Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheidsonderzoek na goedkeuring Patiëntenregister van patiënten met neuroblastoom die worden behandeld met Dinutuximab Beta

6 februari 2024 bijgewerkt door: EusaPharma (UK) Limited

Een veiligheidsonderzoek na goedkeuring Patiëntenregister van patiënten met een hoog-risico neuroblastoom die worden behandeld met het monoklonale antilichaam Dinutuximab Beta

Dit is een niet-interventioneel, multinationaal, observationeel, prospectief patiëntenregister om de effectiviteit en veiligheid van dinutuximab beta - een monoklonaal immunoglobuline G 1 (IgG1)-antilichaam - verder te evalueren om informatie te verkrijgen over overleving, pijnernst en incidentie van neuro- toxiciteit, visusstoornissen, capillairleksyndroom, cardiovasculaire voorvallen, overgevoeligheidsreacties en veiligheid op lange termijn.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Grondgedachte en achtergrond:

Neuroblastoom is de meest voorkomende extracraniale solide tumor bij kinderen. De meeste patiënten met neuroblastoom worden gediagnosticeerd onder de leeftijd van 5 jaar en de meesten hebben gemetastaseerde ziekte en/of risicovolle kenmerken. Ondanks de introductie van nieuwe behandelingsstrategieën, waaronder hooggedoseerde chemotherapie gevolgd door autologe stamceltransplantatie (ASCT), blijft het resultaat van deze patiënten slecht.

Dinutuximab bèta is een chimeer monoklonaal immunoglobuline G1 (IgG1)-antilichaam dat specifiek gericht is tegen de koolhydraatgroep van het disialoganglioside-antigeen (GD2), dat tot overexpressie wordt gebracht op neuroblastoomcellen. Door binding aan neuroblastoomcellen kan dinutuximab bèta zowel complementafhankelijke cytotoxiciteit (CDC) als antilichaamafhankelijke celgemedieerde cytotoxiciteit (ADCC) induceren.

De werkzaamheid van dinutuximab beta is geëvalueerd in een gerandomiseerde gecontroleerde studie waarin de toediening van dinutuximab beta met of zonder interleukine 2 (IL-2) werd vergeleken bij de eerstelijnsbehandeling van patiënten met hoog-risico neuroblastoom en in twee eenarmige studies in de recidiverende /refractaire instelling. De werkzaamheid en veiligheid van dinutuximab bèta zullen verder worden geëvalueerd in dit register dat informatie zal verschaffen over overleving, pijnernst en incidentie van neurotoxiciteit, visusstoornissen, capillairleksyndroom, cardiovasculaire voorvallen, overgevoeligheidsreacties en veiligheid op lange termijn.

Studie ontwerp:

Dit is een niet-interventionele, multinationale, observationele, prospectieve patiëntenregistratie van patiënten met hoog-risico neuroblastoom die worden behandeld met het monoklonale antilichaam dinutuximab beta. De werkzaamheid en veiligheid van dinutuximab bèta zullen verder worden geëvalueerd in dit register dat informatie zal verschaffen over overleving, pijnernst en incidentie van neurotoxiciteit, visusstoornissen, capillairleksyndroom, cardiovasculaire voorvallen, overgevoeligheidsreacties en veiligheid op lange termijn.

Onderzoeksvragen en doelstellingen:

Primaire doelen:

  • Om de ernst van de pijn en het gebruik van analgetica te beoordelen tijdens de periode van de eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste 35-daagse kuur van de 5e behandelingscyclus
  • Om de incidentie van neurotoxiciteit, visusstoornissen, capillairleksyndroom, cardiovasculaire voorvallen en overgevoeligheidsreacties te beoordelen
  • Om het veiligheidsprofiel op lange termijn te beoordelen

Secundaire doelstellingen:

  • Progressievrije overleving (PFS) bij patiënten behandeld met dinutuximab bèta.
  • Event Free Survival (EFS) bij patiënten behandeld met dinutuximab bèta
  • Totale overleving (OS) bij patiënten die werden behandeld met dinutuximab beta

Bevolking:

Patiënten met de diagnose hoog-risico neuroblastoom die beginnen met een behandeling met dinutuximab beta in de standaard klinische praktijk of die deelnemen aan een klinisch onderzoek waarbij dinutuximab beta wordt verstrekt volgens de indicatie volgens de land/regionale vergunning voor het in de handel brengen, geven toestemming/instemming en zijn bereid om tot 10 jaar te worden opgevolgd.

Studiegrootte:

Het is de bedoeling om een ​​voldoende aantal patiënten in te schrijven (geschat op 125), zodat 100 patiënten alle vijf de behandelingskuren met dinutuximab bèta zullen hebben voltooid. Verwacht wordt dat dit zal resulteren in 40-50 patiënten die na 10 jaar progressievrij zijn.

Data bronnen:

Gegevens zullen worden verzameld van artsen met behulp van een systeem voor elektronische gegevensverzameling (EDC). De elektronische casusrapportageformulieren (eCRF's) zullen worden ontworpen om gegevens uit de medische dossiers te verzamelen bij baseline, tijdens de behandeling en tijdens de reguliere klinische follow-upbezoeken.

Gegevensanalyse:

De veiligheidsanalyseset, die alle patiënten bevat die met ten minste één dosis dinutuximab bèta zijn behandeld, zal worden overwogen voor veiligheids- en werkzaamheidsanalyses. Alle baseline, behandelingsperiode en follow-up kenmerken zullen worden samengevat met behulp van beschrijvende statistieken. Eindpunten voor primaire en secundaire analyse omvatten 95%-betrouwbaarheidsintervallen (CI's), inclusief de Clopper Pearson-methode voor binominale, log-log-transformatie voor overleving. OS, PFS en EFS zullen worden geanalyseerd met behulp van Kaplan-Meier-methoden.

Variabelen:

Basislijn (vóór aanvang van de behandeling): demografische gegevens, deelname aan klinische onderzoeken, voorgeschiedenis van neuroblastoomziekte en aan- of afwezigheid van neurotoxiciteit, visusstoornissen en cardiovasculaire afwijkingen.

Behandelingsperiode (tot het einde van de laatste 35-daagse kuur van de 5e behandelingscyclus):

Doseringsregime, totale cumulatieve hoeveelheid dinutuximab bèta per kuur, gelijktijdige medicatie tijdens de kuur (IL-2, retinoïnezuur en/of antihistaminica), dagelijkse analgetica (opioïden, gabapentine/pregabaline en/of niet-opioïde analgetica en andere neuropathische pijnbehandelingen) dagelijkse pijnbeoordeling tijdens infusie van dinutuximab beta, optreden van neurotoxiciteit, visusstoornissen, capillairleksyndroom, cardiovasculaire voorvallen en overgevoeligheidsreacties, bijwerkingen (AE's)/ernstige bijwerkingen (SAE's) onderbrekingen en stopzettingen van de behandeling, progressie van de ziekte, datum en doodsoorzaak, reden voor stopzetting van de studie (indien van toepassing) Follow-up (vanaf het einde van de laatste 35-daagse kuur van de 5e behandelingscyclus): Status van neurotoxiciteit, visusstoornis, cardiovasculaire voorvallen (opgelost, niet opgelost), SAE's en bijwerkingen geneesmiddelreactie (ADR's), progressie van de ziekte, datum en doodsoorzaak, reden voor stopzetting van de studie (indien van toepassing).

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

125

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Werving
        • Charité Berlin
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Angelika Eggert, Dr
        • Onderonderzoeker:
          • Heidi Deubzer, Dr
      • Greifswald, Duitsland, 17475
        • Werving
        • Universitätsmedizin Greifswald
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Holger Lode, Dr
        • Onderonderzoeker:
          • Karoline Ehlert, Dr
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59000
        • Werving
        • Centre Oscar Lambret
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anne-Sophie Defachelles, Dr
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Werving
        • Hôpital de la Timone, Hôpital des Enfants
        • Contact:
          • Sylvie Abed
          • Telefoonnummer: 00 33 4 91 38 68 21
        • Hoofdonderzoeker:
          • Carole Coze, Dr
      • Paris, Frankrijk, 75005
        • Actief, niet wervend
        • Institut Curie
      • Villejuif, Frankrijk, 94805
  • Italië
      • Genova, Italië, 16147
        • Werving
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Carla Manzitti, Dr
        • Onderonderzoeker:
          • Alberto Garaventa, Dr
        • Onderonderzoeker:
          • Stefania Sorrentino, Dr
  • Oostenrijk
    • Vienna
      • Wien,, Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Actief, niet wervend
        • St. Anna Kinderkrebsforschung
  • Polen
      • Kraków, Polen, 30-663
        • Werving
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aleksandra Wieczorek, Dr
        • Onderonderzoeker:
          • Walentyna Balwierz, Dr
        • Onderonderzoeker:
          • Urszula Zebrowska, Dr
  • Spanje
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Werving
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe Avenida Fernando Abril Martorell
        • Contact:
          • Desiree Ramal
          • Telefoonnummer: +34-638902615
        • Hoofdonderzoeker:
          • Adela Canete, Dr
        • Onderonderzoeker:
          • Antonio Juan Fornes, Dr
        • Onderonderzoeker:
          • Blanca Martinez, Dr
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Actief, niet wervend
        • Birmingham Children's Hospital
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • Werving
        • University Hospital Southampton
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Juliet Gray, Dr
        • Onderonderzoeker:
          • Sucheta Vaidya, Dr
    • Newcastle
      • Newcastle Upon Tyne, Newcastle, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Werving
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Deborah Tweddle, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 14 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met de diagnose hoog-risico neuroblastoom die beginnen met een behandeling met dinutuximab beta in de standaard klinische praktijk of die deelnemen aan een klinisch onderzoek waarbij dinutuximab beta wordt verstrekt volgens de indicatie volgens de land/regionale vergunning voor het in de handel brengen, geven toestemming/instemming en zijn bereid om tot 10 jaar te worden opgevolgd. Centra die neuroblastoompatiënten behandelen met dinutuximab bèta zullen worden uitgenodigd om deel te nemen aan het register. Dit omvat netwerken zoals de Society of Pediatric Oncology for the Treatment of Neuroblastoma (SIOPEN) in Europa.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten die aan de volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor opname in het register:

  • Patiënten met de diagnose hoog-risico neuroblastoom en die beginnen met de behandeling met in de handel verkrijgbare dinutuximab beta OR
  • Patiënten met de diagnose hoog-risico neuroblastoom en die beginnen met de behandeling met dinutuximab beta in een klinisch onderzoek waarbij dinutuximab beta wordt verstrekt volgens de land/regionale vergunning voor het in de handel brengen EN
  • Passende toestemming/instemming is verkregen voor deelname aan het register met de bereidheid om gedurende maximaal 10 jaar te worden opgevolgd.

Uitsluitingscriteria:

Patiënt komt niet in aanmerking voor opname als het volgende criterium van toepassing is:

  • Patiënten die beginnen met dinutuximab beta binnen een klinische studie waarbij het product wordt geleverd buiten het land/de regionale vergunning voor het in de handel brengen OF
  • De juiste toestemming/instemming is niet verkregen voor deelname aan het register of de patiënt/wettelijke vertegenwoordiger is niet bereid om de patiënt gedurende maximaal 10 jaar te laten opvolgen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeling van de ernst van de pijn die deelnemers ervaren tijdens de behandeling met dinutuximab bèta
Tijdsspanne: Eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste kuur van 35 dagen van de 5e behandelingscyclus (elke cyclus duurt 35 dagen)
Beoordeling van de ernst van de pijn ervaren door deelnemers tijdens de periode van de eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste 35-daagse kuur van de 5e behandelingscyclus
Eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste kuur van 35 dagen van de 5e behandelingscyclus (elke cyclus duurt 35 dagen)
Aantal deelnemers dat analgetica gebruikte tijdens de behandeling met dinutuximab bèta
Tijdsspanne: Eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste kuur van 35 dagen van de 5e behandelingscyclus (elke cyclus duurt 35 dagen)
Gebruik van analgetica tijdens de periode van de eerste dosis dinutuximab beta tot het einde van de laatste 35-daagse kuur van de 5e behandelingscyclus
Eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste kuur van 35 dagen van de 5e behandelingscyclus (elke cyclus duurt 35 dagen)
Incidentie van neurotoxiciteit, visusstoornissen, capillairleksyndroom, cardiovasculaire voorvallen en overgevoeligheidsreacties
Tijdsspanne: Eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste kuur van 35 dagen van de 5e behandelingscyclus (elke cyclus duurt 35 dagen)
Incidentie van neurotoxiciteit, visusstoornissen, capillairleksyndroom, cardiovasculaire voorvallen en overgevoeligheidsreacties tot het einde van de laatste 35-daagse kuur van de 5e behandelingscyclus
Eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste kuur van 35 dagen van de 5e behandelingscyclus (elke cyclus duurt 35 dagen)
Aantal deelnemers dat ernstige bijwerkingen (SAE's) en bijwerkingen (ADR's) ondervond tijdens de behandeling met dinutuximab beta
Tijdsspanne: Eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste kuur van 35 dagen van de 5e behandelingscyclus (elke cyclus duurt 35 dagen)
Aantal deelnemers dat ernstige bijwerkingen (SAE's) en bijwerkingen (ADR's) ervaart na het einde van de laatste 35-daagse kuur van de 5e behandelingscyclus
Eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste kuur van 35 dagen van de 5e behandelingscyclus (elke cyclus duurt 35 dagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste kuur van 35 dagen van de 5e behandelingscyclus (elke cyclus duurt 35 dagen)
Totale overleving (OS) na het einde van de laatste 35-daagse kuur van de 5e behandelingscyclus
Eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste kuur van 35 dagen van de 5e behandelingscyclus (elke cyclus duurt 35 dagen)
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: Eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste kuur van 35 dagen van de 5e behandelingscyclus (elke cyclus duurt 35 dagen)
Progressievrije overleving (PFS) na het einde van de laatste 35-daagse kuur van de 5e behandelingscyclus
Eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste kuur van 35 dagen van de 5e behandelingscyclus (elke cyclus duurt 35 dagen)
Gebeurtenisvrij overleven (EFS)
Tijdsspanne: Eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste kuur van 35 dagen van de 5e behandelingscyclus (elke cyclus duurt 35 dagen)
Gebeurtenisvrije overleving (EFS) na het einde van de laatste 35-daagse kuur van de 5e behandelingscyclus
Eerste dosis dinutuximab bèta tot het einde van de laatste kuur van 35 dagen van de 5e behandelingscyclus (elke cyclus duurt 35 dagen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

EusaPharma (UK) Limited

Medewerkers

United BioSource, LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Jose-Luis Garcia, EUSA Pharma (UK) Limited

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 september 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2032

Studie voltooiing (Geschat)

15 juni 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EUSA DB 0001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren