Dinutuximab 베타로 치료 중인 신경모세포종 환자의 허가 후 안전성 연구 환자 등록부
단클론 항체 Dinutuximab Beta로 치료 중인 고위험 신경모세포종 환자의 승인 후 안전성 연구 환자 등록부
연구 개요
상세 설명
근거 및 배경:
신경모세포종은 소아에서 가장 흔한 두개골외 고형 종양입니다. 대부분의 신경아세포종 환자는 5세 미만에서 진단되며 대부분 전이성 질환 및/또는 고위험 특징을 보입니다. 자가 줄기 세포 이식(ASCT)에 이은 고용량 화학 요법을 포함한 새로운 치료 전략의 도입에도 불구하고 이러한 환자의 결과는 여전히 좋지 않습니다.
디누툭시맙 베타는 신경모세포종 세포에서 과발현되는 디시알로강글리오사이드 항원(GD2)의 탄수화물 부분에 대해 특이적으로 지시되는 키메라 단일클론 면역글로불린 G 1(IgG1) 항체입니다. 신경모세포종 세포에 결합함으로써 dinutuximab 베타는 보체 의존성 세포독성(CDC)과 항체 의존성 세포매개 세포독성(ADCC)을 모두 유도할 수 있습니다.
디누툭시맙 베타의 효능은 고위험 신경모세포종 환자의 1차 치료에서 인터루킨 2(IL-2) 유무에 관계없이 디누툭시맙 베타 투여를 비교하는 무작위 대조 시험과 재발된 신경모세포종 환자에 대한 2건의 단일군 연구에서 평가되었습니다. /내화물 설정. dinutuximab 베타의 효능 및 안전성은 생존, 통증 중증도 및 신경독성 발생률, 시각 장애, 모세관 누출 증후군, 심혈관 사건, 과민 반응 및 장기 안전성에 대한 정보를 제공하는 이 레지스트리에서 추가로 평가될 것입니다.
연구 설계:
이것은 단클론 항체 dinutuximab 베타로 치료 중인 고위험 신경모세포종 환자의 비간섭적, 다국적, 관찰적, 전향적 환자 등록입니다. dinutuximab 베타의 효능 및 안전성은 생존, 통증 중증도 및 신경독성 발생률, 시각 장애, 모세관 누출 증후군, 심혈관 사건, 과민 반응 및 장기 안전성에 대한 정보를 제공하는 이 레지스트리에서 추가로 평가될 것입니다.
연구 질문 및 목표:
주요 목표:
- dinutuximab 베타의 첫 번째 투여 기간에서 5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 통증 중증도 및 진통제 사용을 평가합니다.
- 신경 독성, 시각 장애, 모세관 누출 증후군, 심혈관 사건 및 과민 반응의 발생률을 평가하기 위해
- 장기 안전성 프로파일을 평가하기 위해
보조 목표:
- 디누툭시맙 베타로 치료받은 환자의 무진행 생존(PFS).
- 디누툭시맙 베타로 치료받은 환자의 무사건 생존(EFS)
- dinutuximab 베타로 치료받은 환자의 전체 생존(OS)
인구:
표준 임상 환경에서 dinutuximab 베타로 치료를 시작하거나 국가/지역 판매 허가에 따라 적응증에 따라 dinutuximab 베타가 제공되는 임상 시험에 참여하는 고위험 신경모세포종 진단을 받은 환자는 동의/동의를 제공하고 최대 10년 동안 추적할 의향이 있습니다.
연구 규모:
100명의 환자가 dinutuximab 베타의 5개 치료 과정을 모두 완료하도록 충분한 수의 환자(125명으로 추정)를 등록할 계획입니다. 이로 인해 10년 동안 진행이 없는 40-50명의 환자가 발생할 것으로 예상됩니다.
데이터 소스:
데이터는 전자 데이터 캡처(EDC) 시스템을 사용하여 의사로부터 수집됩니다. 전자 사례 보고서 양식(eCRF)은 기준선, 치료 중 및 정상적인 임상 실습 후속 방문 시 의료 기록에서 데이터를 수집하도록 설계됩니다.
데이터 분석:
최소 1회 용량의 디누툭시맙 베타로 치료받은 모든 환자를 포함하는 안전성 분석 세트가 안전성 및 효능 분석을 위해 고려될 것입니다. 모든 기준선, 치료 기간 및 후속 조치 특성은 기술 통계를 사용하여 요약됩니다. 1차 및 2차 분석을 다루는 종점에는 생존을 위한 이항, 로그-로그 변환을 위한 Clopper Pearson 방법을 포함하여 95% 신뢰 구간(CI)이 포함됩니다. OS, PFS 및 EFS는 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 분석됩니다.
변수:
기준선(치료 시작 전): 인구통계, 임상 시험 참여, 신경모세포종 병력, 신경독성의 유무, 시각 장애 및 심혈관 이상.
치료 기간(5번째 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지):
투약 요법, 과정당 dinutuximab 베타의 총 누적량, 과정 중 병용 약물(IL-2, 레티노산 및/또는 항히스타민제), 일일 진통제(오피오이드, 가바펜틴/프레가발린 및/또는 비오피오이드 진통제 및 기타 신경병성 통증 치료제) , dinutuximab 베타 주입 중 일일 통증 평가, 신경독성 발생, 시각 장애, 모세혈관 누출 증후군, 심혈관 질환 및 과민 반응, 부작용(AE)/심각한 부작용(SAE) 치료 중단 및 중단, 질병 진행, 날짜 및 사망 원인, 연구 철회 이유(해당되는 경우) 후속 조치(치료 5주기의 마지막 35일 과정 종료 후): 신경 독성 상태, 시각 장애, 심혈관 사건(해결됨, 해결되지 않음), SAE 및 부작용 약물 반응(ADR), 질병의 진행, 사망 날짜 및 원인, 연구 철회 이유(해당하는 경우).
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Jose-Luis Garcia
- 전화번호: +34 663 36 34 24
- 이메일: PASS@eusapharma.com
연구 장소
-
-
-
Berlin, 독일, 13353
- 모병
- Charité Berlin
-
연락하다:
- Angelika Eggert, Dr
- 전화번호: + 49 30 450 566 808
- 이메일: angelika.eggert@charite.de
-
연락하다:
- Heidi Deubzer, Dr
- 전화번호: + 49 30 450 566 808
- 이메일: heidi.deubzer@charite.de
-
수석 연구원:
- Angelika Eggert, Dr
-
부수사관:
- Heidi Deubzer, Dr
-
Greifswald, 독일, 17475
- 모병
- Universitätsmedizin Greifswald
-
연락하다:
- Holger Lode, Dr
- 전화번호: +49 3834 86-6301
- 이메일: holger.lode@uni-greifswald.de
-
연락하다:
- Karoline Ehlert, Dr
- 전화번호: +49 3834 86-6301
- 이메일: ehlertk68@uni-greifswald.de
-
수석 연구원:
- Holger Lode, Dr
-
부수사관:
- Karoline Ehlert, Dr
-
-
-
-
-
Valencia, 스페인, 46026
- 모병
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe Avenida Fernando Abril Martorell
-
연락하다:
- Desiree Ramal
- 전화번호: +34-638902615
-
수석 연구원:
- Adela Canete, Dr
-
부수사관:
- Antonio Juan Fornes, Dr
-
부수사관:
- Blanca Martinez, Dr
-
-
-
-
-
Birmingham, 영국, B4 6NH
- 모집하지 않고 적극적으로
- Birmingham Children's Hospital
-
Southampton, 영국, SO16 6YD
- 모병
- University Hospital Southampton
-
연락하다:
- Ruth Lawrence
- 전화번호: 02381206334
- 이메일: Ruth.Lawrence@uhs.nhs.uk
-
연락하다:
- Alice Johnson
- 전화번호: 02381206334
- 이메일: alice.johnson@uhs.nhs.uk
-
수석 연구원:
- Juliet Gray, Dr
-
부수사관:
- Sucheta Vaidya, Dr
-
-
Newcastle
-
Newcastle Upon Tyne, Newcastle, 영국, NE1 4LP
- 모병
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
연락하다:
- Geoff Bell
- 전화번호: 0191 282 1337
- 이메일: Geoff.Bell@nuth.nhs.uk
-
연락하다:
- Linda Coates
- 전화번호: 0191 2829964
- 이메일: Linda.Coates7@nhs.net
-
수석 연구원:
- Deborah Tweddle, MD
-
-
-
-
Vienna
-
Wien,, Vienna, 오스트리아, 1090
- 모집하지 않고 적극적으로
- St. Anna Kinderkrebsforschung
-
-
-
-
-
Genova, 이탈리아, 16147
- 모병
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
연락하다:
- Sabrina Zanardi
- 전화번호: +39.010.5636.3461
- 이메일: SabrinaZanardi@gaslini.org
-
수석 연구원:
- Carla Manzitti, Dr
-
부수사관:
- Alberto Garaventa, Dr
-
부수사관:
- Stefania Sorrentino, Dr
-
-
-
-
-
Kraków, 폴란드, 30-663
- 모병
- Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
-
연락하다:
- Aleksandra Wieczore, Dr
- 전화번호: (+48) 12 3339392
- 이메일: a.wieczorek@uj.edu.pl
-
연락하다:
- Walentyna Balwierz, Dr
- 전화번호: 4321 (+48) 12 658 20 11
- 이메일: walentyna.balwierz@uj.edu.pl
-
수석 연구원:
- Aleksandra Wieczorek, Dr
-
부수사관:
- Walentyna Balwierz, Dr
-
부수사관:
- Urszula Zebrowska, Dr
-
-
-
-
-
Lille, 프랑스, 59000
- 모병
- Centre Oscar Lambret
-
연락하다:
- Fabienne Dumont, Mr
- 전화번호: +33 3.20.29.59.35
- 이메일: f-dumont@o-lambret.fr
-
수석 연구원:
- Anne-Sophie Defachelles, Dr
-
Marseille, 프랑스, 13385
- 모병
- Hôpital de la Timone, Hôpital des Enfants
-
연락하다:
- Sylvie Abed
- 전화번호: 00 33 4 91 38 68 21
-
수석 연구원:
- Carole Coze, Dr
-
Paris, 프랑스, 75005
- 모집하지 않고 적극적으로
- Institut Curie
-
Villejuif, 프랑스, 94805
- 모병
- Institut Gustave Roussy
-
연락하다:
- Imene Hazem, Mr
- 전화번호: 0033 1 42 11 50 20
- 이메일: Imene.HEZAM@gustaveroussy.fr
-
연락하다:
- Fanny Prenois, Mrs
- 전화번호: 0033 1 42 11 50 20
- 이메일: Fanny.PRENOIS@gustaveroussy.fr
-
수석 연구원:
- Dominique Valteau-Couanet, Dr
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
다음 기준을 충족하는 환자는 레지스트리에 포함되는 것으로 간주됩니다.
- 고위험 신경모세포종 진단을 받고 상업적으로 이용 가능한 dinutuximab 베타로 치료를 시작하는 환자 또는
- 고위험 신경모세포종 진단을 받고 국가/지역 판매 허가에 따라 dinutuximab 베타가 제공되는 임상 시험에서 dinutuximab 베타로 치료를 시작하는 환자 및
- 최대 10년 동안 후속 조치를 취할 의향이 있는 레지스트리 참여에 대해 적절한 동의/동의를 얻었습니다.
제외 기준:
다음 기준이 적용되는 경우 환자는 포함 대상이 아닙니다.
- 제품이 국가/지역 판매 승인 외부에서 제공되는 임상 시험 내에서 dinutuximab 베타를 시작하는 환자 또는
- 레지스트리 참여에 대한 적절한 동의/동의를 얻지 않았거나 환자/법적 대리인이 최대 10년 동안 환자를 추적하는 데 동의하지 않습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Dinutuximab 베타로 치료하는 동안 참가자가 경험하는 통증의 중증도 평가
기간: 5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 디누툭시맙 베타의 첫 번째 투여량(각 주기는 35일)
|
Dinutuximab 베타의 첫 번째 투여 기간 동안 5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 참가자가 경험한 통증 중증도 평가
|
5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 디누툭시맙 베타의 첫 번째 투여량(각 주기는 35일)
|
|
Dinutuximab 베타로 치료하는 동안 진통제를 사용하는 참가자 수
기간: 5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 디누툭시맙 베타의 첫 번째 투여량(각 주기는 35일)
|
Dinutuximab 베타의 첫 투여 기간부터 5주기 치료의 마지막 35일 과정 종료까지 진통제 사용
|
5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 디누툭시맙 베타의 첫 번째 투여량(각 주기는 35일)
|
|
신경 독성, 시각 장애, 모세혈관 누출 증후군, 심혈관 사건 및 과민 반응의 발생률
기간: 5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 디누툭시맙 베타의 첫 번째 투여량(각 주기는 35일)
|
5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 신경독성, 시각 장애, 모세혈관 누출 증후군, 심혈관 사건 및 과민 반응의 발생률
|
5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 디누툭시맙 베타의 첫 번째 투여량(각 주기는 35일)
|
|
Dinutuximab 베타로 치료하는 동안 심각한 부작용(SAE) 및 약물 부작용(ADR)을 경험한 참가자 수
기간: 5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 디누툭시맙 베타의 첫 번째 투여량(각 주기는 35일)
|
5차 치료 주기의 마지막 35일 과정 종료 후 심각한 부작용(SAE) 및 약물 부작용(ADR)을 경험한 참가자 수
|
5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 디누툭시맙 베타의 첫 번째 투여량(각 주기는 35일)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
전체 생존(OS)
기간: 5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 디누툭시맙 베타의 첫 번째 투여량(각 주기는 35일)
|
5차 치료 주기의 마지막 35일 과정 종료 후 전체 생존(OS)
|
5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 디누툭시맙 베타의 첫 번째 투여량(각 주기는 35일)
|
|
무진행생존기간(PFS)
기간: 5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 디누툭시맙 베타의 첫 번째 투여량(각 주기는 35일)
|
5차 치료 주기의 마지막 35일 과정 종료 후 무진행 생존(PFS)
|
5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 디누툭시맙 베타의 첫 번째 투여량(각 주기는 35일)
|
|
이벤트 프리 서바이벌(EFS)
기간: 5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 디누툭시맙 베타의 첫 번째 투여량(각 주기는 35일)
|
5차 치료 주기의 마지막 35일 과정 종료 후 사건 없는 생존(EFS)
|
5차 치료 주기의 마지막 35일 과정이 끝날 때까지 디누툭시맙 베타의 첫 번째 투여량(각 주기는 35일)
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Jose-Luis Garcia, EUSA Pharma (UK) Limited
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EUSA DB 0001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .