Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Poregistrační bezpečnostní studie Registr pacientů pacientů s neuroblastomem léčených dinutuximabem beta

6. února 2024 aktualizováno: EusaPharma (UK) Limited

Poregistrační bezpečnostní studie Registr pacientů pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem léčených monoklonální protilátkou dinutuximab beta

Jedná se o neintervenční, nadnárodní, observační, prospektivní registr pacientů k dalšímu hodnocení účinnosti a bezpečnosti dinutuximabu beta – monoklonální protilátky imunoglobulinu G 1 (IgG1), k získání informací o přežití, závažnosti bolesti a incidenci neuro- toxicita, poškození zraku, syndrom kapilárního úniku, kardiovaskulární příhody, reakce přecitlivělosti a dlouhodobá bezpečnost.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Odůvodnění a pozadí:

Neuroblastom je nejčastější extrakraniální solidní nádor u dětí. Většina pacientů s neuroblastomem je diagnostikována ve věku do 5 let a většina má metastatické onemocnění a/nebo vysoce rizikové rysy. Navzdory zavedení nových léčebných strategií, včetně vysokodávkované chemoterapie následované autologní transplantací kmenových buněk (ASCT), zůstává výsledek těchto pacientů špatný.

Dinutuximab beta je chimérická monoklonální protilátka imunoglobulinu G 1 (IgG1), která je specificky namířena proti sacharidové části disialogangliosidového antigenu (GD2), která je nadměrně exprimována na buňkách neuroblastomu. Vazbou na buňky neuroblastomu může dinutuximab beta vyvolat cytotoxicitu závislou na komplementu (CDC) i cytotoxicitu zprostředkovanou buňkami závislou na protilátkách (ADCC).

Účinnost dinutuximabu beta byla hodnocena v randomizované kontrolované studii porovnávající podávání dinutuximabu beta s nebo bez interleukinu 2 (IL-2) v první linii léčby pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem a ve dvou jednoramenných studiích u relabujících / žáruvzdorné nastavení. Účinnost a bezpečnost dinutuximabu beta bude dále hodnocena v tomto registru, který poskytne informace o přežití, závažnosti bolesti a výskytu neurotoxicity, poškození zraku, syndromu kapilárního úniku, kardiovaskulárních příhodách, reakcích přecitlivělosti a dlouhodobé bezpečnosti.

Studovat design:

Jedná se o neintervenční, nadnárodní, observační, prospektivní registr pacientů pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem léčených monoklonální protilátkou dinutuximab beta. Účinnost a bezpečnost dinutuximabu beta bude dále hodnocena v tomto registru, který poskytne informace o přežití, závažnosti bolesti a výskytu neurotoxicity, poškození zraku, syndromu kapilárního úniku, kardiovaskulárních příhodách, reakcích přecitlivělosti a dlouhodobé bezpečnosti.

Výzkumné otázky a cíle:

Primární cíle:

  • K posouzení závažnosti bolesti a použití analgetik během období první dávky dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby
  • Posoudit výskyt neurotoxicity, poruchy zraku, syndromu kapilárního úniku, kardiovaskulárních příhod a reakcí z přecitlivělosti
  • K posouzení dlouhodobého bezpečnostního profilu

Sekundární cíle:

  • Přežití bez progrese (PFS) u pacientů léčených dinutuximabem beta.
  • Přežití bez událostí (EFS) u pacientů léčených dinutuximabem beta
  • Celkové přežití (OS) u pacientů léčených dinutuximabem beta

Počet obyvatel:

Pacienti s diagnostikovaným vysoce rizikovým neuroblastomem, kteří zahajují léčbu dinutuximabem beta v rámci standardní klinické praxe nebo se účastní klinické studie, kde je dinutuximab beta poskytován v souladu s indikací podle registrace v zemi/regionu, poskytují souhlas/souhlas a jsou ochotni být sledováni po dobu až 10 let.

Velikost studie:

Plánuje se zařadit dostatečný počet pacientů (odhadem 125), aby 100 pacientů dokončilo všech pět léčebných cyklů dinutuximabu beta. Očekává se, že to bude mít za následek 40-50 pacientů, kteří jsou bez progrese za 10 let.

Zdroje dat:

Data budou sbírána od lékařů pomocí systému elektronického sběru dat (EDC). Elektronické formuláře kazuistik (eCRF) budou navrženy tak, aby shromažďovaly údaje ze zdravotních záznamů na začátku léčby, během léčby a při následných návštěvách v běžné klinické praxi.

Analýza dat:

Pro analýzy bezpečnosti a účinnosti bude zvažován soubor analýzy bezpečnosti obsahující všechny pacienty léčené alespoň jednou dávkou dinutuximabu beta. Všechny základní linie, období léčby a následné charakteristiky budou shrnuty pomocí deskriptivních statistik. Koncové body týkající se primární a sekundární analýzy budou zahrnovat 95% intervaly spolehlivosti (CI) včetně metody Clopper Pearson pro binomickou, log-log transformaci pro přežití. OS, PFS a EFS budou analyzovány pomocí Kaplan-Meierových metod.

Proměnné:

Výchozí stav (před zahájením léčby): Demografie, účast na klinických studiích, historie neuroblastomového onemocnění a přítomnost nebo nepřítomnost neurotoxicity, poškození zraku a kardiovaskulární abnormality.

Období léčby (až do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby):

Dávkovací režim, celkové kumulativní množství dinutuximabu beta na kúru, souběžná medikace během kúry (IL-2, kyselina retinová a/nebo antihistaminika), denní analgetika (opioidy, gabapentin/pregabalin a/nebo neopioidní analgetika a jiná léčba neuropatické bolesti) , denní hodnocení bolesti během infuze dinutuximabu beta, výskyt neurotoxicity, poškození zraku, syndrom kapilárního prosakování, kardiovaskulární příhody a reakce z přecitlivělosti, nežádoucí příhody (AE)/závažné nežádoucí příhody (SAE), přerušení a přerušení léčby, progrese onemocnění, datum a příčina smrti, důvod zrušení studie (pokud je to relevantní) Sledování (od konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby): Stav neurotoxicity, poruchy zraku, kardiovaskulární příhody (vyřešené, nevyřešené), SAE a nežádoucí účinky léková reakce (ADR), progrese onemocnění, datum a příčina úmrtí, důvod zrušení studie (pokud je relevantní).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

125

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Lille, Francie, 59000
        • Nábor
        • Centre Oscar Lambret
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anne-Sophie Defachelles, Dr
      • Marseille, Francie, 13385
        • Nábor
        • Hôpital de la Timone, Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
          • Sylvie Abed
          • Telefonní číslo: 00 33 4 91 38 68 21
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carole Coze, Dr
      • Paris, Francie, 75005
        • Aktivní, ne nábor
        • Institut Curie
      • Villejuif, Francie, 94805
        • Nábor
        • Institut Gustave Roussy
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dominique Valteau-Couanet, Dr
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16147
        • Nábor
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carla Manzitti, Dr
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Alberto Garaventa, Dr
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Stefania Sorrentino, Dr
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Nábor
        • Charite Berlin
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Angelika Eggert, Dr
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Heidi Deubzer, Dr
      • Greifswald, Německo, 17475
        • Nábor
        • Universitätsmedizin Greifswald
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Holger Lode, Dr
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Karoline Ehlert, Dr
  • Polsko
      • Kraków, Polsko, 30-663
        • Nábor
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aleksandra Wieczorek, Dr
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Walentyna Balwierz, Dr
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Urszula Zebrowska, Dr
  • Rakousko
    • Vienna
      • Wien,, Vienna, Rakousko, 1090
        • Aktivní, ne nábor
        • St. Anna Kinderkrebsforschung
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Aktivní, ne nábor
        • Birmingham Children's Hospital
      • Southampton, Spojené království, so16 6yd
        • Nábor
        • University Hospital Southampton
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Juliet Gray, Dr
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Sucheta Vaidya, Dr
    • Newcastle
      • Newcastle Upon Tyne, Newcastle, Spojené království, NE1 4LP
        • Nábor
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Deborah Tweddle, MD
  • Španělsko
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe Avenida Fernando Abril Martorell
        • Kontakt:
          • Desiree Ramal
          • Telefonní číslo: +34-638902615
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adela Canete, Dr
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Antonio Juan Fornes, Dr
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Blanca Martinez, Dr

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s diagnostikovaným vysoce rizikovým neuroblastomem, kteří zahajují léčbu dinutuximabem beta v rámci standardní klinické praxe nebo se účastní klinické studie, kde je dinutuximab beta poskytován v souladu s indikací podle registrace v zemi/regionu, poskytují souhlas/souhlas a jsou ochotni být sledováni po dobu až 10 let. Centra, která léčí pacienty s neuroblastomem dinutuximabem beta, budou přizvána k účasti v registru. To zahrnuje sítě, jako je Společnost dětské onkologie pro léčbu neuroblastomu (SIOPEN) v Evropě.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti splňující následující kritéria budou zvažováni pro zařazení do registru:

  • Pacienti s diagnózou vysoce rizikového neuroblastomu a zahajující léčbu komerčně dostupným dinutuximabem beta OR
  • Pacienti s diagnózou vysoce rizikového neuroblastomu a zahajující léčbu dinutuximabem beta v klinické studii, kde je dinutuximab beta poskytován v souladu s registrací pro zemi/region A
  • Pro účast v registru byl získán příslušný souhlas/souhlas s ochotou být sledován po dobu až 10 let.

Kritéria vyloučení:

Pacient nebude způsobilý k zařazení, pokud platí následující kritérium:

  • Pacienti, kteří začínají s dinutuximabem beta v rámci klinické studie, kde je přípravek poskytován mimo zemi/regionální registraci NEBO
  • Nebyl získán příslušný souhlas/souhlas s účastí v registru nebo pacient/zákonný zástupce není ochoten, aby byl pacient sledován po dobu až 10 let.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posouzení závažnosti bolesti pociťované účastníky během léčby dinutuximabem beta
Časové okno: První dávka dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby (každý cyklus je 35 dní)
Posouzení závažnosti bolesti pociťované účastníky během období první dávky dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby
První dávka dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby (každý cyklus je 35 dní)
Počet účastníků užívajících analgetika během léčby dinutuximabem beta
Časové okno: První dávka dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby (každý cyklus je 35 dní)
Použití analgetik během období první dávky dinutuximabu beta do konce poslední 35denní kúry 5. cyklu léčby
První dávka dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby (každý cyklus je 35 dní)
Výskyt neurotoxicity, poškození zraku, syndromu kapilárního úniku, kardiovaskulárních příhod a reakcí z přecitlivělosti
Časové okno: První dávka dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby (každý cyklus je 35 dní)
Výskyt neurotoxicity, poruchy zraku, syndromu kapilárního úniku, kardiovaskulárních příhod a reakcí z přecitlivělosti do konce poslední 35denní kúry 5. cyklu léčby
První dávka dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby (každý cyklus je 35 dní)
Počet účastníků, u kterých se během léčby dinutuximabem beta objevily závažné nežádoucí účinky (SAE) a nežádoucí reakce na léky (ADR).
Časové okno: První dávka dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby (každý cyklus je 35 dní)
Počet účastníků, u kterých došlo k závažným nežádoucím účinkům (SAE) a nežádoucím reakcím na léky (ADR) po skončení posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby
První dávka dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby (každý cyklus je 35 dní)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití (OS)
Časové okno: První dávka dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby (každý cyklus je 35 dní)
Celkové přežití (OS) po skončení posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby
První dávka dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby (každý cyklus je 35 dní)
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: První dávka dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby (každý cyklus je 35 dní)
Přežití bez progrese (PFS) po skončení posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby
První dávka dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby (každý cyklus je 35 dní)
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: První dávka dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby (každý cyklus je 35 dní)
Přežití bez událostí (EFS) po skončení posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby
První dávka dinutuximabu beta do konce posledního 35denního cyklu 5. cyklu léčby (každý cyklus je 35 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

EusaPharma (UK) Limited

Spolupracovníci

United BioSource, LLC

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jose-Luis Garcia, EUSA Pharma (UK) Limited

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. září 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. června 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

5. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EUSA DB 0001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuroblastom

Klinické studie na Sběr dat

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit