Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

AAV-genterapiscreening/observasjonsprotokoll (ECLIPSE) (ECLIPSE)

3. november 2022 oppdatert av: Freeline Therapeutics

Screening/observasjonsprotokoll for å bestemme pasientens berettigelse for inkludering i AAV-genterapi kliniske studier (ECLIPSE)

Freeline utvikler adeno-assosiert virus (AAV) vektorbaserte genterapier for en rekke sykdommer og fremmer aktivt et program innen hemofili B (HB). Denne studien tar sikte på å samle inn prospektive data for å karakterisere blødningshendelser og faktor IX (FIX) konsentratforbruk hos HB-pasienter som kan brukes som baseline for deltakere som velger å delta i en påfølgende Freeline-genterapistudie. Studien vil også screene deltakerne for antistoffer mot en ny AAV-vektor for å vurdere deres egnethet for inkludering i en Freeline-genterapibehandlingsstudie.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv studie for å samle baseline sykdomskarakteristikker hos pasienter med HB som kreves for å etablere kvalifisering for behandling med en ny AAV-genterapi i en påfølgende Freeline-genterapibehandlingsstudie.

Deltakere som gir samtykke vil delta på et påmeldingsbesøk for å fullføre kvalifiseringsevalueringer, samle helse- og demografisk informasjon og motta instruksjoner for å fullføre studiedagboken. Deltakerne vil deretter fullføre en dagbok som registrerer blødningsepisoder og FIX-bruk til de melder seg inn i en genterapibehandlingsstudie. En blodprøve vil bli tatt på et passende tidspunkt under studien for å vurdere deltakerens AAV-nøytraliserende antistoff (NAb) status.

Ingen behandlingsintervensjon vil forekomme som en del av denne studien.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Australia
- - Melbourne, Australia
    - The Alfred Hospital
  - Melbourne, Australia
    - Royal Children's Hospital, Parkville
  - Newcastle, Australia
    - Calvary Mater Hospital
  - Sydney, Australia
    - Royal Prince Alfred Hospital
  - Sydney, Australia
    - Westmead Hospital
Canada
- - Hamilton, Canada
    - McMaster University Medical Centre
  - London, Canada
    - Lawson Health Research Institute
  - Moncton, Canada
    - The Moncton Hospital
  - Saskatoon, Canada
    - Saskatoon City Hospital
  - Winnipeg, Canada
    - University of Alberta Hospital
Forente stater
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
    - Phoenix Childrens Hospital
- California
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Sacramento, California, Forente stater, 95817
    - University Of California - Davis
- Florida
  - Tampa, Florida, Forente stater, 33612
    - University of South Florida
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
    - Rush University Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
    - University of Michigan
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
    - University of Nebraska Medical Center
- New York
  - Buffalo, New York, Forente stater, 14209
    - Hemophilia Center of Western New York
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
    - University of North Carolina (UNC)
  - Greenville, North Carolina, Forente stater, 27599
    - East Carolina University
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
    - University Hospitals Cleveland Medical Center
  - Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
    - Nationwide Childrens Hospital
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital
  - Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
    - Vanderbilt University Medical Center
- Washington
  - Georgetown, Washington, Forente stater, 20057
    - Lombardi Comprehensive Cancer Center at Georgetown University
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
    - Blood Center of Wisconsin
Frankrike
- - Bron, Frankrike
    - Hôpital Louis Pradel - HCL
  - Paris, Frankrike
    - Chu Bicetre
  - Paris, Frankrike
    - Hopital Necker-Enfants Malades - AP-HP
Irland
- - Dublin, Irland
    - St James Hospital
Italia
- - Firenze, Italia
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  - Genova, Italia
    - Istituto Giannina Gaslini
  - Milan, Italia
    - Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
  - Torino, Italia
    - Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
Nederland
- - Groningen, Nederland
    - Groningen UMC
  - Rotterdam, Nederland
    - Erasmus MC
  - Utrecht, Nederland
    - Universitair Medisch Centrum Utrecht
Storbritannia
- - Birmingham, Storbritannia
    - Queen Elizabeth Hospital
  - Cardiff, Storbritannia
    - Cardiff University Hospital
  - Glasgow, Storbritannia
    - Glasgow Royal Infirmary
  - London, Storbritannia
    - Royal Free London NHS Foundation Tust
  - London, Storbritannia
    - Hammersmith Hospital
  - London, Storbritannia
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Storbritannia
    - Manchester Royal Infirmary
  - Newcastle, Storbritannia
    - Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
- Kent
  - Canterbury, Kent, Storbritannia
    - The Haemophilia and Thrombosis Centre
Sør-Afrika
- - Cape Town, Sør-Afrika
    - University of Cape Town Clinical Research Center
  - Johannesburg, Sør-Afrika
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Tyrkia
- - Istanbul, Tyrkia
    - Istanbul University Faculty of Medicine
  - Samsun, Tyrkia
    - Samsun Ondokuz Mayis University Medical Faculty
  - Seyhan, Tyrkia
    - Özel Acibadem Adana Hastanesi
  - İzmir, Tyrkia
    - Ege University Medical Faculty
Tyskland
- - Frankfurt, Tyskland
    - Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
  - Homburg, Tyskland
    - Universitaetsklinikum Des Saarlandes Und Medizinische Fakultaet Der Universitaet Des Saarlandes
Østerrike
- - Vienna, Østerrike
    - Medical University of Vienna

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Hemophila B-pasienter

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

Mannlige deltakere, ≥ 16 år.
Kunne gi fullt informert samtykke eller innhente fullstendig informert samtykke/samtykke (i henhold til lokale forskrifter) og/eller innhente fullt informert samtykke fra deltakerens juridisk akseptable representant (alt etter behov), og i stand til å forstå og etterkomme alle kravene i studien, inkludert dagbokutfylling.
Interessert i å delta i fremtidige kliniske genterapistudier.
Personer med hemofili B med kjent alvorlig eller moderat alvorlig FIX-mangel (≤2 % av normal sirkulerende FIX-aktivitet) som pasienten enten er på
1. Kontinuerlig rutinemessig FIX-profylakse, ELLER
2. På forespørsel FIX-behandling
Dersom deltakeren mottar profylakse, har deltakeren vært på stabil og adekvat profylakse i minst 2 måneder før påmelding.

Ekskluderingskriterier:

Dokumentert bevis på leverfibrose og/eller leverdysfunksjon
Tidligere behandling med et genoverføringsmiddel.
Kjent tilstedeværelse eller historie med nøytraliserende anti-humane FIX-antistoffer (hemmere)
Tidligere etablerte serologiske bevis på HIV-1
Dokumentert aktiv hepatitt B eller C, og HBsAg eller HCV RNA viral belastning positivitet, eller for tiden på antiviral behandling for hepatitt B eller C
Deltakere med høy risiko for tromboemboliske hendelser (historie med arteriell eller venøs tromboembolisme
Kjent koagulasjonsforstyrrelse annet enn hemofili B
Kjent historie med en allergisk reaksjon eller anafylaksi mot faktor IX-produkter eller kjente ukontrollerte allergiske tilstander
Kjent historie med allergi mot kortikosteroider eller takrolimus eller andre makrolider
Kjent medisinsk tilstand som vil kreve kronisk administrering av kortikosteroider (unntatt topikale formuleringer)
Historie med alkohol- eller narkotikaavhengighet.
Planlagt kirurgisk inngrep innen de neste 12 månedene som krever profylaktisk FIX-behandling.
Kjent aktiv alvorlig infeksjon (inkludert dokumentert COVID-19-infeksjon), eller enhver annen betydelig samtidig, ukontrollert medisinsk tilstand som etterforskeren har evaluert for å forstyrre overholdelse av protokollprosedyrene eller med toleranse for genterapi i en fremtidig behandlingsstudie inkludert, men ikke begrenset til nyre-, lever-, kardiovaskulær, oftalmologisk, hematologisk, immunologisk, gastrointestinal, endokrin, pulmonal, nevrologisk, cerebral eller psykiatrisk sykdom, malignitet eller annen psykologisk lidelse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Bare etui
Tidsperspektiver: Annen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Blødningsepisoder Tidsramme: 6 - 24 måneder	Blødningsepisodedata registrert under studien	6 - 24 måneder
Forbruk av faktor IX erstatningsterapi Tidsramme: 6 - 24 måneder	Faktor IX erstatningsterapidata registrert under studien	6 - 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Å screene hemofili B-pasienter for nøytraliserende antistoffer mot en ny AAV-vektor (AAVS3). Tidsramme: 6 - 24 måneder	AAV-antistoffanalyseresultat	6 - 24 måneder
Å karakterisere kliniske baseline parametere relatert til hemofili B. Tidsramme: 6 - 24 måneder	Målrette felles data og helseressursutnyttelse	6 - 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Freeline Therapeutics

Etterforskere

Hovedetterforsker: Pratima Chowdary, Dr, The Royal Free Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. februar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

10. oktober 2022

Studiet fullført (Faktiske)

10. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

17. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. november 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. november 2022

Sist bekreftet

1. november 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

FLT-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .