Luvan myöntämisen jälkeinen turvallisuustutkimuksen potilasrekisteri neuroblastoomapotilaista, joita hoidetaan dinutuximab Betalla
Luvan myöntämisen jälkeinen turvallisuustutkimuksen potilasrekisteri potilaista, joilla on korkean riskin neuroblastooma ja joita hoidetaan monoklonaalisella dinutuksimabibeeta-vasta-aineella
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Perustelut ja tausta:
Neuroblastooma on yleisin kallon ulkopuolinen kiinteä kasvain lapsilla. Suurin osa neuroblastoomapotilaista diagnosoidaan alle 5-vuotiaina ja useimmilla potilailla on metastaattinen sairaus ja/tai riskialttiita piirteitä. Huolimatta uusien hoitostrategioiden käyttöönotosta, mukaan lukien suuriannoksinen kemoterapia, jota seuraa autologinen kantasolusiirto (ASCT), näiden potilaiden tulos on edelleen huono.
Dinutuksimabi beeta on kimeerinen monoklonaalinen immunoglobuliini G 1 (IgG1) -vasta-aine, joka on spesifisesti suunnattu disialogangliosidiantigeenin (GD2) hiilihydraattiosaa vastaan, joka yli-ilmenee neuroblastoomasoluissa. Sitoutumalla neuroblastoomasoluihin dinutuksimabi beeta voi aiheuttaa sekä komplementista riippuvaa sytotoksisuutta (CDC) että vasta-aineista riippuvaa soluvälitteistä sytotoksisuutta (ADCC).
Dinutuksimabibeetan tehoa on arvioitu satunnaistetussa kontrolloidussa tutkimuksessa, jossa verrattiin dinutuksimabibeetan antamista interleukiini 2:n (IL-2) kanssa tai ilman sitä korkean riskin neuroblastoomapotilaiden ensilinjan hoidossa ja kahdessa yksihaaraisessa tutkimuksessa uusiutuneilla potilailla. /Tulenkestävä asetus. Dinutuksimabibeetan tehoa ja turvallisuutta arvioidaan edelleen tässä rekisterissä, joka tarjoaa tietoa eloonjäämisestä, kivun vaikeudesta ja hermotoksisuuden, näön heikkenemisestä, kapillaarivuotooireyhtymästä, kardiovaskulaarisista tapahtumista, yliherkkyysreaktioista ja pitkäaikaisesta turvallisuudesta.
Opintosuunnitelma:
Tämä on ei-interventio, monikansallinen, havainnollinen, potentiaalinen potilasrekisteri potilaista, joilla on korkean riskin neuroblastooma ja joita hoidetaan monoklonaalisella dinutuksimabibeeta-vasta-aineella. Dinutuksimabibeetan tehoa ja turvallisuutta arvioidaan edelleen tässä rekisterissä, joka tarjoaa tietoa eloonjäämisestä, kivun vaikeudesta ja hermotoksisuuden, näön heikkenemisestä, kapillaarivuotooireyhtymästä, kardiovaskulaarisista tapahtumista, yliherkkyysreaktioista ja pitkäaikaisesta turvallisuudesta.
Tutkimuskysymykset ja tavoitteet:
Ensisijaiset tavoitteet:
- Arvioida kivun vaikeusastetta ja kipulääkkeiden käyttöä ensimmäisen dinutuksimabibeeta-annoksen ja viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana.
- Arvioida neurotoksisuuden, näön heikkenemisen, kapillaarivuotooireyhtymän, kardiovaskulaaristen tapahtumien ja yliherkkyysreaktioiden esiintyvyyttä
- Pitkän aikavälin turvallisuusprofiilin arvioimiseksi
Toissijaiset tavoitteet:
- Progression vapaa eloonjääminen (PFS) dinutuksimabibeetalla hoidetuilla potilailla.
- Tapahtumavapaa eloonjääminen (EFS) dinutuksimabibeetalla hoidetuilla potilailla
- Kokonaiseloonjääminen (OS) potilailla, joita hoidettiin dinutuksimabibeetalla
Väestö:
Potilaat, joilla on diagnosoitu korkean riskin neuroblastooma ja jotka aloittavat dinutuksimabibeetahoidon tavanomaisessa kliinisessä käytännössä tai osallistuvat kliiniseen tutkimukseen, jossa dinutuksimabibeetaa annetaan käyttöaiheen mukaisesti maan/alueellisen myyntiluvan mukaisesti, antamaan suostumuksensa ja valmis seuraamaan jopa 10 vuoden ajan.
Tutkimuksen koko:
Suunnitelmissa on ottaa mukaan riittävä määrä potilaita (arviolta 125), jotta 100 potilasta on suorittanut kaikki viisi dinutuksimabibeeta-hoitoa. Tämän odotetaan johtavan 40-50 potilaaseen, joilla ei ole etenemistä 10 vuoden kuluttua.
Tietolähteet:
Tiedot kerätään lääkäreiltä sähköisen tiedonkeruujärjestelmän (EDC) avulla. Sähköiset tapausraporttilomakkeet (eCRF) suunnitellaan keräämään tietoja lääketieteellisistä tiedoista lähtötilanteessa, hoidon aikana ja normaalin kliinisen käytännön seurantakäynneillä.
Tietojen analysointi:
Turvallisuusanalyysisarja, joka sisältää kaikki potilaat, joita hoidetaan vähintään yhdellä annoksella dinutuksimabibetaa, otetaan huomioon turvallisuus- ja tehoanalyysien tekemiseksi. Kaikista lähtötilanteista, hoitojaksoista ja seurantaominaisuuksista tehdään yhteenveto kuvaavien tilastojen avulla. Päätepisteet, jotka käsittelevät ensisijaista ja sekundaarista analyysiä, sisältävät 95 %:n luottamusvälit (CI:t), mukaan lukien Clopper Pearson -menetelmä binomiaaliselle log-log-muunnokselle selviytymistä varten. Käyttöjärjestelmä, PFS ja EFS analysoidaan Kaplan-Meier-menetelmillä.
Muuttujat:
Lähtötilanne (ennen hoidon aloittamista): Väestötiedot, osallistuminen kliinisiin tutkimuksiin, neuroblastoomatautihistoria ja neurotoksisuuden, näön heikkenemisen ja kardiovaskulaaristen poikkeavuuksien esiintyminen tai puuttuminen.
Hoitojakso (viimeisen 35 päivän 5. hoitojakson loppuun asti):
Annostusohjelma, dinutuksimabibeetan kumulatiivinen kokonaismäärä kurssia kohti, samanaikaiset lääkkeet kurssin aikana (IL-2, retinoiinihappo ja/tai antihistamiinit), päivittäiset kipulääkkeet (opioidit, gabapentiini/pregabaliini ja/tai ei-opioidiset analgeetit ja muut neuropaattiset kivunhoidot) , päivittäinen kivun arviointi dinutuksimabibeeta-infuusion aikana, neurotoksisuuden esiintyminen, näön heikkeneminen, kapillaarivuotooireyhtymä, sydän- ja verisuonitapahtumat ja yliherkkyysreaktiot, haittatapahtumat (AE)/vakavat haittatapahtumat (SAE) hoidon keskeytykset ja lopetukset, taudin eteneminen, päivämäärä ja kuolinsyy, syy tutkimuksen peruuttamiseen (tarvittaessa) Seuranta (viimeisen 35 päivän viidennen hoitojakson lopusta): neurotoksisuuden tila, näön heikkeneminen, sydän- ja verisuonitapahtumat (ratkaistu, ei ratkaistu), SAE ja haittavaikutukset lääkereaktio (ADR), taudin eteneminen, kuolinpäivämäärä ja -syy, syy tutkimuksen peruuttamiseen (tarvittaessa).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jose-Luis Garcia
- Puhelinnumero: +34 663 36 34 24
- Sähköposti: PASS@eusapharma.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Valencia, Espanja, 46026
- Rekrytointi
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe Avenida Fernando Abril Martorell
-
Ottaa yhteyttä:
- Desiree Ramal
- Puhelinnumero: +34-638902615
-
Päätutkija:
- Adela Canete, Dr
-
Alatutkija:
- Antonio Juan Fornes, Dr
-
Alatutkija:
- Blanca Martinez, Dr
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16147
- Rekrytointi
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Ottaa yhteyttä:
- Sabrina Zanardi
- Puhelinnumero: +39.010.5636.3461
- Sähköposti: SabrinaZanardi@gaslini.org
-
Päätutkija:
- Carla Manzitti, Dr
-
Alatutkija:
- Alberto Garaventa, Dr
-
Alatutkija:
- Stefania Sorrentino, Dr
-
-
-
-
Vienna
-
Wien,, Vienna, Itävalta, 1090
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- St. Anna Kinderkrebsforschung
-
-
-
-
-
Kraków, Puola, 30-663
- Rekrytointi
- Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
-
Ottaa yhteyttä:
- Aleksandra Wieczore, Dr
- Puhelinnumero: (+48) 12 3339392
- Sähköposti: a.wieczorek@uj.edu.pl
-
Ottaa yhteyttä:
- Walentyna Balwierz, Dr
- Puhelinnumero: 4321 (+48) 12 658 20 11
- Sähköposti: walentyna.balwierz@uj.edu.pl
-
Päätutkija:
- Aleksandra Wieczorek, Dr
-
Alatutkija:
- Walentyna Balwierz, Dr
-
Alatutkija:
- Urszula Zebrowska, Dr
-
-
-
-
-
Lille, Ranska, 59000
- Rekrytointi
- Centre Oscar Lambret
-
Ottaa yhteyttä:
- Fabienne Dumont, Mr
- Puhelinnumero: +33 3.20.29.59.35
- Sähköposti: f-dumont@o-lambret.fr
-
Päätutkija:
- Anne-Sophie Defachelles, Dr
-
Marseille, Ranska, 13385
- Rekrytointi
- Hôpital de la Timone, Hôpital des Enfants
-
Ottaa yhteyttä:
- Sylvie Abed
- Puhelinnumero: 00 33 4 91 38 68 21
-
Päätutkija:
- Carole Coze, Dr
-
Paris, Ranska, 75005
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Institut Curie
-
Villejuif, Ranska, 94805
- Rekrytointi
- Institut Gustave Roussy
-
Ottaa yhteyttä:
- Imene Hazem, Mr
- Puhelinnumero: 0033 1 42 11 50 20
- Sähköposti: Imene.HEZAM@gustaveroussy.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Fanny Prenois, Mrs
- Puhelinnumero: 0033 1 42 11 50 20
- Sähköposti: Fanny.PRENOIS@gustaveroussy.fr
-
Päätutkija:
- Dominique Valteau-Couanet, Dr
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Rekrytointi
- Charité Berlin
-
Ottaa yhteyttä:
- Angelika Eggert, Dr
- Puhelinnumero: + 49 30 450 566 808
- Sähköposti: angelika.eggert@charite.de
-
Ottaa yhteyttä:
- Heidi Deubzer, Dr
- Puhelinnumero: + 49 30 450 566 808
- Sähköposti: heidi.deubzer@charite.de
-
Päätutkija:
- Angelika Eggert, Dr
-
Alatutkija:
- Heidi Deubzer, Dr
-
Greifswald, Saksa, 17475
- Rekrytointi
- Universitätsmedizin Greifswald
-
Ottaa yhteyttä:
- Holger Lode, Dr
- Puhelinnumero: +49 3834 86-6301
- Sähköposti: holger.lode@uni-greifswald.de
-
Ottaa yhteyttä:
- Karoline Ehlert, Dr
- Puhelinnumero: +49 3834 86-6301
- Sähköposti: ehlertk68@uni-greifswald.de
-
Päätutkija:
- Holger Lode, Dr
-
Alatutkija:
- Karoline Ehlert, Dr
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Birmingham Children's Hospital
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Rekrytointi
- University Hospital Southampton
-
Ottaa yhteyttä:
- Ruth Lawrence
- Puhelinnumero: 02381206334
- Sähköposti: Ruth.Lawrence@uhs.nhs.uk
-
Ottaa yhteyttä:
- Alice Johnson
- Puhelinnumero: 02381206334
- Sähköposti: alice.johnson@uhs.nhs.uk
-
Päätutkija:
- Juliet Gray, Dr
-
Alatutkija:
- Sucheta Vaidya, Dr
-
-
Newcastle
-
Newcastle Upon Tyne, Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- Rekrytointi
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Geoff Bell
- Puhelinnumero: 0191 282 1337
- Sähköposti: Geoff.Bell@nuth.nhs.uk
-
Ottaa yhteyttä:
- Linda Coates
- Puhelinnumero: 0191 2829964
- Sähköposti: Linda.Coates7@nhs.net
-
Päätutkija:
- Deborah Tweddle, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat, jotka täyttävät seuraavat kriteerit, harkitaan sisällyttämistä rekisteriin:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu korkean riskin neuroblastooma ja jotka aloittavat hoidon kaupallisesti saatavalla dinutuksimabi beeta TAI
- Potilaat, joilla on diagnosoitu korkean riskin neuroblastooma ja jotka aloittavat dinutuksimabibeetahoidon kliinisessä tutkimuksessa, jossa dinutuksimabibetaa tarjotaan maan/alueellisen myyntiluvan mukaisesti JA
- Rekisteriin osallistumiselle on saatu asianmukainen suostumus ja halukkuutta seurata enintään 10 vuoden ajan.
Poissulkemiskriteerit:
Potilasta ei voida ottaa mukaan, jos seuraavat kriteerit täyttyvät:
- Potilaat, jotka aloittavat dinutuksimabibeetan kliinisessä tutkimuksessa, jossa tuotetta tarjotaan maan/alueellisen myyntiluvan ulkopuolella TAI
- Rekisteriin osallistumiseen ei ole saatu asianmukaista suostumusta tai potilas/laillinen edustaja ei ole valmis potilasta seuraamaan enintään 10 vuoden ajan.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien dinutuksimabibeetahoidon aikana kokeman kivun vaikeusasteen arviointi
Aikaikkuna: Ensimmäinen dinutuksimabibeeta-annos viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana (jokainen sykli on 35 päivää)
|
Osallistujien kokeman kivun vakavuuden arviointi ensimmäisen dinutuksimabibeeta-annoksen ja viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana
|
Ensimmäinen dinutuksimabibeeta-annos viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana (jokainen sykli on 35 päivää)
|
|
Osallistujien määrä, jotka käyttivät kipulääkkeitä dinutuksimabibeetahoidon aikana
Aikaikkuna: Ensimmäinen dinutuksimabibeeta-annos viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana (jokainen sykli on 35 päivää)
|
Analgeettien käyttö ensimmäisen dinutuksimabibeeta-annoksen jakson aikana viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana
|
Ensimmäinen dinutuksimabibeeta-annos viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana (jokainen sykli on 35 päivää)
|
|
Neurotoksisuuden, näön heikkenemisen, kapillaarivuotooireyhtymän, kardiovaskulaaristen tapahtumien ja yliherkkyysreaktioiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Ensimmäinen dinutuksimabibeeta-annos viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana (jokainen sykli on 35 päivää)
|
Neurotoksisuuden, näön heikkenemisen, kapillaarivuotooireyhtymän, kardiovaskulaaristen tapahtumien ja yliherkkyysreaktioiden ilmaantuvuus viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana
|
Ensimmäinen dinutuksimabibeeta-annos viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana (jokainen sykli on 35 päivää)
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja haittavaikutuksia (ADR) dinutuksimabibeeta-hoidon aikana
Aikaikkuna: Ensimmäinen dinutuksimabibeeta-annos viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana (jokainen sykli on 35 päivää)
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja haittavaikutuksia (ADR) viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän kurssin jälkeen
|
Ensimmäinen dinutuksimabibeeta-annos viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana (jokainen sykli on 35 päivää)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Overall Survival (OS)
Aikaikkuna: Ensimmäinen dinutuksimabibeeta-annos viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana (jokainen sykli on 35 päivää)
|
Kokonaiseloonjääminen (OS) viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän kurssin jälkeen
|
Ensimmäinen dinutuksimabibeeta-annos viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana (jokainen sykli on 35 päivää)
|
|
Progression vapaa selviytyminen (PFS)
Aikaikkuna: Ensimmäinen dinutuksimabibeeta-annos viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana (jokainen sykli on 35 päivää)
|
Progression vapaa eloonjääminen (PFS) viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän kurssin jälkeen
|
Ensimmäinen dinutuksimabibeeta-annos viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana (jokainen sykli on 35 päivää)
|
|
Event Free Survival (EFS)
Aikaikkuna: Ensimmäinen dinutuksimabibeeta-annos viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana (jokainen sykli on 35 päivää)
|
Tapahtumavapaa eloonjääminen (EFS) viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän kurssin jälkeen
|
Ensimmäinen dinutuksimabibeeta-annos viidennen hoitojakson viimeisen 35 päivän aikana (jokainen sykli on 35 päivää)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jose-Luis Garcia, EUSA Pharma (UK) Limited
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet
- Neoplasmat, neuroepiteliaaliset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet
- Neoplasmat, sukusolut ja alkiot
- Kasvaimet, hermokudos
- Neuroektodermaaliset kasvaimet, primitiiviset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet, primitiiviset, perifeeriset
- Neuroblastooma
Muut tutkimustunnusnumerot
- EUSA DB 0001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .