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Uno studio sulla sicurezza post-autorizzazione Registro dei pazienti con neuroblastoma trattati con dinutuximab beta

6 febbraio 2024 aggiornato da: EusaPharma (UK) Limited

Uno studio sulla sicurezza post-autorizzativo Registro dei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio trattati con l'anticorpo monoclonale Dinutuximab beta

Questo è un registro di pazienti prospettico non interventistico, multinazionale, osservazionale per valutare ulteriormente l'efficacia e la sicurezza di dinutuximab beta - un anticorpo monoclonale immunoglobulina G 1 (IgG1), per ottenere informazioni sulla sopravvivenza, la gravità del dolore e l'incidenza di neuro- tossicità, compromissione della vista, sindrome da perdita capillare, eventi cardiovascolari, reazioni di ipersensibilità e sicurezza a lungo termine.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Motivazione e sfondo:

Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più comune nei bambini. La maggior parte dei pazienti con neuroblastoma viene diagnosticata al di sotto dei 5 anni e la maggior parte presenta malattia metastatica e/o caratteristiche ad alto rischio. Nonostante l'introduzione di nuove strategie terapeutiche, tra cui la chemioterapia ad alte dosi seguita dal trapianto autologo di cellule staminali (ASCT), l'esito di questi pazienti rimane scarso.

Dinutuximab beta è un anticorpo monoclonale chimerico immunoglobulina G 1 (IgG1) specificamente diretto contro la porzione di carboidrati dell'antigene disialoganglioside (GD2), che è sovraespresso sulle cellule di neuroblastoma. Legandosi alle cellule di neuroblastoma, dinutuximab beta può indurre sia citotossicità dipendente dal complemento (CDC) sia citotossicità cellulo-mediata dipendente da anticorpi (ADCC).

L'efficacia di dinutuximab beta è stata valutata in uno studio controllato randomizzato che ha confrontato la somministrazione di dinutuximab beta con o senza interleuchina 2 (IL-2) nel trattamento di prima linea di pazienti con neuroblastoma ad alto rischio e in due studi a braccio singolo nel trattamento di pazienti con neuroblastoma recidivato /impostazione refrattaria. L'efficacia e la sicurezza di dinutuximab beta saranno ulteriormente valutate in questo registro che fornirà informazioni su sopravvivenza, gravità del dolore e incidenza di neurotossicità, compromissione della vista, sindrome da perdita capillare, eventi cardiovascolari, reazioni di ipersensibilità e sicurezza a lungo termine.

Disegno dello studio:

Questo è un registro di pazienti prospettico non interventistico, multinazionale, osservazionale di pazienti con neuroblastoma ad alto rischio trattati con l'anticorpo monoclonale dinutuximab beta. L'efficacia e la sicurezza di dinutuximab beta saranno ulteriormente valutate in questo registro che fornirà informazioni su sopravvivenza, gravità del dolore e incidenza di neurotossicità, compromissione della vista, sindrome da perdita capillare, eventi cardiovascolari, reazioni di ipersensibilità e sicurezza a lungo termine.

Domande e obiettivi della ricerca:

Obiettivi primari:

  • Valutare la gravità del dolore e l'uso di analgesici durante il periodo dalla prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento
  • Per valutare l'incidenza di neurotossicità, compromissione della vista, sindrome da perdita capillare, eventi cardiovascolari e reazioni di ipersensibilità
  • Valutare il profilo di sicurezza a lungo termine

Obiettivi secondari:

  • Sopravvivenza libera da progressione (PFS) nei pazienti trattati con dinutuximab beta.
  • Sopravvivenza libera da eventi (EFS) nei pazienti trattati con dinutuximab beta
  • Sopravvivenza globale (OS) nei pazienti trattati con dinutuximab beta

Popolazione:

I pazienti con diagnosi di neuroblastoma ad alto rischio che stanno iniziando il trattamento con dinutuximab beta nel contesto della pratica clinica standard o che partecipano a uno studio clinico in cui dinutuximab beta è fornito secondo l'indicazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio del paese/regione, forniscono il consenso/assenso e sono disposti a essere seguiti fino a 10 anni.

Dimensione dello studio:

Si prevede di arruolare un numero sufficiente di pazienti (stimato a 125) in modo tale che 100 pazienti abbiano completato tutti e cinque i cicli di trattamento con dinutuximab beta. Si prevede che ciò si tradurrà in 40-50 pazienti liberi da progressione a 10 anni.

Origine dei dati:

I dati saranno raccolti dai medici utilizzando un sistema di acquisizione elettronica dei dati (EDC). I moduli elettronici di segnalazione dei casi (eCRF) saranno progettati per raccogliere dati dalle cartelle cliniche al basale, durante il trattamento e durante le normali visite di follow-up della pratica clinica.

Analisi dei dati:

Il set di analisi di sicurezza, contenente tutti i pazienti trattati con almeno una dose di dinutuximab beta, sarà preso in considerazione per le analisi di sicurezza ed efficacia. Tutte le caratteristiche di riferimento, periodo di trattamento e follow-up saranno riassunte utilizzando statistiche descrittive. Gli endpoint relativi all'analisi primaria e secondaria includeranno intervalli di confidenza (IC) al 95%, incluso il metodo Clopper Pearson per la trasformazione binomiale log-log per la sopravvivenza. OS, PFS ed EFS saranno analizzati utilizzando metodi Kaplan-Meier.

Variabili:

Basale (prima dell'inizio del trattamento): dati demografici, partecipazione alla sperimentazione clinica, storia della malattia del neuroblastoma e presenza o assenza di neurotossicità, compromissione della vista e anomalie cardiovascolari.

Periodo di trattamento (fino alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento):

Regime di dosaggio, quantità cumulativa totale di dinutuximab beta per ciclo, farmaci concomitanti durante il corso (IL-2, acido retinoico e/o antistaminici), analgesici giornalieri (oppioidi, gabapentin/pregabalin e/o analgesici non oppioidi e altri trattamenti del dolore neuropatico) , valutazione giornaliera del dolore durante l'infusione di dinutuximab beta, occorrenza di neurotossicità, compromissione della vista, sindrome da perdita capillare, eventi cardiovascolari e reazioni di ipersensibilità, eventi avversi (AE)/eventi avversi gravi (SAE) interruzioni e interruzioni del trattamento, progressione della malattia, data e causa del decesso, motivo del ritiro dallo studio (se applicabile) Follow-up (dalla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento): stato di neurotossicità, compromissione della vista, eventi cardiovascolari (risolti, non risolti), SAE e eventi avversi reazione al farmaco (ADR), progressione della malattia, data e causa del decesso, motivo del ritiro dallo studio (se applicabile).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

125

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Austria
    • Vienna
      • Wien,, Vienna, Austria, 1090
        • Attivo, non reclutante
        • St. Anna Kinderkrebsforschung
  • Francia
      • Lille, Francia, 59000
        • Reclutamento
        • Centre Oscar Lambret
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anne-Sophie Defachelles, Dr
      • Marseille, Francia, 13385
        • Reclutamento
        • Hôpital de la Timone, Hôpital des Enfants
        • Contatto:
          • Sylvie Abed
          • Numero di telefono: 00 33 4 91 38 68 21
        • Investigatore principale:
          • Carole Coze, Dr
      • Paris, Francia, 75005
        • Attivo, non reclutante
        • Institut Curie
      • Villejuif, Francia, 94805
        • Reclutamento
        • Institut Gustave Roussy
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dominique Valteau-Couanet, Dr
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Reclutamento
        • Charite Berlin
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Angelika Eggert, Dr
        • Sub-investigatore:
          • Heidi Deubzer, Dr
      • Greifswald, Germania, 17475
        • Reclutamento
        • Universitätsmedizin Greifswald
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Holger Lode, Dr
        • Sub-investigatore:
          • Karoline Ehlert, Dr
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Carla Manzitti, Dr
        • Sub-investigatore:
          • Alberto Garaventa, Dr
        • Sub-investigatore:
          • Stefania Sorrentino, Dr
  • Polonia
      • Kraków, Polonia, 30-663
        • Reclutamento
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aleksandra Wieczorek, Dr
        • Sub-investigatore:
          • Walentyna Balwierz, Dr
        • Sub-investigatore:
          • Urszula Zebrowska, Dr
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Attivo, non reclutante
        • Birmingham Children's Hospital
      • Southampton, Regno Unito, so16 6yd
        • Reclutamento
        • University Hospital Southampton
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Juliet Gray, Dr
        • Sub-investigatore:
          • Sucheta Vaidya, Dr
    • Newcastle
      • Newcastle Upon Tyne, Newcastle, Regno Unito, NE1 4LP
        • Reclutamento
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Deborah Tweddle, MD
  • Spagna
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe Avenida Fernando Abril Martorell
        • Contatto:
          • Desiree Ramal
          • Numero di telefono: +34-638902615
        • Investigatore principale:
          • Adela Canete, Dr
        • Sub-investigatore:
          • Antonio Juan Fornes, Dr
        • Sub-investigatore:
          • Blanca Martinez, Dr

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti con diagnosi di neuroblastoma ad alto rischio che stanno iniziando il trattamento con dinutuximab beta nel contesto della pratica clinica standard o che partecipano a uno studio clinico in cui dinutuximab beta è fornito secondo l'indicazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio del paese/regione, forniscono il consenso/assenso e sono disposti a essere seguiti fino a 10 anni. I centri che curano i pazienti con neuroblastoma con dinutuximab beta saranno invitati a partecipare al registro. Ciò include reti come la Società di oncologia pediatrica per il trattamento del neuroblastoma (SIOPEN) in Europa.

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti che soddisfano i seguenti criteri saranno presi in considerazione per l'inclusione nel registro:

  • Pazienti con diagnosi di neuroblastoma ad alto rischio e che iniziano il trattamento con dinutuximab beta OR disponibile in commercio
  • Pazienti con diagnosi di neuroblastoma ad alto rischio e che iniziano il trattamento con dinutuximab beta in uno studio clinico in cui dinutuximab beta è fornito secondo l'autorizzazione all'immissione in commercio del paese/regione E
  • È stato ottenuto un consenso/assenso appropriato per la partecipazione al registro con la volontà di essere seguiti fino a 10 anni.

Criteri di esclusione:

Il paziente non sarà idoneo per l'inclusione se si applica il seguente criterio:

  • Pazienti che iniziano dinutuximab beta nell'ambito di uno studio clinico in cui il prodotto viene fornito al di fuori dell'autorizzazione all'immissione in commercio del paese/regione OPPURE
  • Non è stato ottenuto il consenso/assenso appropriato per la partecipazione al registro o il paziente/rappresentante legale non è disposto a seguire il paziente fino a 10 anni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della gravità del dolore sperimentato dai partecipanti durante il trattamento con dinutuximab beta
Lasso di tempo: Prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento (ogni ciclo è di 35 giorni)
Valutazione della gravità del dolore avvertita dai partecipanti durante il periodo della prima dose di dinutuximab beta fino alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento
Prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento (ogni ciclo è di 35 giorni)
Numero di partecipanti che hanno utilizzato analgesici durante il trattamento con dinutuximab beta
Lasso di tempo: Prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento (ogni ciclo è di 35 giorni)
Uso di analgesici durante il periodo dalla prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento
Prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento (ogni ciclo è di 35 giorni)
Incidenza di neurotossicità, compromissione della vista, sindrome da perdita capillare, eventi cardiovascolari e reazioni di ipersensibilità
Lasso di tempo: Prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento (ogni ciclo è di 35 giorni)
Incidenza di neurotossicità, compromissione della vista, sindrome da perdita capillare, eventi cardiovascolari e reazioni di ipersensibilità fino alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento
Prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento (ogni ciclo è di 35 giorni)
Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi gravi (SAE) e reazioni avverse al farmaco (ADR) durante il trattamento con dinutuximab beta
Lasso di tempo: Prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento (ogni ciclo è di 35 giorni)
Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi gravi (SAE) e reazioni avverse da farmaci (ADR) dopo la fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento
Prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento (ogni ciclo è di 35 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento (ogni ciclo è di 35 giorni)
Sopravvivenza globale (OS) dopo la fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento
Prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento (ogni ciclo è di 35 giorni)
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento (ogni ciclo è di 35 giorni)
Sopravvivenza libera da progressione (PFS) dopo la fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento
Prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento (ogni ciclo è di 35 giorni)
Sopravvivenza senza eventi (EFS)
Lasso di tempo: Prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento (ogni ciclo è di 35 giorni)
Sopravvivenza libera da eventi (EFS) dopo la fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento
Prima dose di dinutuximab beta alla fine dell'ultimo ciclo di 35 giorni del 5° ciclo di trattamento (ogni ciclo è di 35 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

EusaPharma (UK) Limited

Collaboratori

United BioSource, LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jose-Luis Garcia, EUSA Pharma (UK) Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 settembre 2019

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2032

Completamento dello studio (Stimato)

15 giugno 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EUSA DB 0001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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