Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

AAV-Gentherapie-Screening/Beobachtungsprotokoll (ECLIPSE) (ECLIPSE)

3. November 2022 aktualisiert von: Freeline Therapeutics

Screening-/Beobachtungsprotokoll zur Bestimmung der Patienteneignung für die Aufnahme in klinische Studien zur AAV-Gentherapie (ECLIPSE)

Freeline entwickelt auf Adeno-assoziierten Viren (AAV)-Vektoren basierende Gentherapien für eine Reihe von Krankheiten und treibt aktiv ein Programm für Hämophilie B (HB) voran. Ziel dieser Studie ist es, prospektive Daten zur Charakterisierung von Blutungsereignissen und des Verbrauchs von Faktor IX (FIX)-Konzentrat bei HB-Patienten zu sammeln, die als Basislinie für Teilnehmer verwendet werden können, die sich für die Teilnahme an einer nachfolgenden Freeline-Gentherapiestudie entscheiden. Die Studie wird die Teilnehmer auch auf Antikörper gegen einen neuartigen AAV-Vektor untersuchen, um ihre Eignung für die Aufnahme in eine Freeline-Gentherapiebehandlungsstudie zu beurteilen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive Studie zur Erhebung von Grundlinien-Krankheitsmerkmalen bei Patienten mit HB, die erforderlich sind, um die Eignung für eine Behandlung mit einer neuartigen AAV-Gentherapie in einer anschließenden Freeline-Gentherapie-Behandlungsstudie festzustellen.

Teilnehmer, die ihre Zustimmung geben, nehmen an einem Registrierungsbesuch teil, um Eignungsbewertungen durchzuführen, Gesundheits- und demografische Informationen zu sammeln und Anweisungen zum Ausfüllen des Studientagebuchs zu erhalten. Die Teilnehmer werden dann ein Tagebuch führen, in dem sie Blutungsepisoden und die Verwendung von FIX aufzeichnen, bis sie sich für eine Gentherapie-Behandlungsstudie anmelden. Zu einem geeigneten Zeitpunkt während der Studie wird eine Blutprobe entnommen, um den AAV-Status der neutralisierenden Antikörper (NAb) des Teilnehmers zu beurteilen.

Im Rahmen dieser Studie erfolgt keine Behandlungsintervention.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

37

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • The Alfred Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital, Parkville
      • Newcastle, Australien
        • Calvary Mater Hospital
      • Sydney, Australien
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, Australien
        • Westmead Hospital
  • Deutschland
      • Frankfurt, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
      • Homburg, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Des Saarlandes Und Medizinische Fakultaet Der Universitaet Des Saarlandes
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich
        • Hôpital Louis Pradel - HCL
      • Paris, Frankreich
        • CHU Bicêtre
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Necker-Enfants Malades - AP-HP
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • St James Hospital
  • Italien
      • Firenze, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italien
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Torino, Italien
        • Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
  • Kanada
      • Hamilton, Kanada
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Kanada
        • Lawson Health Research Institute
      • Moncton, Kanada
        • The Moncton Hospital
      • Saskatoon, Kanada
        • Saskatoon City Hospital
      • Winnipeg, Kanada
        • University of Alberta Hospital
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Niederlande
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Niederlande
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Südafrika
      • Cape Town, Südafrika
        • University of Cape Town Clinical Research Center
      • Johannesburg, Südafrika
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Samsun, Truthahn
        • Samsun Ondokuz Mayis University Medical Faculty
      • Seyhan, Truthahn
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
      • İzmir, Truthahn
        • Ege University Medical Faculty
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California - Davis
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14209
        • Hemophilia Center of Western New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina (UNC)
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Georgetown, Washington, Vereinigte Staaten, 20057
        • Lombardi Comprehensive Cancer Center at Georgetown University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Blood Center of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • Cardiff University Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Hammersmith Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • St Thomas' Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Manchester Royal Infirmary
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich
        • Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Vereinigtes Königreich
        • The Haemophilia and Thrombosis Centre
  • Österreich
      • Vienna, Österreich
        • Medical University of Vienna

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Hämophila B

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Männliche Teilnehmer, ≥ 16 Jahre alt.
  2. In der Lage sein, eine vollständige Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen oder eine vollständige Einwilligung nach Aufklärung/Zustimmung (gemäß den örtlichen Vorschriften) einzuholen und/oder eine vollständige Einwilligung nach Aufklärung vom gesetzlich zulässigen Vertreter des Teilnehmers (sofern zutreffend) einzuholen, und in der Lage, alle Anforderungen der Studie zu verstehen und einzuhalten, inklusive Tagebuchergänzung.
  3. Interesse an der Teilnahme an zukünftigen klinischen Studien zur Gentherapie.

  4. Probanden mit Hämophilie B mit bekanntem schwerem oder mittelschwerem FIX-Mangel (≤ 2 % der normalen zirkulierenden FIX-Aktivität), für die der Proband entweder eingeschaltet ist

    1. Kontinuierliche routinemäßige FIX-Prophylaxe, ODER
    2. Auf Anfrage FIX-Behandlung
  5. Bei Prophylaxe hat der Teilnehmer mindestens 2 Monate vor der Einschreibung eine stabile und angemessene Prophylaxe erhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Dokumentierter Nachweis einer Leberfibrose und/oder Leberfunktionsstörung
  2. Vorbehandlung mit einem Gentransferarzneimittel.
  3. Bekanntes Vorhandensein oder Vorgeschichte von neutralisierenden Anti-Human-FIX-Antikörpern (Inhibitoren)
  4. Zuvor festgestellter serologischer Nachweis von HIV-1
  5. Dokumentierte aktive Hepatitis B oder C bzw. HBsAg- oder HCV-RNA-Viruslast oder derzeitige antivirale Therapie für Hepatitis B oder C
  6. Teilnehmer mit hohem Risiko für thromboembolische Ereignisse (Vorgeschichte von arteriellen oder venösen Thromboembolien).
  7. Andere bekannte Gerinnungsstörung als Hämophilie B
  8. Bekannte Vorgeschichte einer allergischen Reaktion oder Anaphylaxie auf Faktor-IX-Produkte oder bekannte unkontrollierte allergische Zustände
  9. Bekannte Allergie gegen Kortikosteroide oder Tacrolimus oder andere Makrolide in der Vorgeschichte
  10. Bekannter medizinischer Zustand, der eine chronische Verabreichung von Kortikosteroiden erfordern würde (ausgenommen topische Formulierungen)
  11. Geschichte der Alkohol- oder Drogenabhängigkeit.
  12. Geplanter chirurgischer Eingriff innerhalb der nächsten 12 Monate, der eine prophylaktische FIX-Behandlung erfordert.
  13. Bekannte aktive schwere Infektion (einschließlich dokumentierter COVID-19-Infektion) oder jede andere signifikante gleichzeitige, unkontrollierte Erkrankung, die vom Prüfarzt bewertet wurde, um die Einhaltung der Protokollverfahren oder die Toleranz gegenüber Gentherapie in einer zukünftigen Behandlungsstudie zu beeinträchtigen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf zu Nieren-, Leber-, kardiovaskulären, ophthalmologischen, hämatologischen, immunologischen, gastrointestinalen, endokrinen, pulmonalen, neurologischen, zerebralen oder psychiatrischen Erkrankungen, bösartigen Erkrankungen oder anderen psychologischen Störungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Blutungsepisoden
Zeitfenster: 6 - 24 Monate
Daten zu Blutungsepisoden, die während der Studie aufgezeichnet wurden
6 - 24 Monate
Faktor-IX-Ersatztherapieverbrauch
Zeitfenster: 6 - 24 Monate
Daten zur Faktor-IX-Ersatztherapie, die während der Studie aufgezeichnet wurden
6 - 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Screening von Hämophilie-B-Patienten auf neutralisierende Antikörper gegen einen neuartigen AAV-Vektor (AAVS3).
Zeitfenster: 6 - 24 Monate
Ergebnis des AAV-Antikörpertests
6 - 24 Monate
Charakterisierung klinischer Ausgangsparameter im Zusammenhang mit Hämophilie B.
Zeitfenster: 6 - 24 Monate
Zielgerichtete Nutzung gemeinsamer Daten und Gesundheitsressourcen
6 - 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Freeline Therapeutics

Ermittler

  • Hauptermittler: Pratima Chowdary, Dr, The Royal Free Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Februar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Oktober 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Februar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. November 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. November 2022

Zuletzt verifiziert

1. November 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FLT-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie B

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Indonesia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren