AAV 遺伝子治療スクリーニング/観察プロトコル (ECLIPSE) (ECLIPSE)
2022年11月3日 更新者：Freeline Therapeutics
AAV 遺伝子治療臨床試験 (ECLIPSE) への患者の適格性を判断するためのスクリーニング/観察プロトコル
Freeline は、多くの疾患に対するアデノ随伴ウイルス (AAV) ベクターベースの遺伝子治療を開発しており、血友病 B (HB) のプログラムを積極的に進めています。
この研究は、将来のデータを収集して、HB 患者の出血イベントと第 IX 因子 (FIX) 濃縮液の消費量を特徴付け、その後の Freeline 遺伝子治療研究に参加することを選択した参加者のベースラインとして使用できるようにすることを目的としています。
この研究では、新規 AAV ベクターに対する抗体についても参加者をスクリーニングし、Freeline 遺伝子治療研究に含めるための適合性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
これは、後続の Freeline 遺伝子治療研究で新規 AAV 遺伝子治療による治療の適格性を確立するために必要な HB 患者のベースライン疾患特性を収集するための前向き研究です。
同意を提供する参加者は、資格評価を完了し、健康および人口統計情報を収集し、研究日誌を完成させるための指示を受けるために登録訪問に出席します。 参加者は、遺伝子治療研究に登録するまで、出血エピソードと FIX の使用を記録する日記を完成させます。 参加者のAAV中和抗体（NAb）の状態を評価するために、研究中の都合のよい時点で血液サンプルが採取されます。
この研究の一環として、治療介入は行われません。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
37
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- St James Hospital
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Childrens Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University Of California - Davis
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14209
- Hemophilia Center of Western New York
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina (UNC)
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27599
- East Carolina University
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Childrens Hospital
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Washington
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Georgetown、Washington、アメリカ、20057
- Lombardi Comprehensive Cancer Center at Georgetown University
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Blood Center of Wisconsin
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Birmingham、イギリス
- Queen Elizabeth Hospital
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Cardiff、イギリス
- Cardiff University Hospital
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Glasgow、イギリス
- Glasgow Royal Infirmary
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London、イギリス
- Royal Free London NHS Foundation Tust
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London、イギリス
- Hammersmith Hospital
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London、イギリス
- St Thomas' Hospital
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Manchester、イギリス
- Manchester Royal Infirmary
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Newcastle、イギリス
- Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
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Kent
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Canterbury、Kent、イギリス
- The Haemophilia and Thrombosis Centre
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Firenze、イタリア
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Genova、イタリア
- Istituto Giannina Gaslini
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Milan、イタリア
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
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Torino、イタリア
- Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
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Groningen、オランダ
- Groningen UMC
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Rotterdam、オランダ
- Erasmus MC
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Utrecht、オランダ
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Melbourne、オーストラリア
- The Alfred Hospital
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Melbourne、オーストラリア
- Royal Children's Hospital, Parkville
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Newcastle、オーストラリア
- Calvary Mater Hospital
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Sydney、オーストラリア
- Royal Prince Alfred Hospital
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Sydney、オーストラリア
- Westmead Hospital
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Vienna、オーストリア
- Medical University of Vienna
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Hamilton、カナダ
- McMaster University Medical Centre
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London、カナダ
- Lawson Health Research Institute
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Moncton、カナダ
- The Moncton Hospital
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Saskatoon、カナダ
- Saskatoon City Hospital
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Winnipeg、カナダ
- University of Alberta Hospital
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Frankfurt、ドイツ
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
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Homburg、ドイツ
- Universitaetsklinikum Des Saarlandes Und Medizinische Fakultaet Der Universitaet Des Saarlandes
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Bron、フランス
- Hôpital Louis Pradel - HCL
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Paris、フランス
- Chu Bicetre
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Paris、フランス
- Hopital Necker-Enfants Malades - AP-HP
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Istanbul、七面鳥
- Istanbul University Faculty of Medicine
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Samsun、七面鳥
- Samsun Ondokuz Mayis University Medical Faculty
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Seyhan、七面鳥
- Özel Acibadem Adana Hastanesi
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İzmir、七面鳥
- Ege University Medical Faculty
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Cape Town、南アフリカ
- University of Cape Town Clinical Research Center
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Johannesburg、南アフリカ
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
血友病 B 患者
説明
包含基準
- 16歳以上の男性参加者。
- -完全なインフォームドコンセントを与えるか、完全なインフォームドコンセント/同意を取得することができます（現地の規制に従って）、および/または参加者の法的に許容される代表者から完全なインフォームドコンセントを取得できます（必要に応じて）、研究のすべての要件を理解し、遵守することができます。日記の完成を含む。
- 将来の遺伝子治療の臨床研究への参加に関心がある。
-既知の重度または中程度の重度のFIX欠乏症（通常の循環FIX活性の2％以下）を有する血友病Bの被験者。
- 継続的な定期的な FIX 予防、または
- オンデマンドFIX治療
- -予防を受けている場合、参加者は登録前の少なくとも2か月間、安定した適切な予防を受けています。
除外基準:
- -肝線維症および/または肝機能障害の文書化された証拠
- -遺伝子導入医薬品による前治療。
- -抗ヒトFIX抗体（阻害剤）を中和する既知の存在または歴史
- -以前に確立されたHIV-1の血清学的証拠
- -活動性のB型またはC型肝炎、およびHBsAgまたはHCV RNAのウイルス量がそれぞれ陽性であるか、または現在B型またはC型肝炎の抗ウイルス療法を受けている
- -血栓塞栓症のリスクが高い参加者（動脈または静脈血栓塞栓症の病歴）
- -血友病B以外の既知の凝固障害
- -第IX因子製品に対するアレルギー反応またはアナフィラキシーの既知の病歴、または制御されていない既知のアレルギー状態
- -コルチコステロイドまたはタクロリムスまたは他のマクロライドに対するアレルギーの既知の病歴
- -コルチコステロイドの慢性投与を必要とする既知の病状（局所製剤を除く）
- アルコールまたは薬物依存の病歴。
- -予防的なFIX治療を必要とする次の12か月以内の計画された外科的処置。
- -既知のアクティブな重度の感染症（文書化されたCOVID-19感染症を含む）、または治験責任医師によって評価されたその他の重大な同時発生の制御されていない病状 プロトコル手順の順守または将来の治療研究における遺伝子治療への耐性を妨げるが、これに限定されない腎臓、肝臓、心血管、眼、血液、免疫、胃腸、内分泌、肺、神経、脳または精神疾患、悪性疾患、またはその他の精神疾患。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：他の
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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出血エピソード
時間枠：6～24ヶ月
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研究中に記録された出血エピソードデータ
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6～24ヶ月
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第IX因子補充療法の消費
時間枠：6～24ヶ月
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研究中に記録された第IX因子補充療法データ
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6～24ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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新規AAVベクター（AAVS3）に対する中和抗体について血友病B患者をスクリーニングすること。
時間枠：6～24ヶ月
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AAV抗体アッセイ結果
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6～24ヶ月
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血友病 B に関連するベースラインの臨床パラメーターを特徴付ける。
時間枠：6～24ヶ月
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共同データと健康リソースの利用を目標とする
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6～24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Pratima Chowdary, Dr、The Royal Free Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年2月14日
一次修了 (実際)
2022年10月10日
研究の完了 (実際)
2022年10月10日
試験登録日
最初に提出
2020年2月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年2月13日
最初の投稿 (実際)
2020年2月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年11月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年11月3日
最終確認日
2022年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。