Badanie bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia Rejestr pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym leczonych dinutuksymabem beta
Badanie bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia Rejestr pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka leczonych przeciwciałem monoklonalnym Dinutuximab Beta
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Uzasadnienie i tło:
Neuroblastoma jest najczęstszym guzem litym pozaczaszkowym u dzieci. Większość pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym jest diagnozowana w wieku poniżej 5 lat i u większości występują przerzuty i/lub cechy wysokiego ryzyka. Pomimo wprowadzenia nowych strategii leczenia, w tym wysokodawkowej chemioterapii, a następnie autologicznego przeszczepu komórek macierzystych (ASCT), rokowanie u tych pacjentów pozostaje złe.
Dinutuksymab beta jest chimerycznym przeciwciałem monoklonalnym immunoglobuliny G1 (IgG1), skierowanym swoiście przeciwko ugrupowaniu węglowodanowemu antygenu disialogangliozydu (GD2), którego nadekspresja występuje w komórkach nerwiaka niedojrzałego. Wiążąc się z komórkami nerwiaka niedojrzałego, dinutuksymab beta może indukować zarówno cytotoksyczność zależną od dopełniacza (CDC), jak i cytotoksyczność komórkową zależną od przeciwciał (ADCC).
Skuteczność dinutuksymabu beta oceniano w randomizowanym kontrolowanym badaniu porównującym podawanie dinutuksymabu beta z interleukiną 2 (IL-2) lub bez niej w leczeniu pierwszego rzutu pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka oraz w dwóch jednoramiennych badaniach u pacjentów z nawracającym / ustawienie ogniotrwałe. Skuteczność i bezpieczeństwo dinutuksymabu beta będą dalej oceniane w tym rejestrze, który dostarczy informacji na temat przeżycia, nasilenia bólu i częstości występowania neurotoksyczności, zaburzeń widzenia, zespołu przesiąkania włośniczek, zdarzeń sercowo-naczyniowych, reakcji nadwrażliwości i długoterminowego bezpieczeństwa.
Projekt badania:
Jest to nieinterwencyjny, międzynarodowy, obserwacyjny, prospektywny rejestr pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka leczonych przeciwciałem monoklonalnym dinutuksymabem beta. Skuteczność i bezpieczeństwo dinutuksymabu beta będą dalej oceniane w tym rejestrze, który dostarczy informacji na temat przeżycia, nasilenia bólu i częstości występowania neurotoksyczności, zaburzeń widzenia, zespołu przesiąkania włośniczek, zdarzeń sercowo-naczyniowych, reakcji nadwrażliwości i długoterminowego bezpieczeństwa.
Pytania badawcze i cele:
Główne cele:
- Ocena nasilenia bólu i stosowania leków przeciwbólowych w okresie przyjmowania pierwszej dawki dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu V cyklu leczenia
- Ocena częstości występowania neurotoksyczności, zaburzeń widzenia, zespołu przesiąkania włośniczek, incydentów sercowo-naczyniowych i reakcji nadwrażliwości
- Aby ocenić długoterminowy profil bezpieczeństwa
Cele drugorzędne:
- Czas przeżycia bez progresji choroby (PFS) u pacjentów leczonych dinutuksymabem beta.
- Przeżycie wolne od zdarzeń (ang. Event Free Survival, EFS) u pacjentów leczonych dinutuksymabem beta
- Całkowity czas przeżycia (OS) u pacjentów leczonych dinutuksymabem beta
Populacja:
Pacjenci, u których zdiagnozowano nerwiaka niedojrzałego wysokiego ryzyka, którzy rozpoczynają leczenie dinutuksymabem beta w ramach standardowej praktyki klinicznej lub biorą udział w badaniu klinicznym, w którym dinutuksymab beta jest podawany zgodnie ze wskazaniem zawartym w krajowym/regionalnym pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu, wyrażają zgodę i są chce być obserwowany przez okres do 10 lat.
Rozmiar badania:
Planuje się włączenie wystarczającej liczby pacjentów (szacowanej na 125), tak aby 100 pacjentów ukończyło wszystkie pięć kursów leczenia dinutuksymabem beta. Oczekuje się, że spowoduje to 40-50 pacjentów, u których po 10 latach nie wystąpi progresja choroby.
Źródła danych:
Dane będą zbierane od lekarzy za pomocą systemu elektronicznego zbierania danych (EDC). Elektroniczne formularze opisów przypadków (eCRF) zostaną zaprojektowane w celu gromadzenia danych z dokumentacji medycznej na początku leczenia, w trakcie leczenia i podczas wizyt kontrolnych w ramach normalnej praktyki klinicznej.
Analiza danych:
Zbiór analiz bezpieczeństwa obejmujący wszystkich pacjentów leczonych co najmniej jedną dawką dinutuksymabu beta zostanie uwzględniony w analizach bezpieczeństwa i skuteczności. Wszystkie charakterystyki linii podstawowej, okresu leczenia i obserwacji zostaną podsumowane za pomocą statystyk opisowych. Punkty końcowe odnoszące się do analizy pierwotnej i wtórnej będą obejmowały 95% przedziały ufności (CI), w tym metodę Cloppera Pearsona dla dwumianu, transformację log-log dla przeżycia. OS, PFS i EFS zostaną przeanalizowane przy użyciu metod Kaplana-Meiera.
zmienne:
Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem leczenia): dane demograficzne, udział w badaniu klinicznym, historia choroby nerwiaka niedojrzałego oraz obecność lub brak neurotoksyczności, zaburzenia widzenia i nieprawidłowości sercowo-naczyniowe.
Okres leczenia (do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia):
Schemat dawkowania, całkowita skumulowana ilość dinutuksymabu beta na kurs, jednocześnie stosowane leki podczas kursu (IL-2, kwas retinowy i/lub leki przeciwhistaminowe), codzienne leki przeciwbólowe (opioidy, gabapentyna/pregabalina i/lub nieopioidowe leki przeciwbólowe i inne metody leczenia bólu neuropatycznego) , codzienna ocena bólu podczas wlewu dinutuksymabu beta, występowanie neurotoksyczności, zaburzenia widzenia, zespół przesiąkania włośniczek, zdarzenia sercowo-naczyniowe i reakcje nadwrażliwości, zdarzenia niepożądane (AE)/poważne zdarzenia niepożądane (SAE) przerwanie i odstawienie leczenia, progresja choroby, data i przyczyna zgonu, przyczyna przerwania badania (jeśli dotyczy) Obserwacja (od końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia): Stan neurotoksyczności, zaburzenia widzenia, zdarzenia sercowo-naczyniowe (ustąpiły, nie ustąpiły), SAE i działania niepożądane reakcja na lek (ADR), postęp choroby, data i przyczyna zgonu, przyczyna przerwania badania (jeśli dotyczy).
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Jose-Luis Garcia
- Numer telefonu: +34 663 36 34 24
- E-mail: PASS@eusapharma.com
Lokalizacje studiów
-
-
Vienna
-
Wien,, Vienna, Austria, 1090
- Aktywny, nie rekrutujący
- St. Anna Kinderkrebsforschung
-
-
-
-
-
Lille, Francja, 59000
- Rekrutacyjny
- Centre Oscar Lambret
-
Kontakt:
- Fabienne Dumont, Mr
- Numer telefonu: +33 3.20.29.59.35
- E-mail: f-dumont@o-lambret.fr
-
Główny śledczy:
- Anne-Sophie Defachelles, Dr
-
Marseille, Francja, 13385
- Rekrutacyjny
- Hôpital de la Timone, Hôpital des Enfants
-
Kontakt:
- Sylvie Abed
- Numer telefonu: 00 33 4 91 38 68 21
-
Główny śledczy:
- Carole Coze, Dr
-
Paris, Francja, 75005
- Aktywny, nie rekrutujący
- Institut CURIE
-
Villejuif, Francja, 94805
- Rekrutacyjny
- Institut Gustave Roussy
-
Kontakt:
- Imene Hazem, Mr
- Numer telefonu: 0033 1 42 11 50 20
- E-mail: Imene.HEZAM@gustaveroussy.fr
-
Kontakt:
- Fanny Prenois, Mrs
- Numer telefonu: 0033 1 42 11 50 20
- E-mail: Fanny.PRENOIS@gustaveroussy.fr
-
Główny śledczy:
- Dominique Valteau-Couanet, Dr
-
-
-
-
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe Avenida Fernando Abril Martorell
-
Kontakt:
- Desiree Ramal
- Numer telefonu: +34-638902615
-
Główny śledczy:
- Adela Canete, Dr
-
Pod-śledczy:
- Antonio Juan Fornes, Dr
-
Pod-śledczy:
- Blanca Martinez, Dr
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Rekrutacyjny
- Charité Berlin
-
Kontakt:
- Angelika Eggert, Dr
- Numer telefonu: + 49 30 450 566 808
- E-mail: angelika.eggert@charite.de
-
Kontakt:
- Heidi Deubzer, Dr
- Numer telefonu: + 49 30 450 566 808
- E-mail: heidi.deubzer@charite.de
-
Główny śledczy:
- Angelika Eggert, Dr
-
Pod-śledczy:
- Heidi Deubzer, Dr
-
Greifswald, Niemcy, 17475
- Rekrutacyjny
- Universitätsmedizin Greifswald
-
Kontakt:
- Holger Lode, Dr
- Numer telefonu: +49 3834 86-6301
- E-mail: holger.lode@uni-greifswald.de
-
Kontakt:
- Karoline Ehlert, Dr
- Numer telefonu: +49 3834 86-6301
- E-mail: ehlertk68@uni-greifswald.de
-
Główny śledczy:
- Holger Lode, Dr
-
Pod-śledczy:
- Karoline Ehlert, Dr
-
-
-
-
-
Kraków, Polska, 30-663
- Rekrutacyjny
- Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
-
Kontakt:
- Aleksandra Wieczore, Dr
- Numer telefonu: (+48) 12 3339392
- E-mail: a.wieczorek@uj.edu.pl
-
Kontakt:
- Walentyna Balwierz, Dr
- Numer telefonu: 4321 (+48) 12 658 20 11
- E-mail: walentyna.balwierz@uj.edu.pl
-
Główny śledczy:
- Aleksandra Wieczorek, Dr
-
Pod-śledczy:
- Walentyna Balwierz, Dr
-
Pod-śledczy:
- Urszula Zebrowska, Dr
-
-
-
-
-
Genova, Włochy, 16147
- Rekrutacyjny
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Kontakt:
- Sabrina Zanardi
- Numer telefonu: +39.010.5636.3461
- E-mail: SabrinaZanardi@gaslini.org
-
Główny śledczy:
- Carla Manzitti, Dr
-
Pod-śledczy:
- Alberto Garaventa, Dr
-
Pod-śledczy:
- Stefania Sorrentino, Dr
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
- Aktywny, nie rekrutujący
- Birmingham Children's Hospital
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
- Rekrutacyjny
- University Hospital Southampton
-
Kontakt:
- Ruth Lawrence
- Numer telefonu: 02381206334
- E-mail: Ruth.Lawrence@uhs.nhs.uk
-
Kontakt:
- Alice Johnson
- Numer telefonu: 02381206334
- E-mail: alice.johnson@uhs.nhs.uk
-
Główny śledczy:
- Juliet Gray, Dr
-
Pod-śledczy:
- Sucheta Vaidya, Dr
-
-
Newcastle
-
Newcastle Upon Tyne, Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
- Rekrutacyjny
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- Geoff Bell
- Numer telefonu: 0191 282 1337
- E-mail: Geoff.Bell@nuth.nhs.uk
-
Kontakt:
- Linda Coates
- Numer telefonu: 0191 2829964
- E-mail: Linda.Coates7@nhs.net
-
Główny śledczy:
- Deborah Tweddle, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci spełniający następujące kryteria będą brani pod uwagę przy wpisywaniu do rejestru:
- Pacjenci z rozpoznaniem nerwiaka niedojrzałego wysokiego ryzyka i rozpoczynający leczenie dostępnym na rynku dinutuksymabem beta OR
- Pacjenci ze zdiagnozowanym nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka i rozpoczynający leczenie dinutuksymabem beta w badaniu klinicznym, w którym dinutuksymab beta jest podawany zgodnie z krajowym/regionalnym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu ORAZ
- Uzyskano odpowiednią zgodę/zgodę na udział w rejestrze z możliwością obserwacji przez okres do 10 lat.
Kryteria wyłączenia:
Pacjent nie będzie kwalifikował się do włączenia, jeśli zastosowanie ma następujące kryterium:
- Pacjenci rozpoczynający leczenie dinutuksymabem beta w ramach badania klinicznego, w którym produkt jest dostarczany poza krajem/regionem pozwolenia na dopuszczenie do obrotu LUB
- Nie uzyskano odpowiedniej zgody/zgód na udział w rejestrze lub pacjent/przedstawiciel prawny nie wyraża zgody na objęcie pacjenta obserwacją do 10 lat.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena nasilenia bólu odczuwanego przez uczestników podczas leczenia dinutuksymabem beta
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 35 dni)
|
Ocena nasilenia bólu odczuwanego przez uczestników w okresie przyjmowania pierwszej dawki dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu V cyklu leczenia
|
Pierwsza dawka dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 35 dni)
|
|
Liczba uczestników stosujących leki przeciwbólowe podczas leczenia dinutuksymabem beta
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 35 dni)
|
Stosowanie leków przeciwbólowych w okresie od pierwszej dawki dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia
|
Pierwsza dawka dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 35 dni)
|
|
Częstość występowania neurotoksyczności, zaburzeń widzenia, zespołu przesiąkania włośniczek, zdarzeń sercowo-naczyniowych i reakcji nadwrażliwości
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 35 dni)
|
Częstość występowania neurotoksyczności, zaburzeń widzenia, zespołu przesiąkania włośniczek, zdarzeń sercowo-naczyniowych i reakcji nadwrażliwości do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia
|
Pierwsza dawka dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 35 dni)
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i niepożądane działania leku (ADR) podczas leczenia dinutuksymabem beta
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 35 dni)
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i niepożądane działania leku (ADR) po zakończeniu ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia
|
Pierwsza dawka dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 35 dni)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 35 dni)
|
Całkowity czas przeżycia (OS) po zakończeniu ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia
|
Pierwsza dawka dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 35 dni)
|
|
Przeżycie bez progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 35 dni)
|
Czas przeżycia bez progresji choroby (PFS) po zakończeniu ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia
|
Pierwsza dawka dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 35 dni)
|
|
Przetrwanie bez wydarzenia (EFS)
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 35 dni)
|
Przeżycie bez zdarzenia (ang. Event Free Survival, EFS) po zakończeniu ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia
|
Pierwsza dawka dinutuksymabu beta do końca ostatniego 35-dniowego cyklu 5. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 35 dni)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Jose-Luis Garcia, EUSA Pharma (UK) Limited
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Nowotwory gruczołowe i nabłonkowe
- Nowotwory neuroepitelialne
- Nowotwory neuroektodermalne
- Nowotwory, komórki rozrodcze i embrionalne
- Nowotwory, tkanka nerwowa
- Nowotwory neuroektodermalne, prymitywne
- Guzy neuroektodermalne, pierwotne, obwodowe
- Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma
Inne numery identyfikacyjne badania
- EUSA DB 0001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .