漏出症候群、心血管イベント、および過敏反応、有害事象(AE)/重篤な有害事象(SAE)治療の中断および中止、疾患の進行、日付および死因、研究中止の理由 (該当する場合) フォローアップ (5 サイクル目の治療の最後の 35 日間コースの終わりから): 神経毒性、視覚障害、心血管イベント、(解決済み、未解決)、SAE および有害事象の状態薬物反応(ADR)、疾患の進行、死亡日と死因、研究中止の理由(該当する場合)。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

125

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • 積極的、募集していない
        • Birmingham Children's Hospital
      • Southampton、イギリス、SO16 6YD
        • 募集
        • University Hospital Southampton
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Juliet Gray, Dr
        • 副調査官:
          • Sucheta Vaidya, Dr
    • Newcastle
      • Newcastle Upon Tyne、Newcastle、イギリス、NE1 4LP
        • 募集
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Deborah Tweddle, MD
      • Genova、イタリア、16147
        • 募集
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Carla Manzitti, Dr
        • 副調査官:
          • Alberto Garaventa, Dr
        • 副調査官:
          • Stefania Sorrentino, Dr
    • Vienna
      • Wien,、Vienna、オーストリア、1090
        • 積極的、募集していない
        • St. Anna Kinderkrebsforschung
      • Valencia、スペイン、46026
        • 募集
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe Avenida Fernando Abril Martorell
        • コンタクト:
          • Desiree Ramal
          • 電話番号:+34-638902615
        • 主任研究者:
          • Adela Canete, Dr
        • 副調査官:
          • Antonio Juan Fornes, Dr
        • 副調査官:
          • Blanca Martinez, Dr
      • Berlin、ドイツ、13353
        • 募集
        • Charité Berlin
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Angelika Eggert, Dr
        • 副調査官:
          • Heidi Deubzer, Dr
      • Greifswald、ドイツ、17475
        • 募集
        • Universitätsmedizin Greifswald
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Holger Lode, Dr
        • 副調査官:
          • Karoline Ehlert, Dr
      • Lille、フランス、59000
        • 募集
        • Centre Oscar Lambret
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Anne-Sophie Defachelles, Dr
      • Marseille、フランス、13385
        • 募集
        • Hôpital de la Timone, Hôpital des Enfants
        • コンタクト:
          • Sylvie Abed
          • 電話番号:00 33 4 91 38 68 21
        • 主任研究者:
          • Carole Coze, Dr
      • Paris、フランス、75005
        • 積極的、募集していない
        • Institut Curie
      • Villejuif、フランス、94805
        • 募集
        • Institut Gustave Roussy
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dominique Valteau-Couanet, Dr
      • Kraków、ポーランド、30-663
        • 募集
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Aleksandra Wieczorek, Dr
        • 副調査官:
          • Walentyna Balwierz, Dr
        • 副調査官:
          • Urszula Zebrowska, Dr

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年~14年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

-標準的な臨床診療環境でジヌツキシマブベータによる治療を開始している、またはジヌツキシマブベータが国/地域の販売承認に従って適応症に従って提供される臨床試験に参加している高リスク神経芽腫と診断された患者は、同意/同意を提供し、最長 10 年間のフォローアップを希望します。 神経芽細胞腫患者をジヌツキシマブ ベータで治療するセンターは、レジストリへの参加を求められます。 これには、ヨーロッパの神経芽細胞腫治療のための小児腫瘍学会 (SIOPEN) などのネットワークが含まれます。

説明

包含基準:

以下の基準を満たす患者は、レジストリへの登録が考慮されます。

  • 高リスク神経芽腫と診断され、市販のジヌツキシマブベータによる治療を開始している患者 OR
  • 高リスク神経芽細胞腫と診断され、ジヌツキシマブベータが国/地域の販売承認に従って提供される臨床試験でジヌツキシマブベータによる治療を開始する患者および
  • レジストリへの参加について適切な同意/同意が得られており、最大 10 年間フォローアップする意思がある。

除外基準:

以下の基準が当てはまる場合、患者は組み入れに適格ではありません。

  • -製品が国/地域の販売承認外で提供されている臨床試験内でジヌツキシマブベータを開始する患者または
  • レジストリへの参加について適切な同意/同意が得られていないか、患者/法定代理人が患者を最大10年間追跡することを望んでいません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 観測モデル:コホート
  • 時間の展望:見込みのある

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ジヌツキシマブベータによる治療中に参加者が経験した痛みの重症度の評価
時間枠:治療の第5サイクルの最後の35日間のコースの終わりまでのジヌツキシマブベータの最初の投与(各サイクルは35日です)
ジヌツキシマブベータの最初の投与から最後の35日間の治療サイクルの最後の35日間の期間中に参加者が経験した痛みの重症度の評価
治療の第5サイクルの最後の35日間のコースの終わりまでのジヌツキシマブベータの最初の投与(各サイクルは35日です)
ジヌツキシマブベータによる治療中に鎮痛剤を使用した参加者の数
時間枠:治療の第5サイクルの最後の35日間のコースの終わりまでのジヌツキシマブベータの最初の投与(各サイクルは35日です)
-ジヌツキシマブベータの初回投与から最後の35日間の治療サイクルの最後の35日間の鎮痛薬の使用
治療の第5サイクルの最後の35日間のコースの終わりまでのジヌツキシマブベータの最初の投与(各サイクルは35日です)
神経毒性、視覚障害、毛細血管漏出症候群、心血管イベントおよび過敏反応の発生率
時間枠:治療の第5サイクルの最後の35日間のコースの終わりまでのジヌツキシマブベータの最初の投与(各サイクルは35日です)
神経毒性、視覚障害、毛細血管漏出症候群、心血管イベントおよび過敏症反応の発生率は、治療の第5サイクルの最後の35日間のコースの終わりまで
治療の第5サイクルの最後の35日間のコースの終わりまでのジヌツキシマブベータの最初の投与(各サイクルは35日です)
ジヌツキシマブベータによる治療中に重篤な有害事象(SAE)および有害薬物反応(ADR)を経験した参加者の数
時間枠:治療の第5サイクルの最後の35日間のコースの終わりまでのジヌツキシマブベータの最初の投与(各サイクルは35日です)
5回目の治療サイクルの最後の35日間コースの終了後に重篤な有害事象(SAE)および有害薬物反応(ADR)を経験した参加者の数
治療の第5サイクルの最後の35日間のコースの終わりまでのジヌツキシマブベータの最初の投与(各サイクルは35日です)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全生存期間 (OS)
時間枠:治療の第5サイクルの最後の35日間のコースの終わりまでのジヌツキシマブベータの最初の投与(各サイクルは35日です)
5回目の治療サイクルの最後の35日間のコース終了後の全生存率(OS)
治療の第5サイクルの最後の35日間のコースの終わりまでのジヌツキシマブベータの最初の投与(各サイクルは35日です)
無増悪生存期間 (PFS)
時間枠:治療の第5サイクルの最後の35日間のコースの終わりまでのジヌツキシマブベータの最初の投与(各サイクルは35日です)
5回目の治療サイクルの最後の35日間コース終了後の無増悪生存期間(PFS)
治療の第5サイクルの最後の35日間のコースの終わりまでのジヌツキシマブベータの最初の投与(各サイクルは35日です)
イベント フリー サバイバル (EFS)
時間枠:治療の第5サイクルの最後の35日間のコースの終わりまでのジヌツキシマブベータの最初の投与(各サイクルは35日です)
5回目の治療サイクルの最後の35日間コース終了後のイベントフリーサバイバル(EFS)
治療の第5サイクルの最後の35日間のコースの終わりまでのジヌツキシマブベータの最初の投与(各サイクルは35日です)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • スタディディレクター:Jose-Luis Garcia、EUSA Pharma (UK) Limited

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年9月30日

一次修了 (推定)

2032年3月31日

研究の完了 (推定)

2032年6月15日

試験登録日

最初に提出

2020年1月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年1月31日

最初の投稿 (実際)

2020年2月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年2月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月6日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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