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Eine Sicherheitsstudie nach der Zulassung Patientenregister von Patienten mit Neuroblastom, die mit Dinutuximab Beta behandelt werden

6. Februar 2024 aktualisiert von: EusaPharma (UK) Limited

Eine Sicherheitsstudie nach der Zulassung Patientenregister von Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom, die mit dem monoklonalen Antikörper Dinutuximab Beta behandelt werden

Dies ist ein nicht-interventionelles, multinationales, beobachtendes, prospektives Patientenregister zur weiteren Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Dinutuximab beta – einem monoklonalen Immunglobulin G 1 (IgG1)-Antikörper, um Informationen über das Überleben, die Schwere der Schmerzen und das Auftreten von neuro- Toxizität, Sehbehinderung, Kapillarlecksyndrom, kardiovaskuläre Ereignisse, Überempfindlichkeitsreaktionen und Langzeitsicherheit.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Begründung und Hintergrund:

Das Neuroblastom ist der häufigste extrakranielle solide Tumor bei Kindern. Die meisten Patienten mit Neuroblastom werden im Alter von unter 5 Jahren diagnostiziert und die meisten weisen Metastasen und/oder Merkmale mit hohem Risiko auf. Trotz der Einführung neuer Behandlungsstrategien, einschließlich Hochdosis-Chemotherapie, gefolgt von autologer Stammzelltransplantation (ASCT), bleibt das Ergebnis dieser Patienten schlecht.

Dinutuximab beta ist ein chimärer monoklonaler Immunglobulin G 1 (IgG1)-Antikörper, der spezifisch gegen die Kohlenhydrateinheit des Disialogangliosid-Antigens (GD2) gerichtet ist, das auf Neuroblastomzellen überexprimiert wird. Durch die Bindung an Neuroblastomzellen kann Dinutuximab beta sowohl eine komplementabhängige Zytotoxizität (CDC) als auch eine antikörperabhängige zellvermittelte Zytotoxizität (ADCC) induzieren.

Die Wirksamkeit von Dinutuximab beta wurde in einer randomisierten kontrollierten Studie zum Vergleich der Verabreichung von Dinutuximab beta mit oder ohne Interleukin 2 (IL-2) in der Erstlinienbehandlung von Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom und in zwei einarmigen Studien bei Patienten mit Rezidiven untersucht /feuerfeste Einstellung. Die Wirksamkeit und Sicherheit von Dinutuximab beta wird in diesem Register weiter bewertet, das Informationen zu Überleben, Schweregrad der Schmerzen und Inzidenz von Neurotoxizität, Sehstörungen, Kapillarlecksyndrom, kardiovaskulären Ereignissen, Überempfindlichkeitsreaktionen und Langzeitsicherheit liefern wird.

Studiendesign:

Dies ist ein nicht-interventionelles, multinationales, beobachtendes, prospektives Patientenregister von Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom, die mit dem monoklonalen Antikörper Dinutuximab beta behandelt werden. Die Wirksamkeit und Sicherheit von Dinutuximab beta wird in diesem Register weiter bewertet, das Informationen zu Überleben, Schweregrad der Schmerzen und Inzidenz von Neurotoxizität, Sehstörungen, Kapillarlecksyndrom, kardiovaskulären Ereignissen, Überempfindlichkeitsreaktionen und Langzeitsicherheit liefern wird.

Forschungsfragen und -ziele:

Hauptziele:

  • Beurteilung der Schmerzstärke und Anwendung von Analgetika während der ersten Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus
  • Bewertung der Inzidenz von Neurotoxizität, Sehbehinderung, Kapillarlecksyndrom, kardiovaskulären Ereignissen und Überempfindlichkeitsreaktionen
  • Bewertung des langfristigen Sicherheitsprofils

Sekundäre Ziele:

  • Progressionsfreies Überleben (PFS) bei mit Dinutuximab beta behandelten Patienten.
  • Ereignisfreies Überleben (EFS) bei mit Dinutuximab beta behandelten Patienten
  • Gesamtüberleben (OS) bei mit Dinutuximab beta behandelten Patienten

Bevölkerung:

Patienten, bei denen ein Hochrisiko-Neuroblastom diagnostiziert wurde und die eine Behandlung mit Dinutuximab beta in der standardmäßigen klinischen Praxis beginnen oder an einer klinischen Studie teilnehmen, in der Dinutuximab beta gemäß der Indikation gemäß der landesspezifischen/regionalen Marktzulassung bereitgestellt wird, geben ihre Zustimmung/Zustimmung und sind bereit, bis zu 10 Jahre weiterverfolgt zu werden.

Studiengröße:

Es ist geplant, eine ausreichende Anzahl von Patienten (schätzungsweise 125) aufzunehmen, sodass 100 Patienten alle fünf Behandlungszyklen mit Dinutuximab beta abgeschlossen haben. Es wird erwartet, dass dies zu 40–50 Patienten führen wird, die nach 10 Jahren progressionsfrei sind.

Datenquellen:

Daten werden von Ärzten unter Verwendung eines elektronischen Datenerfassungssystems (EDC) erhoben. Die elektronischen Fallberichtsformulare (eCRFs) werden entwickelt, um Daten aus den Krankenakten zu Studienbeginn, während der Behandlung und bei normalen Nachsorgeuntersuchungen in der klinischen Praxis zu sammeln.

Datenanalyse:

Das Sicherheitsanalyseset, das alle Patienten enthält, die mit mindestens einer Dosis Dinutuximab beta behandelt wurden, wird für Sicherheits- und Wirksamkeitsanalysen berücksichtigt. Alle Grundlinien-, Behandlungsdauer- und Nachbeobachtungsmerkmale werden anhand deskriptiver Statistiken zusammengefasst. Endpunkte für die Primär- und Sekundäranalyse umfassen 95 %-Konfidenzintervalle (CIs), einschließlich der Clopper-Pearson-Methode für Binomial-, Log-Log-Transformation für das Überleben. OS, PFS und EFS werden mit Kaplan-Meier-Methoden analysiert.

Variablen:

Baseline (vor Beginn der Behandlung): Demografische Daten, Teilnahme an klinischen Studien, Neuroblastom-Krankheitsgeschichte und Vorhandensein oder Nichtvorhandensein von Neurotoxizität, Sehbehinderung und kardiovaskulärer Anomalie.

Behandlungsdauer (bis zum Ende der letzten 35 Tage des 5. Behandlungszyklus):

Dosierungsschema, kumulierte Gesamtmenge von Dinutuximab beta pro Kurs, begleitende Medikamente während des Kurses (IL-2, Retinsäure und/oder Antihistaminika), tägliche Analgetika (Opioide, Gabapentin/Pregabalin und/oder Nicht-Opioid-Analgetika und andere neuropathische Schmerzbehandlungen) , tägliche Schmerzbeurteilung während der Infusion von Dinutuximab beta, Auftreten von Neurotoxizität, Sehstörungen, Kapillarlecksyndrom, kardiovaskuläre Ereignisse und Überempfindlichkeitsreaktionen, unerwünschte Ereignisse (UE)/schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUEs), Behandlungsunterbrechungen und -abbrüche, Krankheitsverlauf, Datum und Todesursache, Grund für den Studienabbruch (falls zutreffend) Nachsorge (ab Ende der letzten 35 Tage des 5. Behandlungszyklus): Status der Neurotoxizität, Sehbehinderung, kardiovaskuläre Ereignisse (behoben, nicht behoben), SUE und Nebenwirkungen Arzneimittelreaktion (UAW), Krankheitsverlauf, Datum und Todesursache, Grund für Studienabbruch (falls zutreffend).

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

125

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Rekrutierung
        • Charité Berlin
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Angelika Eggert, Dr
        • Unterermittler:
          • Heidi Deubzer, Dr
      • Greifswald, Deutschland, 17475
        • Rekrutierung
        • Universitätsmedizin Greifswald
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Holger Lode, Dr
        • Unterermittler:
          • Karoline Ehlert, Dr
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59000
        • Rekrutierung
        • Centre Oscar Lambret
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Anne-Sophie Defachelles, Dr
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Rekrutierung
        • Hôpital de la Timone, Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
          • Sylvie Abed
          • Telefonnummer: 00 33 4 91 38 68 21
        • Hauptermittler:
          • Carole Coze, Dr
      • Paris, Frankreich, 75005
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Institut Curie
      • Villejuif, Frankreich, 94805
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekrutierung
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Carla Manzitti, Dr
        • Unterermittler:
          • Alberto Garaventa, Dr
        • Unterermittler:
          • Stefania Sorrentino, Dr
  • Polen
      • Kraków, Polen, 30-663
        • Rekrutierung
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Aleksandra Wieczorek, Dr
        • Unterermittler:
          • Walentyna Balwierz, Dr
        • Unterermittler:
          • Urszula Zebrowska, Dr
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe Avenida Fernando Abril Martorell
        • Kontakt:
          • Desiree Ramal
          • Telefonnummer: +34-638902615
        • Hauptermittler:
          • Adela Canete, Dr
        • Unterermittler:
          • Antonio Juan Fornes, Dr
        • Unterermittler:
          • Blanca Martinez, Dr
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Birmingham Children's Hospital
      • Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Rekrutierung
        • University Hospital Southampton
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Juliet Gray, Dr
        • Unterermittler:
          • Sucheta Vaidya, Dr
    • Newcastle
      • Newcastle Upon Tyne, Newcastle, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Rekrutierung
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Deborah Tweddle, MD
  • Österreich
    • Vienna
      • Wien,, Vienna, Österreich, 1090
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • St. Anna Kinderkrebsforschung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten, bei denen ein Hochrisiko-Neuroblastom diagnostiziert wurde und die eine Behandlung mit Dinutuximab beta in der standardmäßigen klinischen Praxis beginnen oder an einer klinischen Studie teilnehmen, in der Dinutuximab beta gemäß der Indikation gemäß der landesspezifischen/regionalen Marktzulassung bereitgestellt wird, geben ihre Zustimmung/Zustimmung und sind bereit, bis zu 10 Jahre weiterverfolgt zu werden. Zentren, die Neuroblastompatienten mit Dinutuximab beta behandeln, werden zur Teilnahme am Register eingeladen. Dazu gehören Netzwerke wie die Society of Pediatric Oncology for the Treatment of Neuroblastoma (SIOPEN) in Europa.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten, die die folgenden Kriterien erfüllen, werden für die Aufnahme in das Register in Betracht gezogen:

  • Patienten, bei denen ein Hochrisiko-Neuroblastom diagnostiziert wurde und die eine Behandlung mit kommerziell erhältlichem Dinutuximab beta OR beginnen
  • Patienten, bei denen ein Hochrisiko-Neuroblastom diagnostiziert wurde und die eine Behandlung mit Dinutuximab beta in einer klinischen Studie beginnen, in der Dinutuximab beta gemäß der landesspezifischen/regionalen Marktzulassung bereitgestellt wird UND
  • Für die Teilnahme am Register mit der Bereitschaft zur Nachverfolgung für bis zu 10 Jahre wurde eine entsprechende Zustimmung/Einwilligung eingeholt.

Ausschlusskriterien:

Der Patient kann nicht aufgenommen werden, wenn das folgende Kriterium zutrifft:

  • Patienten, die Dinutuximab Beta im Rahmen einer klinischen Studie beginnen, in der das Produkt außerhalb des Landes/der regionalen Marktzulassung ODER bereitgestellt wird
  • Für die Teilnahme am Register wurde keine entsprechende Zustimmung/Einwilligung eingeholt oder der Patient/gesetzliche Vertreter ist nicht bereit, den Patienten bis zu 10 Jahre nachzuverfolgen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilung der Schwere der Schmerzen, die die Teilnehmer während der Behandlung mit Dinutuximab Beta erfahren
Zeitfenster: Erste Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus (jeder Zyklus dauert 35 Tage)
Bewertung der Schmerzstärke, die von den Teilnehmern im Zeitraum von der ersten Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus erfahren wurde
Erste Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus (jeder Zyklus dauert 35 Tage)
Anzahl der Teilnehmer, die während der Behandlung mit Dinutuximab Beta Analgetika einnahmen
Zeitfenster: Erste Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus (jeder Zyklus dauert 35 Tage)
Anwendung von Analgetika während des Zeitraums von der ersten Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende der letzten 35 Tage des 5. Behandlungszyklus
Erste Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus (jeder Zyklus dauert 35 Tage)
Auftreten von Neurotoxizität, Sehbehinderung, Kapillarlecksyndrom, kardiovaskulären Ereignissen und Überempfindlichkeitsreaktionen
Zeitfenster: Erste Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus (jeder Zyklus dauert 35 Tage)
Auftreten von Neurotoxizität, Sehstörungen, Kapillarlecksyndrom, kardiovaskulären Ereignissen und Überempfindlichkeitsreaktionen bis zum Ende der letzten 35 Tage des 5. Behandlungszyklus
Erste Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus (jeder Zyklus dauert 35 Tage)
Anzahl der Teilnehmer, bei denen während der Behandlung mit Dinutuximab beta schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) und unerwünschte Arzneimittelwirkungen (UAWs) auftraten
Zeitfenster: Erste Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus (jeder Zyklus dauert 35 Tage)
Anzahl der Teilnehmer, bei denen schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) und unerwünschte Arzneimittelwirkungen (UAWs) nach dem Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus auftraten
Erste Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus (jeder Zyklus dauert 35 Tage)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Erste Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus (jeder Zyklus dauert 35 Tage)
Gesamtüberleben (OS) nach Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus
Erste Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus (jeder Zyklus dauert 35 Tage)
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: Erste Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus (jeder Zyklus dauert 35 Tage)
Progressionsfreies Überleben (PFS) nach dem Ende der letzten 35 Tage des 5. Behandlungszyklus
Erste Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus (jeder Zyklus dauert 35 Tage)
Ereignisfreies Überleben (EFS)
Zeitfenster: Erste Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus (jeder Zyklus dauert 35 Tage)
Ereignisfreies Überleben (EFS) nach dem Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus
Erste Dosis von Dinutuximab beta bis zum Ende des letzten 35-tägigen Zyklus des 5. Behandlungszyklus (jeder Zyklus dauert 35 Tage)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

EusaPharma (UK) Limited

Mitarbeiter

United BioSource, LLC

Ermittler

  • Studienleiter: Jose-Luis Garcia, EUSA Pharma (UK) Limited

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. September 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

15. Juni 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Januar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EUSA DB 0001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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