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Um registro de pacientes do estudo de segurança pós-autorização de pacientes com neuroblastoma sendo tratados com dinutuximabe beta

6 de fevereiro de 2024 atualizado por: EusaPharma (UK) Limited

Um estudo de segurança pós-autorização Registro de pacientes com neuroblastoma de alto risco sendo tratados com o anticorpo monoclonal dinutuximabe beta

Este é um registro de paciente prospectivo, observacional, não intervencional, multinacional para avaliar ainda mais a eficácia e segurança do dinutuximabe beta - um anticorpo monoclonal imunoglobulina G 1 (IgG1), para obter informações sobre sobrevida, gravidade da dor e incidência de toxicidade, deficiência visual, síndrome de extravasamento capilar, eventos cardiovasculares, reações de hipersensibilidade e segurança a longo prazo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Justificativa e Antecedentes:

Neuroblastoma, é o tumor sólido extracraniano mais comum em crianças. A maioria dos pacientes com neuroblastoma é diagnosticada antes dos 5 anos de idade e a maioria apresenta doença metastática e/ou características de alto risco. Apesar da introdução de novas estratégias de tratamento, incluindo altas doses de quimioterapia seguida de transplante autólogo de células-tronco (ASCT), o resultado desses pacientes permanece ruim.

O dinutuximabe beta é um anticorpo monoclonal quimérico de imunoglobulina G 1 (IgG1) dirigido especificamente contra a porção carboidrato do antígeno disialogangliosídeo (GD2), que é superexpresso em células de neuroblastoma. Ao ligar-se às células do neuroblastoma, o dinutuximab beta pode induzir tanto a citotoxicidade dependente do complemento (CDC) como a citotoxicidade mediada por células dependente de anticorpos (ADCC).

A eficácia de dinutuximabe beta foi avaliada em um estudo controlado randomizado comparando a administração de dinutuximabe beta com ou sem interleucina 2 (IL-2) no tratamento de primeira linha de pacientes com neuroblastoma de alto risco e em dois estudos de braço único na recaída /configuração refratária. A eficácia e a segurança do dinutuximabe beta serão avaliadas posteriormente neste registro que fornecerá informações sobre sobrevivência, gravidade da dor e incidência de neurotoxicidade, deficiência visual, síndrome de vazamento capilar, eventos cardiovasculares, reações de hipersensibilidade e segurança a longo prazo.

Design de estudo:

Este é um registro prospectivo, não intervencional, multinacional, observacional de pacientes com neuroblastoma de alto risco sendo tratados com o anticorpo monoclonal dinutuximab beta. A eficácia e a segurança do dinutuximabe beta serão avaliadas posteriormente neste registro que fornecerá informações sobre sobrevivência, gravidade da dor e incidência de neurotoxicidade, deficiência visual, síndrome de vazamento capilar, eventos cardiovasculares, reações de hipersensibilidade e segurança a longo prazo.

Questões de Pesquisa e Objetivos:

Objetivos primários:

  • Avaliar a intensidade da dor e o uso de analgésicos durante o período da primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento
  • Avaliar a incidência de neurotoxicidade, deficiência visual, síndrome de extravasamento capilar, eventos cardiovasculares e reações de hipersensibilidade
  • Para avaliar o perfil de segurança a longo prazo

Objetivos secundários:

  • Sobrevida livre de progressão (PFS) em pacientes tratados com dinutuximabe beta.
  • Sobrevivência livre de eventos (EFS) em pacientes tratados com dinutuximabe beta
  • Sobrevida global (OS) em pacientes tratados com dinutuximabe beta

População:

Pacientes diagnosticados com neuroblastoma de alto risco que estão iniciando o tratamento com dinutuximabe beta no ambiente de prática clínica padrão ou participando de um ensaio clínico em que dinutuximabe beta é fornecido de acordo com a indicação de acordo com a autorização de comercialização nacional/regional, fornecem consentimento/consentimento e são dispostos a serem acompanhados por até 10 anos.

Tamanho do estudo:

Está planeado inscrever um número suficiente de doentes (estimado em 125) de modo a que 100 doentes tenham concluído todos os cinco ciclos de tratamento com dinutuximab beta. Prevê-se que isso resultará em 40-50 pacientes livres de progressão em 10 anos.

Fontes de dados:

Os dados serão coletados de médicos usando um sistema de captura eletrônica de dados (EDC). Os formulários eletrônicos de relato de caso (eCRFs) serão projetados para coletar dados dos registros médicos na linha de base, durante o tratamento e nas consultas de acompanhamento da prática clínica normal.

Análise de dados:

O conjunto de análises de segurança, contendo todos os pacientes tratados com pelo menos uma dose de dinutuximabe beta, será considerado para análises de segurança e eficácia. Todas as características de linha de base, período de tratamento e acompanhamento serão resumidas usando estatísticas descritivas. Os endpoints que abordam a análise primária e secundária incluirão intervalos de confiança (CIs) de 95%, incluindo o método Clopper Pearson para binomial, transformação log-log para sobrevivência. OS, PFS e EFS serão analisados ​​usando métodos de Kaplan-Meier.

Variáveis:

Linha de base (antes do início do tratamento): Dados demográficos, participação em ensaios clínicos, histórico de doença de neuroblastoma e presença ou ausência de neurotoxicidade, deficiência visual e anormalidade cardiovascular.

Período de tratamento (até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento):

Regime de dosagem, quantidade cumulativa total de dinutuximabe beta por curso, medicamentos concomitantes durante o curso (IL-2, ácido retinóico e/ou anti-histamínicos), analgésicos diários (opioides, gabapentina/pregabalina e/ou analgésicos não opioides e outros tratamentos para dor neuropática) , avaliação diária da dor durante a infusão de dinutuximabe beta, ocorrência de neurotoxicidade, deficiência visual, síndrome de extravasamento capilar, eventos cardiovasculares e reações de hipersensibilidade, eventos adversos (EAs)/eventos adversos graves (EAGs) interrupções e descontinuações do tratamento, progressão da doença, data e causa da morte, motivo da retirada do estudo (se aplicável) Acompanhamento (desde o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento): Status de neurotoxicidade, deficiência visual, eventos cardiovasculares (resolvidos, não resolvidos), SAEs e eventos adversos reação medicamentosa (RAMs), progressão da doença, data e causa da morte, motivo da retirada do estudo (se aplicável).

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

125

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Recrutamento
        • Charité Berlin
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Angelika Eggert, Dr
        • Subinvestigador:
          • Heidi Deubzer, Dr
      • Greifswald, Alemanha, 17475
        • Recrutamento
        • Universitätsmedizin Greifswald
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Holger Lode, Dr
        • Subinvestigador:
          • Karoline Ehlert, Dr
  • Espanha
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe Avenida Fernando Abril Martorell
        • Contato:
          • Desiree Ramal
          • Número de telefone: +34-638902615
        • Investigador principal:
          • Adela Canete, Dr
        • Subinvestigador:
          • Antonio Juan Fornes, Dr
        • Subinvestigador:
          • Blanca Martinez, Dr
  • França
      • Lille, França, 59000
        • Recrutamento
        • Centre Oscar Lambret
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Anne-Sophie Defachelles, Dr
      • Marseille, França, 13385
        • Recrutamento
        • Hôpital de la Timone, Hôpital des Enfants
        • Contato:
          • Sylvie Abed
          • Número de telefone: 00 33 4 91 38 68 21
        • Investigador principal:
          • Carole Coze, Dr
      • Paris, França, 75005
        • Ativo, não recrutando
        • Institut Curie
      • Villejuif, França, 94805
        • Recrutamento
        • Institut Gustave Roussy
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dominique Valteau-Couanet, Dr
  • Itália
      • Genova, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Carla Manzitti, Dr
        • Subinvestigador:
          • Alberto Garaventa, Dr
        • Subinvestigador:
          • Stefania Sorrentino, Dr
  • Polônia
      • Kraków, Polônia, 30-663
        • Recrutamento
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Aleksandra Wieczorek, Dr
        • Subinvestigador:
          • Walentyna Balwierz, Dr
        • Subinvestigador:
          • Urszula Zebrowska, Dr
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Ativo, não recrutando
        • Birmingham Children's Hospital
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • Recrutamento
        • University Hospital Southampton
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Juliet Gray, Dr
        • Subinvestigador:
          • Sucheta Vaidya, Dr
    • Newcastle
      • Newcastle Upon Tyne, Newcastle, Reino Unido, NE1 4LP
        • Recrutamento
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Deborah Tweddle, MD
  • Áustria
    • Vienna
      • Wien,, Vienna, Áustria, 1090
        • Ativo, não recrutando
        • St. Anna Kinderkrebsforschung

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 14 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes diagnosticados com neuroblastoma de alto risco que estão iniciando o tratamento com dinutuximabe beta no ambiente de prática clínica padrão ou participando de um ensaio clínico em que dinutuximabe beta é fornecido de acordo com a indicação de acordo com a autorização de comercialização nacional/regional, fornecem consentimento/consentimento e são dispostos a serem acompanhados por até 10 anos. Centros que tratam pacientes com neuroblastoma com dinutuximabe beta serão convidados a participar do registro. Isso inclui redes como a Sociedade de Oncologia Pediátrica para o Tratamento do Neuroblastoma (SIOPEN) na Europa.

Descrição

Critério de inclusão:

Os pacientes que atenderem aos seguintes critérios serão considerados para inclusão no registro:

  • Pacientes diagnosticados com neuroblastoma de alto risco e iniciando tratamento com dinutuximabe beta comercialmente disponível OU
  • Pacientes diagnosticados com neuroblastoma de alto risco e iniciando tratamento com dinutuximabe beta em um ensaio clínico em que dinutuximabe beta é fornecido de acordo com a autorização de comercialização nacional/regional E
  • Foi obtido o consentimento/assentimento apropriado para a participação no registro com a vontade de ser acompanhado por até 10 anos.

Critério de exclusão:

O paciente não será elegível para inclusão se o seguinte critério se aplicar:

  • Pacientes iniciando dinutuximabe beta em um ensaio clínico em que o produto está sendo fornecido fora do país/autorização regional de comercialização OU
  • Não foi obtido o devido consentimento/assentimento para a participação no registro ou o paciente/representante legal não deseja que o paciente seja acompanhado por até 10 anos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação da gravidade da dor sentida pelos participantes durante o tratamento com dinutuximabe beta
Prazo: Primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento (cada ciclo é de 35 dias)
Avaliação da gravidade da dor experimentada pelos participantes durante o período da primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento
Primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento (cada ciclo é de 35 dias)
Número de participantes em uso de analgésicos durante o tratamento com dinutuximabe beta
Prazo: Primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento (cada ciclo é de 35 dias)
Uso de analgésicos durante o período da primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento
Primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento (cada ciclo é de 35 dias)
Incidência de neurotoxicidade, deficiência visual, síndrome de extravasamento capilar, eventos cardiovasculares e reações de hipersensibilidade
Prazo: Primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento (cada ciclo é de 35 dias)
Incidência de neurotoxicidade, deficiência visual, síndrome de extravasamento capilar, eventos cardiovasculares e reações de hipersensibilidade até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento
Primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento (cada ciclo é de 35 dias)
Número de participantes com eventos adversos graves (SAEs) e reações adversas a medicamentos (RAMs) durante o tratamento com dinutuximabe beta
Prazo: Primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento (cada ciclo é de 35 dias)
Número de participantes que apresentaram eventos adversos graves (SAEs) e reações adversas a medicamentos (RAMs) após o final do curso dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento
Primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento (cada ciclo é de 35 dias)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência geral (OS)
Prazo: Primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento (cada ciclo é de 35 dias)
Sobrevivência geral (OS) após o final do último curso de 35 dias do 5º ciclo de tratamento
Primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento (cada ciclo é de 35 dias)
Sobrevida livre de progressão (PFS)
Prazo: Primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento (cada ciclo é de 35 dias)
Sobrevida livre de progressão (PFS) após o final do último curso de 35 dias do 5º ciclo de tratamento
Primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento (cada ciclo é de 35 dias)
Sobrevivência Livre de Eventos (EFS)
Prazo: Primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento (cada ciclo é de 35 dias)
Sobrevivência Livre de Eventos (EFS) após o final do último curso de 35 dias do 5º ciclo de tratamento
Primeira dose de dinutuximabe beta até o final dos últimos 35 dias do 5º ciclo de tratamento (cada ciclo é de 35 dias)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

EusaPharma (UK) Limited

Colaboradores

United BioSource, LLC

Investigadores

  • Diretor de estudo: Jose-Luis Garcia, EUSA Pharma (UK) Limited

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de setembro de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

31 de março de 2032

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de junho de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de janeiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de janeiro de 2020

Primeira postagem (Real)

5 de fevereiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EUSA DB 0001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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