Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

AAV Gentherapie Screening/Observationeel Protocol (ECLIPSE) (ECLIPSE)

3 november 2022 bijgewerkt door: Freeline Therapeutics

Screenings-/observatieprotocol om te bepalen of de patiënt in aanmerking komt voor opname in klinische proeven met AAV-gentherapie (ECLIPSE)

Freeline ontwikkelt op adeno-geassocieerde virus (AAV) vectorgebaseerde gentherapieën voor een aantal ziekten en bevordert actief een programma voor hemofilie B (HB). Deze studie heeft tot doel prospectieve gegevens te verzamelen om bloedingen en factor IX (FIX) concentraatconsumptie bij HB-patiënten te karakteriseren die kunnen worden gebruikt als basislijn voor deelnemers die ervoor kiezen om deel te nemen aan een volgende Freeline gentherapie-studie. De studie zal deelnemers ook screenen op antilichamen tegen een nieuwe AAV-vector om hun geschiktheid voor opname in een Freeline-onderzoek naar gentherapiebehandeling te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve studie om baseline ziektekenmerken te verzamelen bij patiënten met HB die nodig zijn om vast te stellen of ze in aanmerking komen voor behandeling met een nieuwe AAV-gentherapie in een volgende Freeline-gentherapie-behandelingsstudie.

Deelnemers die toestemming geven, zullen een inschrijvingsbezoek bijwonen om geschiktheidsbeoordelingen te voltooien, gezondheids- en demografische informatie te verzamelen en instructies te krijgen voor het invullen van het studiedagboek. Deelnemers vullen vervolgens een dagboek in waarin ze bloedingsepisoden en FIX-gebruik opnemen totdat ze zich inschrijven voor een behandelingsonderzoek naar gentherapie. Tijdens het onderzoek wordt op een geschikt tijdstip een bloedmonster afgenomen om de AAV-neutraliserende antilichaamstatus (NAb) van de deelnemer te beoordelen.

Er zal geen behandelingsinterventie plaatsvinden als onderdeel van deze studie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Australië
- - Melbourne, Australië
    - The Alfred Hospital
  - Melbourne, Australië
    - Royal Children's Hospital, Parkville
  - Newcastle, Australië
    - Calvary Mater Hospital
  - Sydney, Australië
    - Royal Prince Alfred Hospital
  - Sydney, Australië
    - Westmead Hospital
Canada
- - Hamilton, Canada
    - McMaster University Medical Centre
  - London, Canada
    - Lawson Health Research Institute
  - Moncton, Canada
    - The Moncton Hospital
  - Saskatoon, Canada
    - Saskatoon City Hospital
  - Winnipeg, Canada
    - University of Alberta Hospital
Duitsland
- - Frankfurt, Duitsland
    - Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
  - Homburg, Duitsland
    - Universitaetsklinikum Des Saarlandes Und Medizinische Fakultaet Der Universitaet Des Saarlandes
Frankrijk
- - Bron, Frankrijk
    - Hôpital Louis Pradel - HCL
  - Paris, Frankrijk
    - Chu Bicetre
  - Paris, Frankrijk
    - Hopital Necker-Enfants Malades - AP-HP
Ierland
- - Dublin, Ierland
    - St James Hospital
Italië
- - Firenze, Italië
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  - Genova, Italië
    - Istituto Giannina Gaslini
  - Milan, Italië
    - Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
  - Torino, Italië
    - Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
Kalkoen
- - Istanbul, Kalkoen
    - Istanbul University Faculty of Medicine
  - Samsun, Kalkoen
    - Samsun Ondokuz Mayis University Medical Faculty
  - Seyhan, Kalkoen
    - Özel Acibadem Adana Hastanesi
  - İzmir, Kalkoen
    - Ege University Medical Faculty
Nederland
- - Groningen, Nederland
    - Groningen UMC
  - Rotterdam, Nederland
    - Erasmus MC
  - Utrecht, Nederland
    - Universitair Medisch Centrum Utrecht
Oostenrijk
- - Vienna, Oostenrijk
    - Medical University of Vienna
Verenigd Koninkrijk
- - Birmingham, Verenigd Koninkrijk
    - Queen Elizabeth Hospital
  - Cardiff, Verenigd Koninkrijk
    - Cardiff University Hospital
  - Glasgow, Verenigd Koninkrijk
    - Glasgow Royal Infirmary
  - London, Verenigd Koninkrijk
    - Royal Free London NHS Foundation Tust
  - London, Verenigd Koninkrijk
    - Hammersmith Hospital
  - London, Verenigd Koninkrijk
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Verenigd Koninkrijk
    - Manchester Royal Infirmary
  - Newcastle, Verenigd Koninkrijk
    - Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
- Kent
  - Canterbury, Kent, Verenigd Koninkrijk
    - The Haemophilia and Thrombosis Centre
Verenigde Staten
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
    - Phoenix Childrens Hospital
- California
  - Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
    - University Of California - Davis
- Florida
  - Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
    - University of South Florida
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
    - Rush University Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
    - University of Michigan
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
    - University of Nebraska Medical Center
- New York
  - Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14209
    - Hemophilia Center of Western New York
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
    - University of North Carolina (UNC)
  - Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
    - East Carolina University
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
    - University Hospitals Cleveland Medical Center
  - Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
    - Nationwide Childrens Hospital
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital
  - Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
    - Vanderbilt University Medical Center
- Washington
  - Georgetown, Washington, Verenigde Staten, 20057
    - Lombardi Comprehensive Cancer Center at Georgetown University
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
    - Blood Center of Wisconsin
Zuid-Afrika
- - Cape Town, Zuid-Afrika
    - University of Cape Town Clinical Research Center
  - Johannesburg, Zuid-Afrika
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Hemofilie B-patiënten

Beschrijving

Inclusiecriteria

Mannelijke deelnemers, ≥ 16 jaar.
In staat om volledige geïnformeerde toestemming te geven of volledige geïnformeerde toestemming/instemming te verkrijgen (volgens lokale regelgeving) en/of volledige geïnformeerde toestemming te verkrijgen van de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de deelnemer (indien van toepassing), en in staat om alle vereisten van het onderzoek te begrijpen en na te leven, inclusief dagboekaanvulling.
Geïnteresseerd in deelname aan toekomstige klinische studies over gentherapie.
Proefpersonen met hemofilie B met bekende ernstige of matig ernstige FIX-deficiëntie (≤2% van de normale circulerende FIX-activiteit) waarvoor de proefpersoon
1. Continue routinematige FIX-profylaxe, OF
2. FIX-behandeling op aanvraag
Als de deelnemer profylaxe krijgt, heeft de deelnemer ten minste 2 maanden voorafgaand aan inschrijving een stabiele en adequate profylaxe gehad.

Uitsluitingscriteria:

Gedocumenteerd bewijs van leverfibrose en/of leverdisfunctie
Voorafgaande behandeling met een geneesmiddel voor genoverdracht.
Bekende aanwezigheid of voorgeschiedenis van neutraliserende anti-humane FIX-antilichamen (remmers)
Eerder vastgesteld serologisch bewijs van HIV-1
Gedocumenteerde actieve hepatitis B of C, en HBsAg of HCV RNA viral load positivity, respectievelijk, of momenteel op antivirale therapie voor hepatitis B of C
Deelnemers met een hoog risico op trombo-embolische voorvallen (voorgeschiedenis van arteriële of veneuze trombo-embolie
Bekende stollingsstoornis anders dan hemofilie B
Bekende geschiedenis van een allergische reactie of anafylaxie op Factor IX-producten of bekende ongecontroleerde allergische aandoeningen
Bekende voorgeschiedenis van allergie voor corticosteroïden of voor tacrolimus of een andere macrolide
Bekende medische aandoening die chronische toediening van corticosteroïden vereist (exclusief topische formuleringen)
Geschiedenis van alcohol- of drugsverslaving.
Geplande chirurgische ingreep binnen de komende 12 maanden die profylactische FIX-behandeling vereist.
Bekende actieve ernstige infectie (inclusief gedocumenteerde COVID-19-infectie), of enige andere significante gelijktijdige, ongecontroleerde medische aandoening die door de onderzoeker is beoordeeld en die de naleving van de protocolprocedures of tolerantie voor gentherapie in een toekomstige behandelingsstudie verstoort, inclusief maar niet beperkt tot nier-, lever-, cardiovasculaire, oftalmologische, hematologische, immunologische, gastro-intestinale, endocriene, pulmonaire, neurologische, cerebrale of psychiatrische ziekte, maligniteit of enige andere psychische stoornis.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Case-Alleen
Tijdsperspectieven: Ander

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Afleveringen van bloedingen Tijdsspanne: 6 - 24 maanden	Bloedingsepisodegegevens geregistreerd tijdens het onderzoek	6 - 24 maanden
Verbruik van factor IX-substitutietherapie Tijdsspanne: 6 - 24 maanden	Factor IX-vervangingstherapiegegevens geregistreerd tijdens het onderzoek	6 - 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Hemofilie B-patiënten screenen op neutraliserende antilichamen tegen een nieuwe AAV-vector (AAVS3). Tijdsspanne: 6 - 24 maanden	Resultaat van de AAV-antilichaamtest	6 - 24 maanden
Karakteriseren van baseline klinische parameters met betrekking tot hemofilie B. Tijdsspanne: 6 - 24 maanden	Richt op gezamenlijke gegevens en het gebruik van gezondheidsbronnen	6 - 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Freeline Therapeutics

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Pratima Chowdary, Dr, The Royal Free Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 februari 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 oktober 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 februari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 november 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 november 2022

Laatst geverifieerd

1 november 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

FLT-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .