Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En post-autorisation sikkerhedsundersøgelse patientregister over patienter med neuroblastom, der behandles med dinutuximab beta

6. februar 2024 opdateret af: EusaPharma (UK) Limited

En post-godkendelsessikkerhedsundersøgelse Patientregister over patienter med højrisikoneuroblastom, der behandles med det monoklonale antistof Dinutuximab Beta

Dette er et ikke-interventionelt, multinationalt, observationelt, prospektivt patientregister for yderligere at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​dinutuximab beta - et monoklonalt immunoglobulin G 1 (IgG1) antistof, for at opnå information om overlevelse, smertesværhedsgrad og forekomst af neuro- toksicitet, synsnedsættelse, kapillærlækagesyndrom, kardiovaskulære hændelser, overfølsomhedsreaktioner og langsigtet sikkerhed.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Begrundelse og baggrund:

Neuroblastom, er den mest almindelige ekstrakraniale solide tumor hos børn. De fleste patienter med neuroblastom er diagnosticeret under 5 år, og de fleste har metastatisk sygdom og/eller højrisikotræk. På trods af introduktionen af ​​nye behandlingsstrategier, herunder højdosis kemoterapi efterfulgt af autolog stamcelletransplantation (ASCT), forbliver resultatet af disse patienter dårligt.

Dinutuximab beta er et kimært monoklonalt immunoglobulin G 1 (IgG1) antistof, der er specifikt rettet mod kulhydratdelen af ​​disialogangliosid-antigen (GD2), som er overudtrykt på neuroblastomceller. Ved at binde sig til neuroblastomceller kan dinutuximab beta inducere både komplementafhængig cytotoksicitet (CDC) og antistofafhængig cellemedieret cytotoksicitet (ADCC).

Effekten af ​​dinutuximab beta er blevet evalueret i et randomiseret kontrolleret forsøg, der sammenligner administrationen af ​​dinutuximab beta med eller uden interleukin 2 (IL-2) i førstelinjebehandlingen af ​​patienter med højrisiko-neuroblastom og i to singlearm-studier i recidiverende patienter. /ildfast indstilling. Effekten og sikkerheden af ​​dinutuximab beta vil yderligere blive evalueret i dette register, som vil give information om overlevelse, smertens sværhedsgrad og forekomst af neurotoksicitet, synsforstyrrelser, kapillærlækagesyndrom, kardiovaskulære hændelser, overfølsomhedsreaktioner og langsigtet sikkerhed.

Studere design:

Dette er et ikke-interventionelt, multinationalt, observationelt, prospektivt patientregister over patienter med højrisikoneuroblastom, der behandles med det monoklonale antistof dinutuximab beta. Effekten og sikkerheden af ​​dinutuximab beta vil yderligere blive evalueret i dette register, som vil give information om overlevelse, smertens sværhedsgrad og forekomst af neurotoksicitet, synsforstyrrelser, kapillærlækagesyndrom, kardiovaskulære hændelser, overfølsomhedsreaktioner og langsigtet sikkerhed.

Forskningsspørgsmål og -mål:

Primære mål:

  • At vurdere smertens sværhedsgrad og brug af smertestillende midler i perioden med første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​sidste 35 dages forløb i den 5. behandlingscyklus
  • At vurdere forekomsten af ​​neurotoksicitet, synsnedsættelse, kapillærlækagesyndrom, kardiovaskulære hændelser og overfølsomhedsreaktioner
  • At vurdere den langsigtede sikkerhedsprofil

Sekundære mål:

  • Progressionsfri overlevelse (PFS) hos patienter behandlet med dinutuximab beta.
  • Event Free Survival (EFS) hos patienter behandlet med dinutuximab beta
  • Samlet overlevelse (OS) hos patienter behandlet med dinutuximab beta

Befolkning:

Patienter diagnosticeret med højrisiko-neuroblastom, som påbegynder behandling med dinutuximab beta i standard klinisk praksis eller deltager i et klinisk forsøg, hvor dinutuximab beta leveres i henhold til indikationen i henhold til landet/den regionale markedsføringstilladelse, giver samtykke/samtykke og er villig til at blive fulgt op i op til 10 år.

Studiestørrelse:

Det er planlagt at indskrive et tilstrækkeligt antal patienter (estimeret til 125), således at 100 patienter vil have gennemført alle fem behandlingsforløb med dinutuximab beta. Det forventes, at dette vil resultere i 40-50 patienter, som er progressionsfrie efter 10 år.

Data kilder:

Data vil blive indsamlet fra læger ved hjælp af et elektronisk datafangst (EDC) system. De elektroniske case-rapportformularer (eCRF'er) vil være designet til at indsamle data fra lægejournalerne ved baseline, under behandling og ved normal klinisk praksis opfølgningsbesøg.

Dataanalyse:

Sikkerhedsanalysesættet, der indeholder alle patienter behandlet med mindst én dosis dinutuximab beta, vil blive overvejet til sikkerheds- og effektivitetsanalyser. Alle baseline, behandlingsperiode og opfølgningskarakteristika vil blive opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik. Endepunkter, der adresserer primær og sekundær analyse, vil omfatte 95 % konfidensintervaller (CI'er) inklusive Clopper Pearson-metoden for binomial, log-log transformation for overlevelse. OS, PFS og EFS vil blive analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier metoder.

Variabler:

Baseline (før start af behandling): Demografi, deltagelse i kliniske forsøg, neuroblastom sygdomshistorie og tilstedeværelse eller fravær af neurotoksicitet, synsnedsættelse og kardiovaskulær abnormitet.

Behandlingsperiode (op til slutningen af ​​sidste 35 dages forløb af 5. behandlingscyklus):

Doseringsregime, samlet kumulativ mængde af dinutuximab beta pr. kursus, samtidig medicinering under forløbet (IL-2, retinsyre og/eller antihistaminer), daglige analgetika (opioider, gabapentin/pregabalin og/eller ikke-opioide analgetika og andre neuropatiske smertebehandlinger) , daglig smertevurdering under infusion af dinutuximab beta, forekomst af neurotoksicitet, synsnedsættelse, kapillærlækagesyndrom, kardiovaskulære hændelser og overfølsomhedsreaktioner, bivirkninger (AE'er)/alvorlige bivirkninger (SAE'er) behandlingsafbrydelser og seponeringer, sygdomsprogression, dato og dødsårsag, årsag til tilbagetrækning af undersøgelsen (hvis relevant) Opfølgning (fra slutningen af ​​sidste 35-dages forløb af 5. behandlingscyklus): Status for neurotoksicitet, synsforstyrrelser, kardiovaskulære hændelser (forløst, ikke løst), SAE og bivirkninger lægemiddelreaktion (ADR), sygdomsprogression, dato og dødsårsag, årsag til tilbagetrækning af undersøgelsen (hvis relevant).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

125

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Birmingham Children's Hospital
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, so16 6yd
        • Rekruttering
        • University Hospital Southampton
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Juliet Gray, Dr
        • Underforsker:
          • Sucheta Vaidya, Dr
    • Newcastle
      • Newcastle Upon Tyne, Newcastle, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Rekruttering
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Deborah Tweddle, MD
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59000
        • Rekruttering
        • Centre Oscar Lambret
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anne-Sophie Defachelles, Dr
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Rekruttering
        • Hôpital de la Timone, Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
          • Sylvie Abed
          • Telefonnummer: 00 33 4 91 38 68 21
        • Ledende efterforsker:
          • Carole Coze, Dr
      • Paris, Frankrig, 75005
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Institut Curie
      • Villejuif, Frankrig, 94805
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Carla Manzitti, Dr
        • Underforsker:
          • Alberto Garaventa, Dr
        • Underforsker:
          • Stefania Sorrentino, Dr
  • Polen
      • Kraków, Polen, 30-663
        • Rekruttering
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aleksandra Wieczorek, Dr
        • Underforsker:
          • Walentyna Balwierz, Dr
        • Underforsker:
          • Urszula Zebrowska, Dr
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe Avenida Fernando Abril Martorell
        • Kontakt:
          • Desiree Ramal
          • Telefonnummer: +34-638902615
        • Ledende efterforsker:
          • Adela Canete, Dr
        • Underforsker:
          • Antonio Juan Fornes, Dr
        • Underforsker:
          • Blanca Martinez, Dr
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Charite Berlin
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Angelika Eggert, Dr
        • Underforsker:
          • Heidi Deubzer, Dr
      • Greifswald, Tyskland, 17475
        • Rekruttering
        • Universitätsmedizin Greifswald
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Holger Lode, Dr
        • Underforsker:
          • Karoline Ehlert, Dr
  • Østrig
    • Vienna
      • Wien,, Vienna, Østrig, 1090
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • St. Anna Kinderkrebsforschung

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter diagnosticeret med højrisiko-neuroblastom, som påbegynder behandling med dinutuximab beta i standard klinisk praksis eller deltager i et klinisk forsøg, hvor dinutuximab beta leveres i henhold til indikationen i henhold til landet/den regionale markedsføringstilladelse, giver samtykke/samtykke og er villig til at blive fulgt op i op til 10 år. Centre, der behandler neuroblastompatienter med dinutuximab beta, vil blive inviteret til at deltage i registret. Dette omfatter netværk såsom Society of Pediatric Oncology for the Treatment of Neuroblastoma (SIOPEN) i Europa.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter, der opfylder følgende kriterier, vil blive overvejet til optagelse i registret:

  • Patienter diagnosticeret med højrisiko neuroblastom og starter behandling med kommercielt tilgængelig dinutuximab beta ELLER
  • Patienter diagnosticeret med højrisiko neuroblastom og påbegyndt behandling med dinutuximab beta i et klinisk forsøg, hvor dinutuximab beta leveres i henhold til landets/regionens markedsføringstilladelse OG
  • Der er indhentet passende samtykke/samtykke til deltagelse i registret med vilje til at blive fulgt op i op til 10 år.

Ekskluderingskriterier:

Patienten vil ikke være berettiget til inklusion, hvis følgende kriterium gælder:

  • Patienter, der påbegynder dinutuximab beta i et klinisk forsøg, hvor produktet leveres uden for landets/regionens markedsføringstilladelse ELLER
  • Der er ikke indhentet passende samtykke/samtykke til deltagelse i registret eller patient/advokat er ikke villig til, at patienten følges op i op til 10 år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af sværhedsgraden af ​​smerte, som deltagerne oplever under behandling med dinutuximab beta
Tidsramme: Første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​de sidste 35 dages forløb i den 5. behandlingscyklus (hver cyklus er 35 dage)
Vurdering af smertens sværhedsgrad oplevet af deltagerne i perioden med første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​sidste 35 dages forløb af 5. behandlingscyklus
Første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​de sidste 35 dages forløb i den 5. behandlingscyklus (hver cyklus er 35 dage)
Antal deltagere, der bruger analgetika under behandling med dinutuximab beta
Tidsramme: Første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​de sidste 35 dages forløb i den 5. behandlingscyklus (hver cyklus er 35 dage)
Brug af analgetika i perioden med første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​sidste 35 dages forløb af 5. behandlingscyklus
Første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​de sidste 35 dages forløb i den 5. behandlingscyklus (hver cyklus er 35 dage)
Forekomst af neurotoksicitet, synsnedsættelse, kapillærlækagesyndrom, kardiovaskulære hændelser og overfølsomhedsreaktioner
Tidsramme: Første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​de sidste 35 dages forløb i den 5. behandlingscyklus (hver cyklus er 35 dage)
Forekomst af neurotoksicitet, synsnedsættelse, kapillærlækagesyndrom, kardiovaskulære hændelser og overfølsomhedsreaktioner op til slutningen af ​​det sidste 35-dages forløb af 5. behandlingscyklus
Første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​de sidste 35 dages forløb i den 5. behandlingscyklus (hver cyklus er 35 dage)
Antal deltagere, der oplever alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger (ADR) under behandling med dinutuximab beta
Tidsramme: Første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​de sidste 35 dages forløb i den 5. behandlingscyklus (hver cyklus er 35 dage)
Antal deltagere, der oplever alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger (ADR) efter afslutningen af ​​det sidste 35-dages forløb af 5. behandlingscyklus
Første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​de sidste 35 dages forløb i den 5. behandlingscyklus (hver cyklus er 35 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​de sidste 35 dages forløb i den 5. behandlingscyklus (hver cyklus er 35 dage)
Samlet overlevelse (OS) efter afslutningen af ​​det sidste 35-dages forløb af 5. behandlingscyklus
Første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​de sidste 35 dages forløb i den 5. behandlingscyklus (hver cyklus er 35 dage)
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​de sidste 35 dages forløb i den 5. behandlingscyklus (hver cyklus er 35 dage)
Progressionsfri overlevelse (PFS) efter afslutningen af ​​det sidste 35-dages forløb af 5. behandlingscyklus
Første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​de sidste 35 dages forløb i den 5. behandlingscyklus (hver cyklus er 35 dage)
Event Free Survival (EFS)
Tidsramme: Første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​de sidste 35 dages forløb i den 5. behandlingscyklus (hver cyklus er 35 dage)
Event Free Survival (EFS) efter afslutningen af ​​det sidste 35-dages forløb af 5. behandlingscyklus
Første dosis dinutuximab beta til slutningen af ​​de sidste 35 dages forløb i den 5. behandlingscyklus (hver cyklus er 35 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

EusaPharma (UK) Limited

Samarbejdspartnere

United BioSource, LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Jose-Luis Garcia, EUSA Pharma (UK) Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2032

Studieafslutning (Anslået)

15. juni 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

5. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EUSA DB 0001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuroblastom

Kliniske forsøg med Dataindsamling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner