Сбор информации при Нейробластома - Реестр клинических исследований

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Нейробластома

Вмешательство/лечение

Другой: Сбор информации

Подробное описание

Обоснование и предыстория:

Нейробластома — наиболее частая экстракраниальная солидная опухоль у детей. У большинства пациентов нейробластома диагностируется в возрасте до 5 лет, и у большинства из них имеется метастатическое заболевание и/или признаки высокого риска. Несмотря на внедрение новых стратегий лечения, включая высокодозную химиотерапию с последующей аутологичной трансплантацией стволовых клеток (АТСК), исходы у этих пациентов остаются неудовлетворительными.

Динутуксимаб бета представляет собой химерное моноклональное иммуноглобулиновое антитело G1 (IgG1), которое специфически направлено против углеводного фрагмента дисиалоганглиозидного антигена (GD2), сверхэкспрессируемого на клетках нейробластомы. Связываясь с клетками нейробластомы, динутуксимаб бета может индуцировать как комплементзависимую цитотоксичность (CDC), так и антителозависимую клеточно-опосредованную цитотоксичность (ADCC).

Эффективность динутуксимаба бета была оценена в рандомизированном контролируемом исследовании, в котором сравнивали введение динутуксимаба бета с интерлейкином 2 (ИЛ-2) или без него в качестве терапии первой линии у пациентов с нейробластомой высокого риска, а также в двух одногрупповых исследованиях при рецидивах. /огнеупорная установка. Эффективность и безопасность динутуксимаба бета будут дополнительно оцениваться в этом регистре, который предоставит информацию о выживаемости, тяжести боли и частоте случаев нейротоксичности, нарушений зрения, синдрома капиллярной утечки, сердечно-сосудистых событий, реакций гиперчувствительности и долгосрочной безопасности.

Дизайн исследования:

Это неинтервенционный, многонациональный, наблюдательный, проспективный регистр пациентов с нейробластомой высокого риска, получающих лечение моноклональным антителом динутуксимаб бета. Эффективность и безопасность динутуксимаба бета будут дополнительно оцениваться в этом регистре, который предоставит информацию о выживаемости, тяжести боли и частоте случаев нейротоксичности, нарушений зрения, синдрома капиллярной утечки, сердечно-сосудистых событий, реакций гиперчувствительности и долгосрочной безопасности.

Вопросы и задачи исследования:

Основные цели:

Оценить тяжесть боли и использование анальгетиков в период от первой дозы динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения.
Для оценки частоты нейротоксичности, нарушений зрения, синдрома капиллярной утечки, сердечно-сосудистых событий и реакций гиперчувствительности.
Для оценки долгосрочного профиля безопасности

Второстепенные цели:

Выживаемость без прогрессирования (ВБП) у пациентов, получавших динутуксимаб бета.
Выживаемость без событий (EFS) у пациентов, получавших динутуксимаб бета
Общая выживаемость (ОВ) у пациентов, получавших динутуксимаб бета

Население:

Пациенты с диагнозом нейробластома высокого риска, которые начинают лечение динутуксимабом бета в условиях стандартной клинической практики или участвуют в клиническом исследовании, где динутуксимаб бета назначается в соответствии с показаниями в соответствии с регистрационным удостоверением страны/региона, предоставляют согласие/согласие и готов наблюдаться до 10 лет.

Размер исследования:

Планируется набрать достаточное количество пациентов (по оценкам, 125), чтобы 100 пациентов прошли все пять курсов лечения динутуксимабом бета. Ожидается, что это приведет к тому, что 40-50 пациентов не будут прогрессировать через 10 лет.

Источники данных:

Данные будут собираться у врачей с использованием системы электронного сбора данных (EDC). Электронные формы истории болезни (eCRF) будут предназначены для сбора данных из медицинских карт на исходном уровне, во время лечения и во время контрольных посещений обычной клинической практики.

Анализ данных:

Набор для анализа безопасности, включающий всех пациентов, получавших по крайней мере одну дозу динутуксимаба бета, будет рассматриваться для анализа безопасности и эффективности. Все исходные данные, период лечения и последующие характеристики будут суммированы с использованием описательной статистики. Конечные точки, относящиеся к первичному и вторичному анализу, будут включать 95% доверительные интервалы (ДИ), включая метод Клоппера-Пирсона для биномиального и логарифмического преобразования для выживания. OS, PFS и EFS будут проанализированы с использованием методов Каплана-Мейера.

Переменные:

Исходный уровень (до начала лечения): демографические данные, участие в клинических испытаниях, история заболевания нейробластомой, наличие или отсутствие нейротоксичности, нарушения зрения и сердечно-сосудистых нарушений.

Период лечения (до окончания последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения):

Режим дозирования, общее кумулятивное количество динутуксимаба бета на курс, сопутствующие препараты в течение курса (ИЛ-2, ретиноевая кислота и/или антигистаминные препараты), ежедневные анальгетики (опиоиды, габапентин/прегабалин и/или неопиоидные анальгетики и другие нейропатические обезболивающие) , ежедневная оценка боли во время инфузии динутуксимаба бета, возникновение нейротоксичности, нарушение зрения, синдром капиллярной утечки, сердечно-сосудистые события и реакции гиперчувствительности, нежелательные явления (НЯ)/серьезные нежелательные явления (СНЯ), прерывание и прекращение лечения, прогрессирование заболевания, дата и причина смерти, причина выхода из исследования (если применимо) Последующее наблюдение (с конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения): Статус нейротоксичности, нарушений зрения, сердечно-сосудистых событий (решенных, не разрешенных), СНЯ и нежелательных явлений лекарственная реакция (НЛР), прогрессирование заболевания, дата и причина смерти, причина выхода из исследования (если применимо).

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

125

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Jose-Luis Garcia
Номер телефона: +34 663 36 34 24
Электронная почта: PASS@eusapharma.com

Места учебы

Австрия
- Vienna
  - Wien,, Vienna, Австрия, 1090
    - Активный, не рекрутирующий
    - St. Anna Kinderkrebsforschung
Германия
- - Berlin, Германия, 13353
    - Рекрутинг
    - Charité Berlin
    - Контакт:
      
      Angelika Eggert, Dr
      
      Номер телефона: + 49 30 450 566 808
      
      Электронная почта: angelika.eggert@charite.de
    - Контакт:
      
      Heidi Deubzer, Dr
      
      Номер телефона: + 49 30 450 566 808
      
      Электронная почта: heidi.deubzer@charite.de
    - Главный следователь:
      
      Angelika Eggert, Dr
    - Младший исследователь:
      
      Heidi Deubzer, Dr
  - Greifswald, Германия, 17475
    - Рекрутинг
    - Universitätsmedizin Greifswald
    - Контакт:
      
      Holger Lode, Dr
      
      Номер телефона: +49 3834 86-6301
      
      Электронная почта: holger.lode@uni-greifswald.de
    - Контакт:
      
      Karoline Ehlert, Dr
      
      Номер телефона: +49 3834 86-6301
      
      Электронная почта: ehlertk68@uni-greifswald.de
    - Главный следователь:
      
      Holger Lode, Dr
    - Младший исследователь:
      
      Karoline Ehlert, Dr
Испания
- - Valencia, Испания, 46026
    - Рекрутинг
    - Hospital Universitario y Politecnico La Fe Avenida Fernando Abril Martorell
    - Контакт:
      
      Desiree Ramal
      
      Номер телефона: +34-638902615
    - Главный следователь:
      
      Adela Canete, Dr
    - Младший исследователь:
      
      Antonio Juan Fornes, Dr
    - Младший исследователь:
      
      Blanca Martinez, Dr
Италия
- - Genova, Италия, 16147
    - Рекрутинг
    - IRCCS Istituto Giannina Gaslini
    - Контакт:
      
      Sabrina Zanardi
      
      Номер телефона: +39.010.5636.3461
      
      Электронная почта: SabrinaZanardi@gaslini.org
    - Главный следователь:
      
      Carla Manzitti, Dr
    - Младший исследователь:
      
      Alberto Garaventa, Dr
    - Младший исследователь:
      
      Stefania Sorrentino, Dr
Польша
- - Kraków, Польша, 30-663
    - Рекрутинг
    - Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
    - Контакт:
      
      Aleksandra Wieczore, Dr
      
      Номер телефона: (+48) 12 3339392
      
      Электронная почта: a.wieczorek@uj.edu.pl
    - Контакт:
      
      Walentyna Balwierz, Dr
      
      Номер телефона: 4321 (+48) 12 658 20 11
      
      Электронная почта: walentyna.balwierz@uj.edu.pl
    - Главный следователь:
      
      Aleksandra Wieczorek, Dr
    - Младший исследователь:
      
      Walentyna Balwierz, Dr
    - Младший исследователь:
      
      Urszula Zebrowska, Dr
Соединенное Королевство
- - Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
    - Активный, не рекрутирующий
    - Birmingham Children's Hospital
  - Southampton, Соединенное Королевство, SO16 6YD
    - Рекрутинг
    - University Hospital Southampton
    - Контакт:
      
      Ruth Lawrence
      
      Номер телефона: 02381206334
      
      Электронная почта: Ruth.Lawrence@uhs.nhs.uk
    - Контакт:
      
      Alice Johnson
      
      Номер телефона: 02381206334
      
      Электронная почта: alice.johnson@uhs.nhs.uk
    - Главный следователь:
      
      Juliet Gray, Dr
    - Младший исследователь:
      
      Sucheta Vaidya, Dr
- Newcastle
  - Newcastle Upon Tyne, Newcastle, Соединенное Королевство, NE1 4LP
    - Рекрутинг
    - The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    - Контакт:
      
      Geoff Bell
      
      Номер телефона: 0191 282 1337
      
      Электронная почта: Geoff.Bell@nuth.nhs.uk
    - Контакт:
      
      Linda Coates
      
      Номер телефона: 0191 2829964
      
      Электронная почта: Linda.Coates7@nhs.net
    - Главный следователь:
      
      Deborah Tweddle, MD
Франция
- - Lille, Франция, 59000
    - Рекрутинг
    - Centre Oscar Lambret
    - Контакт:
      
      Fabienne Dumont, Mr
      
      Номер телефона: +33 3.20.29.59.35
      
      Электронная почта: f-dumont@o-lambret.fr
    - Главный следователь:
      
      Anne-Sophie Defachelles, Dr
  - Marseille, Франция, 13385
    - Рекрутинг
    - Hôpital de la Timone, Hôpital des Enfants
    - Контакт:
      
      Sylvie Abed
      
      Номер телефона: 00 33 4 91 38 68 21
    - Главный следователь:
      
      Carole Coze, Dr
  - Paris, Франция, 75005
    - Активный, не рекрутирующий
    - Institut Curie
  - Villejuif, Франция, 94805
    - Рекрутинг
    - Institut Gustave Roussy
    - Контакт:
      
      Imene Hazem, Mr
      
      Номер телефона: 0033 1 42 11 50 20
      
      Электронная почта: Imene.HEZAM@gustaveroussy.fr
    - Контакт:
      
      Fanny Prenois, Mrs
      
      Номер телефона: 0033 1 42 11 50 20
      
      Электронная почта: Fanny.PRENOIS@gustaveroussy.fr
    - Главный следователь:
      
      Dominique Valteau-Couanet, Dr

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 14 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с диагнозом нейробластома высокого риска, которые начинают лечение динутуксимабом бета в условиях стандартной клинической практики или участвуют в клиническом исследовании, где динутуксимаб бета назначается в соответствии с показаниями в соответствии с регистрационным удостоверением страны/региона, предоставляют согласие/согласие и готов наблюдаться до 10 лет. Центры, которые лечат пациентов с нейробластомой динутуксимабом бета, будут приглашены для участия в реестре. Сюда входят такие сети, как Общество детской онкологии по лечению нейробластомы (SIOPEN) в Европе.

Описание

Критерии включения:

Пациенты, отвечающие следующим критериям, будут рассматриваться для включения в реестр:

Пациенты с диагнозом нейробластома высокого риска и начинающие лечение коммерчески доступным динутуксимабом бета ИЛИ
Пациенты с диагнозом нейробластома высокого риска и начинающие лечение динутуксимабом бета в рамках клинического исследования, в котором динутуксимаб бета предоставляется в соответствии с регистрационным удостоверением страны/региона И
Получено соответствующее согласие/согласие на участие в реестре с готовностью наблюдаться на срок до 10 лет.

Критерий исключения:

Пациент не будет иметь права на включение, если применим следующий критерий:

Пациенты, начинающие прием динутуксимаба бета в рамках клинического исследования, когда продукт предоставляется за пределами страны/региона, где разрешено регистрировать ИЛИ
Не получено надлежащее согласие/согласие на участие в реестре или пациент/законный представитель не желает, чтобы пациент находился под наблюдением до 10 лет.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Оценка тяжести боли, которую испытывали участники во время лечения динутуксимабом бета Временное ограничение: Первая доза динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения (каждый цикл составляет 35 дней)	Оценка тяжести боли, испытываемой участниками в период от первой дозы динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения	Первая доза динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения (каждый цикл составляет 35 дней)
Количество участников, принимавших анальгетики во время лечения динутуксимабом бета Временное ограничение: Первая доза динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения (каждый цикл составляет 35 дней)	Использование анальгетиков в период от первой дозы динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения	Первая доза динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения (каждый цикл составляет 35 дней)
Частота возникновения нейротоксичности, нарушений зрения, синдрома капиллярной утечки, сердечно-сосудистых событий и реакций гиперчувствительности Временное ограничение: Первая доза динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения (каждый цикл составляет 35 дней)	Частота нейротоксичности, нарушений зрения, синдрома капиллярной утечки, сердечно-сосудистых событий и реакций гиперчувствительности к концу последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения	Первая доза динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения (каждый цикл составляет 35 дней)
Количество участников, у которых наблюдались серьезные нежелательные явления (СНЯ) и нежелательные реакции на лекарства (НЛР) во время лечения динутуксимабом бета. Временное ограничение: Первая доза динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения (каждый цикл составляет 35 дней)	Количество участников, у которых возникли серьезные нежелательные явления (СНЯ) и нежелательные реакции на лекарственные препараты (НЛР) после окончания последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения.	Первая доза динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения (каждый цикл составляет 35 дней)

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Общая выживаемость (ОС) Временное ограничение: Первая доза динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения (каждый цикл составляет 35 дней)	Общая выживаемость (ОВ) после окончания последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения	Первая доза динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения (каждый цикл составляет 35 дней)
Выживаемость без прогрессирования (PFS) Временное ограничение: Первая доза динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения (каждый цикл составляет 35 дней)	Выживаемость без прогрессирования (ВБП) после окончания последних 35 дней 5-го цикла лечения	Первая доза динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения (каждый цикл составляет 35 дней)
Выживание без событий (EFS) Временное ограничение: Первая доза динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения (каждый цикл составляет 35 дней)	Выживаемость без событий (EFS) после окончания последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения	Первая доза динутуксимаба бета до конца последнего 35-дневного курса 5-го цикла лечения (каждый цикл составляет 35 дней)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

EusaPharma (UK) Limited

Соавторы

United BioSource, LLC

Следователи

Директор по исследованиям: Jose-Luis Garcia, EUSA Pharma (UK) Limited

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 сентября 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 марта 2032 г.

Завершение исследования (Оцененный)

15 июня 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 января 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 января 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 февраля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

EUSA DB 0001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Реестр пациентов с нейробластомой, получающих лечение динутуксимабом бета после авторизации.