Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhetsstudie etter godkjenning pasientregister over pasienter med nevroblastom som blir behandlet med Dinutuximab Beta

6. februar 2024 oppdatert av: EusaPharma (UK) Limited

En sikkerhetsstudie etter godkjenning pasientregister over pasienter med høyrisikoneuroblastom som blir behandlet med det monoklonale antistoffet Dinutuximab Beta

Dette er et ikke-intervensjonelt, multinasjonalt, observerende, prospektivt pasientregister for ytterligere å evaluere effektiviteten og sikkerheten til dinutuximab beta - et monoklonalt immunglobulin G 1 (IgG1) antistoff, for å få informasjon om overlevelse, smerte alvorlighetsgrad og forekomst av nevro- toksisitet, synshemming, kapillærlekkasjesyndrom, kardiovaskulære hendelser, overfølsomhetsreaksjoner og langtidssikkerhet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Begrunnelse og bakgrunn:

Neuroblastom, er den vanligste ekstrakraniale solide svulsten hos barn. De fleste pasienter med nevroblastom er diagnostisert under 5 år og de fleste har metastatisk sykdom og/eller høyrisikoegenskaper. Til tross for introduksjonen av nye behandlingsstrategier, inkludert høydose kjemoterapi etterfulgt av autolog stamcelletransplantasjon (ASCT), er resultatet for disse pasientene fortsatt dårlig.

Dinutuximab beta er et kimært monoklonalt immunoglobulin G 1 (IgG1) antistoff som er spesifikt rettet mot karbohydratdelen av disialogangliosid-antigen (GD2), som overuttrykkes på neuroblastomceller. Ved å binde seg til neuroblastomceller kan dinutuximab beta indusere både komplementavhengig cytotoksisitet (CDC) og antistoffavhengig cellemediert cytotoksisitet (ADCC).

Effekten av dinutuximab beta har blitt evaluert i en randomisert kontrollert studie som sammenligner administrering av dinutuximab beta med eller uten interleukin 2 (IL-2) i førstelinjebehandlingen av pasienter med høyrisikonevroblastom og i to enarmsstudier i residiv /ildfast innstilling. Effekten og sikkerheten til dinutuximab beta vil videre bli evaluert i dette registeret som vil gi informasjon om overlevelse, smertegrad og forekomst av nevrotoksisitet, synsforstyrrelser, kapillærlekkasjesyndrom, kardiovaskulære hendelser, overfølsomhetsreaksjoner og langtidssikkerhet.

Studere design:

Dette er et ikke-intervensjonelt, multinasjonalt, observerende, prospektivt pasientregister over pasienter med høyrisikonevroblastom som behandles med det monoklonale antistoffet dinutuximab beta. Effekten og sikkerheten til dinutuximab beta vil videre bli evaluert i dette registeret som vil gi informasjon om overlevelse, smertegrad og forekomst av nevrotoksisitet, synsforstyrrelser, kapillærlekkasjesyndrom, kardiovaskulære hendelser, overfølsomhetsreaksjoner og langtidssikkerhet.

Forskningsspørsmål og mål:

Primære mål:

  • For å vurdere alvorlighetsgraden av smerte og bruk av smertestillende midler i løpet av perioden med første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av den 5. behandlingssyklusen
  • For å vurdere forekomsten av nevrotoksisitet, synshemming, kapillærlekkasjesyndrom, kardiovaskulære hendelser og overfølsomhetsreaksjoner
  • For å vurdere den langsiktige sikkerhetsprofilen

Sekundære mål:

  • Progresjonsfri overlevelse (PFS) hos pasienter behandlet med dinutuximab beta.
  • Event Free Survival (EFS) hos pasienter behandlet med dinutuximab beta
  • Total overlevelse (OS) hos pasienter behandlet med dinutuximab beta

Befolkning:

Pasienter diagnostisert med høyrisikonevroblastom som starter behandling med dinutuximab beta i standard klinisk praksis eller som deltar i en klinisk studie der dinutuximab beta gis i henhold til indikasjonen i henhold til landet/regional markedsføringstillatelse, gir samtykke/samtykke og er villig til å bli fulgt opp i inntil 10 år.

Studiestørrelse:

Det er planlagt å registrere et tilstrekkelig antall pasienter (estimert til 125) slik at 100 pasienter vil ha fullført alle fem behandlingskurene med dinutuximab beta. Det er forventet at dette vil resultere i 40-50 pasienter som er progresjonsfrie ved 10 år.

Datakilder:

Data vil bli samlet inn fra leger ved hjelp av et elektronisk datafangst (EDC) system. De elektroniske saksrapportskjemaene (eCRFs) vil være utformet for å samle inn data fra journalene ved baseline, under behandling og ved normal klinisk praksis oppfølgingsbesøk.

Dataanalyse:

Sikkerhetsanalysesettet, som inneholder alle pasienter behandlet med minst én dose dinutuximab beta, vil bli vurdert for sikkerhets- og effektanalyser. Alle baseline, behandlingsperiode og oppfølgingskarakteristika vil bli oppsummert ved hjelp av beskrivende statistikk. Endepunkter som tar for seg primær og sekundær analyse vil inkludere 95 % konfidensintervaller (CI) inkludert Clopper Pearson-metoden for binomial, log-log-transformasjon for overlevelse. OS, PFS og EFS vil bli analysert ved hjelp av Kaplan-Meier metoder.

Variabler:

Baseline (før behandlingsstart): Demografi, deltakelse i kliniske studier, nevroblastomsykdomshistorie og tilstedeværelse eller fravær av nevrotoksisitet, synshemming og kardiovaskulær abnormitet.

Behandlingsperiode (til slutten av siste 35-dagers kur av 5. behandlingssyklus):

Doseringsregime, total kumulativ mengde dinutuximab beta per kur, samtidige medisiner i løpet av kuren (IL-2, retinsyre og/eller antihistaminer), daglige analgetika (opioider, gabapentin/pregabalin og/eller ikke-opioide analgetika og andre nevropatiske smertebehandlinger) , daglig smertevurdering under infusjon av dinutuximab beta, forekomst av nevrotoksisitet, synshemming, kapillærlekkasjesyndrom, kardiovaskulære hendelser og overfølsomhetsreaksjoner, bivirkninger (AE)/alvorlige bivirkninger (SAE) behandlingsavbrudd og seponeringer, sykdomsprogresjon, dato og dødsårsak, årsak til tilbaketrekking av studien (hvis aktuelt) Oppfølging (fra slutten av siste 35 dagers løpet av 5. behandlingssyklus): Status for nevrotoksisitet, synsforstyrrelser, kardiovaskulære hendelser, (løst, ikke løst), SAE og bivirkninger medikamentreaksjoner (ADR), sykdomsprogresjon, dato og dødsårsak, årsak til studieavbrudd (hvis aktuelt).

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

125

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59000
        • Rekruttering
        • Centre Oscar Lambret
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anne-Sophie Defachelles, Dr
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Rekruttering
        • Hôpital de la Timone, Hôpital des Enfants
        • Ta kontakt med:
          • Sylvie Abed
          • Telefonnummer: 00 33 4 91 38 68 21
        • Hovedetterforsker:
          • Carole Coze, Dr
      • Paris, Frankrike, 75005
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Institut Curie
      • Villejuif, Frankrike, 94805
        • Rekruttering
        • Institut Gustave Roussy
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dominique Valteau-Couanet, Dr
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Carla Manzitti, Dr
        • Underetterforsker:
          • Alberto Garaventa, Dr
        • Underetterforsker:
          • Stefania Sorrentino, Dr
  • Polen
      • Kraków, Polen, 30-663
        • Rekruttering
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Aleksandra Wieczorek, Dr
        • Underetterforsker:
          • Walentyna Balwierz, Dr
        • Underetterforsker:
          • Urszula Zebrowska, Dr
  • Spania
      • Valencia, Spania, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe Avenida Fernando Abril Martorell
        • Ta kontakt med:
          • Desiree Ramal
          • Telefonnummer: +34-638902615
        • Hovedetterforsker:
          • Adela Canete, Dr
        • Underetterforsker:
          • Antonio Juan Fornes, Dr
        • Underetterforsker:
          • Blanca Martinez, Dr
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Birmingham Children's Hospital
      • Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
        • Rekruttering
        • University Hospital Southampton
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Juliet Gray, Dr
        • Underetterforsker:
          • Sucheta Vaidya, Dr
    • Newcastle
      • Newcastle Upon Tyne, Newcastle, Storbritannia, NE1 4LP
        • Rekruttering
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Deborah Tweddle, MD
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Charité Berlin
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Angelika Eggert, Dr
        • Underetterforsker:
          • Heidi Deubzer, Dr
      • Greifswald, Tyskland, 17475
        • Rekruttering
        • Universitätsmedizin Greifswald
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Holger Lode, Dr
        • Underetterforsker:
          • Karoline Ehlert, Dr
  • Østerrike
    • Vienna
      • Wien,, Vienna, Østerrike, 1090
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • St. Anna Kinderkrebsforschung

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter diagnostisert med høyrisikonevroblastom som starter behandling med dinutuximab beta i standard klinisk praksis eller som deltar i en klinisk studie der dinutuximab beta gis i henhold til indikasjonen i henhold til landet/regional markedsføringstillatelse, gir samtykke/samtykke og er villig til å bli fulgt opp i inntil 10 år. Sentre som behandler nevroblastompasienter med dinutuximab beta vil bli invitert til å delta i registeret. Dette inkluderer nettverk som Society of Pediatric Oncology for the Treatment of Neuroblastom (SIOPEN) i Europa.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter som oppfyller følgende kriterier vil bli vurdert for inkludering i registeret:

  • Pasienter diagnostisert med høyrisikonevroblastom og starter behandling med kommersielt tilgjengelig dinutuximab beta ELLER
  • Pasienter diagnostisert med høyrisikonevroblastom og starter behandling med dinutuximab beta i en klinisk studie der dinutuximab beta er gitt i henhold til landets/regionale markedsføringstillatelse OG
  • Det er innhentet egnet samtykke/samtykke for deltakelse i registeret med vilje til å bli fulgt opp i inntil 10 år.

Ekskluderingskriterier:

Pasienten vil ikke være kvalifisert for inkludering hvis følgende kriterium gjelder:

  • Pasienter som starter dinutuximab beta i en klinisk utprøving der produktet leveres utenfor landet/regional markedsføringstillatelse ELLER
  • Det er ikke innhentet egnet samtykke/samtykke for deltakelse i registeret eller pasient/ prosessfullmektig er ikke villig til at pasienten følges opp i inntil 10 år.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av alvorlighetsgraden av smerten som deltakerne opplever under behandling med dinutuximab beta
Tidsramme: Første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av den 5. behandlingssyklusen (hver syklus er 35 dager)
Vurdering av alvorlighetsgraden av smerten som deltakerne opplevde i løpet av perioden med første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av 5. behandlingssyklus
Første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av den 5. behandlingssyklusen (hver syklus er 35 dager)
Antall deltakere som bruker analgetika under behandling med dinutuximab beta
Tidsramme: Første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av den 5. behandlingssyklusen (hver syklus er 35 dager)
Bruk av smertestillende midler i perioden med den første dosen av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av 5. behandlingssyklus
Første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av den 5. behandlingssyklusen (hver syklus er 35 dager)
Forekomst av nevrotoksisitet, synshemming, kapillærlekkasjesyndrom, kardiovaskulære hendelser og overfølsomhetsreaksjoner
Tidsramme: Første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av den 5. behandlingssyklusen (hver syklus er 35 dager)
Forekomst av nevrotoksisitet, synsforstyrrelser, kapillærlekkasjesyndrom, kardiovaskulære hendelser og overfølsomhetsreaksjoner frem til slutten av siste 35 dagers behandlingsforløp i 5. behandlingssyklus
Første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av den 5. behandlingssyklusen (hver syklus er 35 dager)
Antall deltakere som opplever alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger (ADR) under behandling med dinutuximab beta
Tidsramme: Første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av den 5. behandlingssyklusen (hver syklus er 35 dager)
Antall deltakere som opplever alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger (ADR) etter slutten av det siste 35 dagers løpet av 5. behandlingssyklus
Første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av den 5. behandlingssyklusen (hver syklus er 35 dager)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av den 5. behandlingssyklusen (hver syklus er 35 dager)
Total overlevelse (OS) etter slutten av den siste 35-dagers kuren av 5. behandlingssyklus
Første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av den 5. behandlingssyklusen (hver syklus er 35 dager)
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av den 5. behandlingssyklusen (hver syklus er 35 dager)
Progresjonsfri overlevelse (PFS) etter slutten av siste 35 dagers behandlingsforløp i 5. behandlingssyklus
Første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av den 5. behandlingssyklusen (hver syklus er 35 dager)
Event Free Survival (EFS)
Tidsramme: Første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av den 5. behandlingssyklusen (hver syklus er 35 dager)
Event Free Survival (EFS) etter slutten av siste 35 dagers behandlingsforløp i 5. behandlingssyklus
Første dose av dinutuximab beta til slutten av siste 35 dagers løpet av den 5. behandlingssyklusen (hver syklus er 35 dager)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

EusaPharma (UK) Limited

Samarbeidspartnere

United BioSource, LLC

Etterforskere

  • Studieleder: Jose-Luis Garcia, EUSA Pharma (UK) Limited

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2019

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2032

Studiet fullført (Antatt)

15. juni 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

5. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EUSA DB 0001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere