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Triagem de Terapia Gênica AAV/Protocolo de Observação (ECLIPSE) (ECLIPSE)

3 de novembro de 2022 atualizado por: Freeline Therapeutics

Protocolo de Triagem/Observação para Determinar a Elegibilidade do Paciente para Inclusão em Ensaios Clínicos de Terapia Gênica AAV (ECLIPSE)

A Freeline está desenvolvendo terapias genéticas baseadas em vetores de vírus adeno-associados (AAV) para várias doenças e está avançando ativamente em um programa de Hemofilia B (HB). Este estudo tem como objetivo coletar dados prospectivos para caracterizar os eventos hemorrágicos e o consumo de concentrado de Fator IX (FIX) em pacientes com HB, que podem ser usados como linha de base para os participantes que optarem por participar de um estudo subsequente de terapia genética Freeline. O estudo também fará a triagem dos participantes em busca de anticorpos para um novo vetor AAV para avaliar sua adequação para inclusão em um estudo de tratamento de terapia genética Freeline.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo para coletar as características basais da doença em pacientes com HB que são necessárias para estabelecer a elegibilidade para tratamento com uma nova terapia genética AAV em um estudo subsequente de tratamento de terapia genética Freeline.

Os participantes que fornecerem consentimento participarão de uma visita de inscrição para concluir as avaliações de elegibilidade, coletar informações demográficas e de saúde e receber instruções para preencher o diário do estudo. Os participantes preencherão um diário registrando os episódios de sangramento e o uso do FIX até que se inscrevam em um estudo de tratamento de terapia genética. Uma amostra de sangue será coletada em um momento conveniente durante o estudo para avaliar o status do anticorpo neutralizador de AAV (NAb) do participante.

Nenhuma intervenção de tratamento ocorrerá como parte deste estudo.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Alemanha
- - Frankfurt, Alemanha
    - Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
  - Homburg, Alemanha
    - Universitaetsklinikum Des Saarlandes Und Medizinische Fakultaet Der Universitaet Des Saarlandes
Austrália
- - Melbourne, Austrália
    - The Alfred Hospital
  - Melbourne, Austrália
    - Royal Children's Hospital, Parkville
  - Newcastle, Austrália
    - Calvary Mater Hospital
  - Sydney, Austrália
    - Royal Prince Alfred Hospital
  - Sydney, Austrália
    - Westmead Hospital
Canadá
- - Hamilton, Canadá
    - McMaster University Medical Centre
  - London, Canadá
    - Lawson Health Research Institute
  - Moncton, Canadá
    - The Moncton Hospital
  - Saskatoon, Canadá
    - Saskatoon City Hospital
  - Winnipeg, Canadá
    - University of Alberta Hospital
Estados Unidos
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
    - Phoenix Childrens Hospital
- California
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
    - University Of California - Davis
- Florida
  - Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
    - University of South Florida
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
    - Rush University Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
    - University of Michigan
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
    - University of Nebraska Medical Center
- New York
  - Buffalo, New York, Estados Unidos, 14209
    - Hemophilia Center of Western New York
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
    - University of North Carolina (UNC)
  - Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27599
    - East Carolina University
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
    - University Hospitals Cleveland Medical Center
  - Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    - Nationwide Childrens Hospital
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital
  - Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
    - Vanderbilt University Medical Center
- Washington
  - Georgetown, Washington, Estados Unidos, 20057
    - Lombardi Comprehensive Cancer Center at Georgetown University
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
    - Blood Center of Wisconsin
França
- - Bron, França
    - Hôpital Louis Pradel - HCL
  - Paris, França
    - Chu Bicetre
  - Paris, França
    - Hopital Necker-Enfants Malades - AP-HP
Holanda
- - Groningen, Holanda
    - Groningen UMC
  - Rotterdam, Holanda
    - Erasmus MC
  - Utrecht, Holanda
    - Universitair Medisch Centrum Utrecht
Irlanda
- - Dublin, Irlanda
    - St James Hospital
Itália
- - Firenze, Itália
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  - Genova, Itália
    - Istituto Giannina Gaslini
  - Milan, Itália
    - Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
  - Torino, Itália
    - Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
Peru
- - Istanbul, Peru
    - Istanbul University Faculty of Medicine
  - Samsun, Peru
    - Samsun Ondokuz Mayis University Medical Faculty
  - Seyhan, Peru
    - Özel Acibadem Adana Hastanesi
  - İzmir, Peru
    - Ege University Medical Faculty
Reino Unido
- - Birmingham, Reino Unido
    - Queen Elizabeth Hospital
  - Cardiff, Reino Unido
    - Cardiff University Hospital
  - Glasgow, Reino Unido
    - Glasgow Royal Infirmary
  - London, Reino Unido
    - Royal Free London NHS Foundation Tust
  - London, Reino Unido
    - Hammersmith Hospital
  - London, Reino Unido
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Reino Unido
    - Manchester Royal Infirmary
  - Newcastle, Reino Unido
    - Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
- Kent
  - Canterbury, Kent, Reino Unido
    - The Haemophilia and Thrombosis Centre
África do Sul
- - Cape Town, África do Sul
    - University of Cape Town Clinical Research Center
  - Johannesburg, África do Sul
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Áustria
- - Vienna, Áustria
    - Medical University of Vienna

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com hemofilia B

Descrição

Critério de inclusão

Participantes do sexo masculino, ≥ 16 anos de idade.
Capaz de dar consentimento informado completo ou obter consentimento/consentimento informado completo (de acordo com os regulamentos locais) e/ou obter consentimento informado completo do representante legalmente aceitável do participante (conforme apropriado) e capaz de entender e cumprir todos os requisitos do estudo, incluindo a conclusão do diário.
Interessado em participar de futuros estudos clínicos de terapia gênica.
Indivíduos com hemofilia B com deficiência conhecida de FIX grave ou moderadamente grave (≤2% da atividade circulante normal de FIX) para a qual o indivíduo está em
1. Profilaxia FIX de rotina contínua, OU
2. Tratamento FIX sob demanda
Se receber profilaxia, o participante esteve em profilaxia estável e adequada por pelo menos 2 meses antes da inscrição.

Critério de exclusão:

Evidência documentada de fibrose hepática e/ou disfunção hepática
Tratamento prévio com um medicamento de transferência genética.
Presença conhecida ou história de anticorpos neutralizantes anti-FIX humano (inibidores)
Evidência sorológica previamente estabelecida de HIV-1
Hepatite B ou C ativa documentada e positividade da carga viral HBsAg ou RNA do HCV, respectivamente, ou atualmente em terapia antiviral para hepatite B ou C
Participantes com alto risco de eventos tromboembólicos (história de tromboembolismo arterial ou venoso
Distúrbio de coagulação conhecido diferente da Hemofilia B
História conhecida de reação alérgica ou anafilaxia a produtos de Fator IX ou condições alérgicas não controladas conhecidas
História conhecida de alergia a corticosteróides ou a tacrolimus ou qualquer outro macrólido
Condição médica conhecida que exigiria administração crônica de corticosteróides (excluindo formulações tópicas)
Histórico de dependência de álcool ou drogas.
Procedimento cirúrgico planejado nos próximos 12 meses que requer tratamento profilático com FIX.
Infecção grave ativa conhecida (incluindo infecção por COVID-19 documentada) ou qualquer outra condição médica concomitante significativa e não controlada avaliada pelo investigador para interferir na adesão aos procedimentos do protocolo ou na tolerância à terapia genética em um estudo de tratamento futuro, incluindo, entre outros doença renal, hepática, cardiovascular, oftalmológica, hematológica, imunológica, gastrointestinal, endócrina, pulmonar, neurológica, cerebral ou psiquiátrica, malignidade ou qualquer outro distúrbio psicológico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Modelos de observação: Caso-somente
Perspectivas de Tempo: Outro

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Episódios de sangramento Prazo: 6 - 24 meses	Dados do episódio de sangramento registrados durante o estudo	6 - 24 meses
Consumo de terapia de reposição de fator IX Prazo: 6 - 24 meses	Dados da terapia de reposição do fator IX registrados durante o estudo	6 - 24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Para rastrear pacientes com hemofilia B para anticorpos neutralizantes para um novo vetor AAV (AAVS3). Prazo: 6 - 24 meses	Resultado do ensaio de anticorpo AAV	6 - 24 meses
Caracterizar os parâmetros clínicos basais relacionados à Hemofilia B. Prazo: 6 - 24 meses	Objetivo conjunto de dados e utilização de recursos de saúde	6 - 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Freeline Therapeutics

Investigadores

Investigador principal: Pratima Chowdary, Dr, The Royal Free Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de fevereiro de 2020

Conclusão Primária (Real)

10 de outubro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

10 de outubro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de fevereiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de fevereiro de 2020

Primeira postagem (Real)

17 de fevereiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de novembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de novembro de 2022

Última verificação

1 de novembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

FLT-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .