AAV 유전자 치료 스크리닝/관찰 프로토콜(ECLIPSE) (ECLIPSE)
2022년 11월 3일 업데이트: Freeline Therapeutics
AAV 유전자 치료 임상 시험(ECLIPSE)에 포함될 환자 적격성을 결정하기 위한 스크리닝/관찰 프로토콜
Freeline은 여러 질병에 대한 AAV(adeno-associated virus) 벡터 기반 유전자 치료법을 개발하고 있으며 B형 혈우병 프로그램을 적극적으로 발전시키고 있습니다.
이 연구는 후속 Freeline 유전자 치료 연구에 참여하기로 선택한 참가자의 기준선으로 사용할 수 있는 HB 환자의 출혈 사건 및 제9인자(FIX) 농축액 소비를 특성화하기 위한 전향적 데이터를 수집하는 것을 목표로 합니다.
이 연구는 또한 Freeline 유전자 치료 치료 연구에 포함하기 위한 적합성을 평가하기 위해 새로운 AAV 벡터에 대한 항체에 대해 참가자를 선별할 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
상세 설명
이것은 후속 Freeline 유전자 요법 치료 연구에서 새로운 AAV 유전자 요법으로 치료에 대한 적격성을 확립하는 데 필요한 HB 환자의 기본 질병 특성을 수집하기 위한 전향적 연구입니다.
동의를 제공하는 참가자는 등록 방문에 참석하여 적격성 평가를 완료하고 건강 및 인구 통계학적 정보를 수집하며 연구 일지 작성에 대한 지침을 받습니다. 그런 다음 참가자는 유전자 요법 치료 연구에 등록할 때까지 출혈 에피소드 및 FIX 사용을 기록하는 일기를 작성합니다. 참가자의 AAV 중화 항체(NAb) 상태를 평가하기 위해 연구 중 편리한 시점에 혈액 샘플을 채취합니다.
이 연구의 일부로 치료 개입이 발생하지 않습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
37
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Cape Town, 남아프리카
- University of Cape Town Clinical Research Center
-
Johannesburg, 남아프리카
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
-
Groningen, 네덜란드
- Groningen UMC
-
Rotterdam, 네덜란드
- Erasmus MC
-
Utrecht, 네덜란드
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Frankfurt, 독일
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
-
Homburg, 독일
- Universitaetsklinikum Des Saarlandes Und Medizinische Fakultaet Der Universitaet Des Saarlandes
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California - Davis
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, 미국, 14209
- Hemophilia Center of Western New York
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina (UNC)
-
Greenville, North Carolina, 미국, 27599
- East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Childrens Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Washington
-
Georgetown, Washington, 미국, 20057
- Lombardi Comprehensive Cancer Center at Georgetown University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Blood Center of Wisconsin
-
-
-
-
-
Dublin, 아일랜드
- St James Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, 영국
- Queen Elizabeth Hospital
-
Cardiff, 영국
- Cardiff University Hospital
-
Glasgow, 영국
- Glasgow Royal Infirmary
-
London, 영국
- Royal Free London NHS Foundation Tust
-
London, 영국
- Hammersmith Hospital
-
London, 영국
- St Thomas' Hospital
-
Manchester, 영국
- Manchester Royal Infirmary
-
Newcastle, 영국
- Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
Kent
-
Canterbury, Kent, 영국
- The Haemophilia and Thrombosis Centre
-
-
-
-
-
Vienna, 오스트리아
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
-
Firenze, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Genova, 이탈리아
- Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Torino, 이탈리아
- Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
-
-
-
-
-
Istanbul, 칠면조
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Samsun, 칠면조
- Samsun Ondokuz Mayis University Medical Faculty
-
Seyhan, 칠면조
- Özel Acibadem Adana Hastanesi
-
İzmir, 칠면조
- Ege University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Hamilton, 캐나다
- McMaster University Medical Centre
-
London, 캐나다
- Lawson Health Research Institute
-
Moncton, 캐나다
- The Moncton Hospital
-
Saskatoon, 캐나다
- Saskatoon City Hospital
-
Winnipeg, 캐나다
- University of Alberta Hospital
-
-
-
-
-
Bron, 프랑스
- Hôpital Louis Pradel - HCL
-
Paris, 프랑스
- CHU Bicêtre
-
Paris, 프랑스
- Hopital Necker-Enfants Malades - AP-HP
-
-
-
-
-
Melbourne, 호주
- The Alfred Hospital
-
Melbourne, 호주
- Royal Children's Hospital, Parkville
-
Newcastle, 호주
- Calvary Mater Hospital
-
Sydney, 호주
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Sydney, 호주
- Westmead Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
혈우병 B 환자
설명
포함 기준
- 남성 참가자, ≥ 16세.
- 완전한 정보에 입각한 동의를 하거나 완전한 정보에 입각한 동의/동의(현지 규정에 따름)를 얻을 수 있고 및/또는 참가자의 법적으로 허용되는 대리인(적절한 경우)으로부터 완전한 정보에 입각한 동의를 얻을 수 있고 연구의 모든 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있습니다. 일기 완성을 포함하여.
- 향후 유전자 치료 임상 연구 참여에 관심이 있습니다.
알려진 중증 또는 중등도 FIX 결핍(정상 순환 FIX 활동의 ≤2%)이 있는 B형 혈우병 피험자는 다음 중 하나에 해당합니다.
- 지속적인 일상적인 FIX 예방, 또는
- 주문형 FIX 치료
- 예방 조치를 받는 경우 참가자는 등록 전 최소 2개월 동안 안정적이고 적절한 예방 조치를 받았습니다.
제외 기준:
- 간 섬유증 및/또는 간 기능 장애의 문서화된 증거
- 유전자 전달 의약품으로 사전 치료.
- 중화 항-인간 FIX 항체(억제제)의 알려진 존재 또는 이력
- HIV-1의 이전에 확립된 혈청학적 증거
- 활동성 B형 간염 또는 C형 간염, HBsAg 또는 HCV RNA 바이러스 양 양성 또는 현재 B형 또는 C형 간염에 대한 항바이러스 요법을 받고 있음
- 혈전색전증 위험이 높은 참여자(동맥 또는 정맥 혈전색전증 병력
- 혈우병 B 이외의 알려진 응고 장애
- 인자 IX 제품에 대한 알레르기 반응 또는 아나필락시스의 알려진 병력 또는 알려진 조절되지 않는 알레르기 상태
- 코르티코스테로이드, 타크로리무스 또는 기타 마크로라이드에 대한 알려진 알레르기 병력
- 코르티코스테로이드의 만성 투여가 필요한 알려진 의학적 상태(국소 제제 제외)
- 알코올 또는 약물 의존의 병력.
- 예방적 FIX 치료가 필요한 향후 12개월 이내에 계획된 수술 절차.
- 알려진 활동성 중증 감염(문서화된 COVID-19 감염 포함), 또는 프로토콜 절차 준수를 방해하거나 향후 치료 연구에서 유전자 요법에 대한 내성을 방해하는 것으로 조사자가 평가한 기타 유의미한 동시에 통제되지 않는 의학적 상태(이에 국한되지 않음) 신장, 간, 심혈관, 안과, 혈액, 면역, 위장, 내분비, 폐, 신경, 대뇌 또는 정신 질환, 악성 종양 또는 기타 심리적 장애.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 다른
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
출혈 에피소드
기간: 6~24개월
|
연구 동안 기록된 출혈 에피소드 데이터
|
6~24개월
|
|
인자 IX 대체 요법 소비
기간: 6~24개월
|
연구 중에 기록된 인자 IX 대체 요법 데이터
|
6~24개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
새로운 AAV 벡터(AAVS3)에 대한 항체를 중화하기 위해 B형 혈우병 환자를 스크리닝합니다.
기간: 6~24개월
|
AAV 항체 분석 결과
|
6~24개월
|
|
혈우병 B와 관련된 기본 임상 매개변수를 특성화합니다.
기간: 6~24개월
|
목표 공동 데이터 및 건강 자원 활용
|
6~24개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Pratima Chowdary, Dr, The Royal Free Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 2월 14일
기본 완료 (실제)
2022년 10월 10일
연구 완료 (실제)
2022년 10월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 2월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 13일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 11월 3일
마지막으로 확인됨
2022년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
혈우병 B에 대한 임상 시험
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.모집하지 않고 적극적으로
-
Pfizer완전한수막구균 B 질병호주, 폴란드, 핀란드, 체코
-
Canadian Immunization Research NetworkUniversity of British Columbia; University of Calgary; Dalhousie University; Université de...완전한
-
Hebei Senlang Biotechnology Inc., Ltd.Tongji Hospital모병
-
Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한난치성 B-혈통 백혈병 | 재발된 B 계통 백혈병 | 난치성 B 계통 림프종 | 재발된 B 계통 림프종미국
-
Fundamenta Therapeutics, Ltd.The First Affiliated Hospital of USTC (Anhui Provincial Hospital)모병