Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Protokół badań przesiewowych/obserwacyjnych terapii genowej AAV (ECLIPSE) (ECLIPSE)

3 listopada 2022 zaktualizowane przez: Freeline Therapeutics

Protokół badań przesiewowych/obserwacyjnych w celu określenia kwalifikacji pacjenta do włączenia do badań klinicznych terapii genowej AAV (ECLIPSE)

Freeline opracowuje oparte na wektorach adenowirusowych (AAV) terapie genowe dla wielu chorób i aktywnie rozwija program leczenia hemofilii B (HB). To badanie ma na celu zebranie prospektywnych danych w celu scharakteryzowania przypadków krwawienia i zużycia koncentratu czynnika IX (FIX) u pacjentów z HB, które mogą być wykorzystane jako punkt odniesienia dla uczestników, którzy zdecydują się wziąć udział w kolejnym badaniu terapii genowej Freeline. W badaniu przeprowadzony zostanie również przegląd uczestników pod kątem przeciwciał przeciwko nowemu wektorowi AAV, aby ocenić ich przydatność do włączenia do badania terapii genowej Freeline.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne badanie mające na celu zebranie podstawowych cech choroby u pacjentów z HB, które są wymagane do ustalenia, czy kwalifikują się do leczenia nową terapią genową AAV w kolejnym badaniu terapii genowej Freeline.

Uczestnicy, którzy wyrażą zgodę, wezmą udział w wizycie rejestracyjnej w celu przeprowadzenia oceny kwalifikowalności, zebrania informacji zdrowotnych i demograficznych oraz otrzymają instrukcje dotyczące wypełniania dziennika badania. Następnie uczestnicy będą wypełniać dzienniczek, odnotowując epizody krwawień i stosowanie FIX, dopóki nie zapiszą się do badania terapii genowej. Próbka krwi zostanie pobrana w dogodnym momencie podczas badania, aby ocenić stan przeciwciał neutralizujących AAV (NAb) uczestnika.

W ramach tego badania nie zostanie zastosowana żadna interwencja terapeutyczna.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Afryka Południowa
- - Cape Town, Afryka Południowa
    - University of Cape Town Clinical Research Center
  - Johannesburg, Afryka Południowa
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Australia
- - Melbourne, Australia
    - The Alfred Hospital
  - Melbourne, Australia
    - Royal Children's Hospital, Parkville
  - Newcastle, Australia
    - Calvary Mater Hospital
  - Sydney, Australia
    - Royal Prince Alfred Hospital
  - Sydney, Australia
    - Westmead Hospital
Austria
- - Vienna, Austria
    - Medical University of Vienna
Francja
- - Bron, Francja
    - Hôpital Louis Pradel - HCL
  - Paris, Francja
    - Chu Bicetre
  - Paris, Francja
    - Hopital Necker-Enfants Malades - AP-HP
Holandia
- - Groningen, Holandia
    - Groningen UMC
  - Rotterdam, Holandia
    - Erasmus MC
  - Utrecht, Holandia
    - Universitair Medisch Centrum Utrecht
Indyk
- - Istanbul, Indyk
    - Istanbul University Faculty of Medicine
  - Samsun, Indyk
    - Samsun Ondokuz Mayis University Medical Faculty
  - Seyhan, Indyk
    - Özel Acibadem Adana Hastanesi
  - İzmir, Indyk
    - Ege University Medical Faculty
Irlandia
- - Dublin, Irlandia
    - St James Hospital
Kanada
- - Hamilton, Kanada
    - McMaster University Medical Centre
  - London, Kanada
    - Lawson Health Research Institute
  - Moncton, Kanada
    - The Moncton Hospital
  - Saskatoon, Kanada
    - Saskatoon City Hospital
  - Winnipeg, Kanada
    - University of Alberta Hospital
Niemcy
- - Frankfurt, Niemcy
    - Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
  - Homburg, Niemcy
    - Universitaetsklinikum Des Saarlandes Und Medizinische Fakultaet Der Universitaet Des Saarlandes
Stany Zjednoczone
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
    - Phoenix Childrens Hospital
- California
  - Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
    - University Of California - Davis
- Florida
  - Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
    - University of South Florida
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
    - Rush University Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
    - University of Michigan
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
    - University of Nebraska Medical Center
- New York
  - Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14209
    - Hemophilia Center of Western New York
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
    - University of North Carolina (UNC)
  - Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
    - East Carolina University
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
    - University Hospitals Cleveland Medical Center
  - Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
    - Nationwide Childrens Hospital
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital
  - Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
    - Vanderbilt University Medical Center
- Washington
  - Georgetown, Washington, Stany Zjednoczone, 20057
    - Lombardi Comprehensive Cancer Center at Georgetown University
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
    - Blood Center of Wisconsin
Włochy
- - Firenze, Włochy
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  - Genova, Włochy
    - Istituto Giannina Gaslini
  - Milan, Włochy
    - Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
  - Torino, Włochy
    - Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
Zjednoczone Królestwo
- - Birmingham, Zjednoczone Królestwo
    - Queen Elizabeth Hospital
  - Cardiff, Zjednoczone Królestwo
    - Cardiff University Hospital
  - Glasgow, Zjednoczone Królestwo
    - Glasgow Royal Infirmary
  - London, Zjednoczone Królestwo
    - Royal Free London NHS Foundation Tust
  - London, Zjednoczone Królestwo
    - Hammersmith Hospital
  - London, Zjednoczone Królestwo
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Zjednoczone Królestwo
    - Manchester Royal Infirmary
  - Newcastle, Zjednoczone Królestwo
    - Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
- Kent
  - Canterbury, Kent, Zjednoczone Królestwo
    - The Haemophilia and Thrombosis Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z hemofilią B

Opis

Kryteria przyjęcia

Uczestnicy płci męskiej w wieku ≥ 16 lat.
Zdolność do wyrażenia w pełni świadomej zgody lub uzyskania pełnej świadomej zgody/zgody (zgodnie z lokalnymi przepisami) i/lub uzyskania pełnej świadomej zgody od prawnie akceptowalnego przedstawiciela uczestnika (w stosownych przypadkach) oraz w stanie zrozumieć i przestrzegać wszystkich wymagań badania, w tym uzupełnianie pamiętnika.
Zainteresowany udziałem w przyszłych badaniach klinicznych nad terapią genową.
Pacjenci z hemofilią B ze znanym ciężkim lub umiarkowanie ciężkim niedoborem czynnika FIX (≤2% normalnej aktywności krążącego czynnika IX), z powodu którego pacjent jest albo na
1. Ciągła rutynowa profilaktyka FIX, LUB
2. Na żądanie zabieg FIX
Jeśli uczestnik otrzymuje profilaktykę, uczestnik stosował stabilną i odpowiednią profilaktykę przez co najmniej 2 miesiące przed włączeniem.

Kryteria wyłączenia:

Udokumentowane dowody zwłóknienia wątroby i/lub dysfunkcji wątroby
Wcześniejsze leczenie produktem leczniczym przenoszącym geny.
Znana obecność lub historia neutralizujących przeciwciał przeciw ludzkiemu FIX (inhibitorów)
Wcześniej ustalone serologiczne dowody na HIV-1
Udokumentowane aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C oraz dodatnie miano wirusa odpowiednio HBsAg lub HCV RNA lub bieżąca terapia przeciwwirusowa przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu B lub C
Uczestnicy z dużym ryzykiem zdarzeń zakrzepowo-zatorowych (tętnicza lub żylna choroba zakrzepowo-zatorowa w wywiadzie)
Znane zaburzenie krzepnięcia inne niż hemofilia B
Znana historia reakcji alergicznej lub anafilaksji na produkty zawierające czynnik IX lub znane niekontrolowane stany alergiczne
Znana historia alergii na kortykosteroidy lub takrolimus lub jakikolwiek inny makrolid
Znany stan chorobowy, który wymagałby przewlekłego podawania kortykosteroidów (z wyłączeniem preparatów do stosowania miejscowego)
Historia uzależnienia od alkoholu lub narkotyków.
Planowany zabieg chirurgiczny w ciągu najbliższych 12 miesięcy wymagający profilaktycznego leczenia preparatem FIX.
Znana aktywna ciężka infekcja (w tym udokumentowana infekcja COVID-19) lub jakikolwiek inny istotny współistniejący, niekontrolowany stan medyczny, który zdaniem badacza wpływa na przestrzeganie procedur protokołu lub tolerancję na terapię genową w przyszłym badaniu dotyczącym leczenia, w tym między innymi chorób nerek, wątroby, układu krążenia, okulistycznych, hematologicznych, immunologicznych, żołądkowo-jelitowych, endokrynologicznych, płucnych, neurologicznych, mózgowych lub psychiatrycznych, nowotworów złośliwych lub innych zaburzeń psychicznych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
Perspektywy czasowe: Inny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Epizody krwawienia Ramy czasowe: 6 - 24 miesiące	Dane dotyczące epizodów krwawienia zarejestrowane podczas badania	6 - 24 miesiące
Zużycie terapii zastępczej czynnikiem IX Ramy czasowe: 6 - 24 miesiące	Dane dotyczące terapii zastępczej czynnikiem IX zarejestrowane podczas badania	6 - 24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Badanie przesiewowe pacjentów z hemofilią B pod kątem neutralizacji przeciwciał przeciwko nowemu wektorowi AAV (AAVS3). Ramy czasowe: 6 - 24 miesiące	Wynik testu przeciwciał AAV	6 - 24 miesiące
Aby scharakteryzować wyjściowe parametry kliniczne związane z hemofilią B. Ramy czasowe: 6 - 24 miesiące	Docelowe wspólne wykorzystanie danych i zasobów zdrowotnych	6 - 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Freeline Therapeutics

Śledczy

Główny śledczy: Pratima Chowdary, Dr, The Royal Free Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 października 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

FLT-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .