Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Протокол скрининга/обсервации генной терапии AAV (ECLIPSE) (ECLIPSE)

3 ноября 2022 г. обновлено: Freeline Therapeutics

Протокол скрининга/обсервации для определения права пациента на включение в клинические испытания генной терапии AAV (ECLIPSE)

Freeline разрабатывает векторную генную терапию на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для ряда заболеваний и активно продвигает программу лечения гемофилии B (HB). Это исследование направлено на сбор проспективных данных для характеристики случаев кровотечения и потребления концентрата фактора IX (FIX) у пациентов с ГБ, которые можно использовать в качестве исходных данных для участников, решивших участвовать в последующем исследовании генной терапии Freeline. В исследовании также будет проводиться скрининг участников на наличие антител к новому вектору AAV, чтобы оценить их пригодность для включения в исследование генной терапии Freeline.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Это проспективное исследование для сбора исходных характеристик заболевания у пациентов с ГБ, которые необходимы для установления права на лечение с помощью новой генной терапии AAV в последующем исследовании генной терапии Freeline.

Участники, давшие согласие, примут участие в визите для регистрации, чтобы завершить оценку приемлемости, собрать медицинскую и демографическую информацию и получить инструкции по заполнению дневника исследования. Затем участники будут заполнять дневник, записывая эпизоды кровотечения и использование FIX, пока они не запишутся в исследование лечения генной терапией. Образец крови будет взят в удобный момент времени во время исследования, чтобы оценить статус нейтрализующего антитела к AAV (NAb) участника.

В рамках этого исследования не будет проводиться никакого лечебного вмешательства.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

37

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Melbourne, Австралия
        • The Alfred Hospital
      • Melbourne, Австралия
        • Royal Children's Hospital, Parkville
      • Newcastle, Австралия
        • Calvary Mater Hospital
      • Sydney, Австралия
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, Австралия
        • Westmead Hospital
  • Австрия
      • Vienna, Австрия
        • Medical University of Vienna
  • Германия
      • Frankfurt, Германия
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
      • Homburg, Германия
        • Universitaetsklinikum Des Saarlandes Und Medizinische Fakultaet Der Universitaet Des Saarlandes
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • St James Hospital
  • Италия
      • Firenze, Италия
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Италия
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Италия
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
      • Torino, Италия
        • Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
  • Канада
      • Hamilton, Канада
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Канада
        • Lawson Health Research Institute
      • Moncton, Канада
        • The Moncton Hospital
      • Saskatoon, Канада
        • Saskatoon City Hospital
      • Winnipeg, Канада
        • University of Alberta Hospital
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Нидерланды
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cardiff, Соединенное Королевство
        • Cardiff University Hospital
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • London, Соединенное Королевство
        • Hammersmith Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • St Thomas' Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Manchester Royal Infirmary
      • Newcastle, Соединенное Королевство
        • Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Соединенное Королевство
        • The Haemophilia and Thrombosis Centre
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University Of California - Davis
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14209
        • Hemophilia Center of Western New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • University of North Carolina (UNC)
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Georgetown, Washington, Соединенные Штаты, 20057
        • Lombardi Comprehensive Cancer Center at Georgetown University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Blood Center of Wisconsin
  • Турция
      • Istanbul, Турция
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Samsun, Турция
        • Samsun Ondokuz Mayis University Medical Faculty
      • Seyhan, Турция
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
      • İzmir, Турция
        • Ege University Medical Faculty
  • Франция
      • Bron, Франция
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Paris, Франция
        • Chu Bicetre
      • Paris, Франция
        • Hopital Necker-Enfants Malades - AP-HP
  • Южная Африка
      • Cape Town, Южная Африка
        • University of Cape Town Clinical Research Center
      • Johannesburg, Южная Африка
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Больные гемофилией В

Описание

Критерии включения

  1. Участники мужского пола, ≥ 16 лет.
  2. Способен дать полное информированное согласие или получить полное информированное согласие/согласие (в соответствии с местным законодательством) и/или получить полное информированное согласие от законного представителя участника (в зависимости от обстоятельств), а также способен понять и соблюдать все требования исследования, включая заполнение дневника.
  3. Заинтересован в участии в будущих клинических исследованиях генной терапии.

  4. Субъекты с гемофилией B с известным тяжелым или умеренно тяжелым дефицитом FIX (≤2% от нормальной циркулирующей активности FIX), в отношении которых субъект либо находится на

    1. Непрерывная рутинная профилактика FIX, ИЛИ
    2. Лечение FIX по требованию
  5. Если участник получает профилактику, участник получал стабильную и адекватную профилактику в течение как минимум 2 месяцев до включения в исследование.

Критерий исключения:

  1. Документально подтвержденные признаки фиброза печени и/или дисфункции печени
  2. Предшествующее лечение лекарственным средством для переноса генов.
  3. Известное наличие или наличие в анамнезе нейтрализующих антител против FIX человека (ингибиторов)
  4. Ранее установленные серологические признаки ВИЧ-1
  5. Документально подтвержденный активный гепатит B или C и положительная вирусная нагрузка на HBsAg или РНК HCV, соответственно, или в настоящее время проходит противовирусную терапию гепатита B или C
  6. Участники с высоким риском тромбоэмболических осложнений (артериальная или венозная тромбоэмболия в анамнезе).
  7. Известное нарушение свертывания крови, отличное от гемофилии B
  8. Известная история аллергической реакции или анафилаксии на продукты фактора IX или известные неконтролируемые аллергические состояния
  9. Известный анамнез аллергии на кортикостероиды, такролимус или любой другой макролид
  10. Известное заболевание, требующее постоянного приема кортикостероидов (за исключением составов для местного применения)
  11. История алкогольной или наркотической зависимости.
  12. Запланированное хирургическое вмешательство в течение следующих 12 месяцев, требующее профилактического лечения FIX.
  13. Известная активная тяжелая инфекция (включая задокументированную инфекцию COVID-19) или любое другое серьезное сопутствующее неконтролируемое заболевание, по оценке исследователя, препятствующее соблюдению протокольных процедур или толерантности к генной терапии в будущем исследовании лечения, включая, но не ограничиваясь этим. к почечному, печеночному, сердечно-сосудистому, офтальмологическому, гематологическому, иммунологическому, желудочно-кишечному, эндокринному, легочному, неврологическому, церебральному или психическому заболеванию, злокачественному новообразованию или любому другому психологическому расстройству.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Другой

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эпизоды кровотечения
Временное ограничение: 6 - 24 месяца
Данные об эпизоде ​​кровотечения, зарегистрированные во время исследования
6 - 24 месяца
Потребление заместительной терапии фактором IX
Временное ограничение: 6 - 24 месяца
Данные заместительной терапии фактором IX, зарегистрированные во время исследования
6 - 24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Скрининг пациентов с гемофилией B на наличие нейтрализующих антител к новому вектору AAV (AAVS3).
Временное ограничение: 6 - 24 месяца
Результат анализа на антитела к AAV
6 - 24 месяца
Чтобы охарактеризовать исходные клинические параметры, связанные с гемофилией B.
Временное ограничение: 6 - 24 месяца
Целевое совместное использование данных и ресурсов здравоохранения
6 - 24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Freeline Therapeutics

Следователи

  • Главный следователь: Pratima Chowdary, Dr, The Royal Free Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 февраля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 октября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 октября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 февраля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 февраля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 февраля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 ноября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 ноября 2022 г.

Последняя проверка

1 ноября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FLT-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться