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Screening della terapia genica AAV/protocollo osservazionale (ECLIPSE) (ECLIPSE)

3 novembre 2022 aggiornato da: Freeline Therapeutics

Screening/protocollo osservazionale per determinare l'idoneità del paziente all'inclusione negli studi clinici sulla terapia genica AAV (ECLIPSE)

Freeline sta sviluppando terapie geniche basate su vettori di virus adeno-associati (AAV) per una serie di malattie e sta portando avanti attivamente un programma per l'emofilia B (HB). Questo studio mira a raccogliere dati prospettici per caratterizzare gli eventi di sanguinamento e il consumo di concentrato di Fattore IX (FIX) nei pazienti HB che possono essere utilizzati come riferimento per i partecipanti che scelgono di partecipare a un successivo studio di terapia genica Freeline. Lo studio esaminerà anche i partecipanti per gli anticorpi contro un nuovo vettore AAV per valutare la loro idoneità all'inclusione in uno studio di trattamento della terapia genica Freeline.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico per raccogliere le caratteristiche della malattia al basale nei pazienti con HB che sono necessarie per stabilire l'idoneità al trattamento con una nuova terapia genica AAV in un successivo studio di trattamento della terapia genica Freeline.

I partecipanti che forniscono il consenso parteciperanno a una visita di iscrizione per completare le valutazioni di idoneità, raccogliere informazioni sanitarie e demografiche e ricevere istruzioni per completare il diario dello studio. I partecipanti completeranno quindi un diario registrando gli episodi di sanguinamento e l'uso di FIX fino a quando non si iscriveranno a uno studio di trattamento di terapia genica. Un campione di sangue verrà prelevato in un momento opportuno durante lo studio per valutare lo stato dell'anticorpo neutralizzante AAV (NAb) del partecipante.

Nell'ambito di questo studio non si verificherà alcun intervento terapeutico.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Australia
- - Melbourne, Australia
    - The Alfred Hospital
  - Melbourne, Australia
    - Royal Children's Hospital, Parkville
  - Newcastle, Australia
    - Calvary Mater Hospital
  - Sydney, Australia
    - Royal Prince Alfred Hospital
  - Sydney, Australia
    - Westmead Hospital
Austria
- - Vienna, Austria
    - Medical University of Vienna
Canada
- - Hamilton, Canada
    - McMaster University Medical Centre
  - London, Canada
    - Lawson Health Research Institute
  - Moncton, Canada
    - The Moncton Hospital
  - Saskatoon, Canada
    - Saskatoon City Hospital
  - Winnipeg, Canada
    - University of Alberta Hospital
Francia
- - Bron, Francia
    - Hôpital Louis Pradel - HCL
  - Paris, Francia
    - Chu Bicetre
  - Paris, Francia
    - Hopital Necker-Enfants Malades - AP-HP
Germania
- - Frankfurt, Germania
    - Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
  - Homburg, Germania
    - Universitaetsklinikum Des Saarlandes Und Medizinische Fakultaet Der Universitaet Des Saarlandes
Irlanda
- - Dublin, Irlanda
    - St James Hospital
Italia
- - Firenze, Italia
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  - Genova, Italia
    - Istituto Giannina Gaslini
  - Milan, Italia
    - Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
  - Torino, Italia
    - Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
Olanda
- - Groningen, Olanda
    - Groningen UMC
  - Rotterdam, Olanda
    - Erasmus MC
  - Utrecht, Olanda
    - Universitair Medisch Centrum Utrecht
Regno Unito
- - Birmingham, Regno Unito
    - Queen Elizabeth Hospital
  - Cardiff, Regno Unito
    - Cardiff University Hospital
  - Glasgow, Regno Unito
    - Glasgow Royal Infirmary
  - London, Regno Unito
    - Royal Free London NHS Foundation Tust
  - London, Regno Unito
    - Hammersmith Hospital
  - London, Regno Unito
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Regno Unito
    - Manchester Royal Infirmary
  - Newcastle, Regno Unito
    - Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
- Kent
  - Canterbury, Kent, Regno Unito
    - The Haemophilia and Thrombosis Centre
Stati Uniti
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
    - Phoenix Childrens Hospital
- California
  - Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
    - University Of California - Davis
- Florida
  - Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
    - University of South Florida
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
    - Rush University Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
    - University of Michigan
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
    - University of Nebraska Medical Center
- New York
  - Buffalo, New York, Stati Uniti, 14209
    - Hemophilia Center of Western New York
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
    - University of North Carolina (UNC)
  - Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27599
    - East Carolina University
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
    - University Hospitals Cleveland Medical Center
  - Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
    - Nationwide Childrens Hospital
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital
  - Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
    - Vanderbilt University Medical Center
- Washington
  - Georgetown, Washington, Stati Uniti, 20057
    - Lombardi Comprehensive Cancer Center at Georgetown University
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
    - Blood Center of Wisconsin
Sud Africa
- - Cape Town, Sud Africa
    - University of Cape Town Clinical Research Center
  - Johannesburg, Sud Africa
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Tacchino
- - Istanbul, Tacchino
    - Istanbul University Faculty of Medicine
  - Samsun, Tacchino
    - Samsun Ondokuz Mayis University Medical Faculty
  - Seyhan, Tacchino
    - Özel Acibadem Adana Hastanesi
  - İzmir, Tacchino
    - Ege University Medical Faculty

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con emofilia B

Descrizione

Criterio di inclusione

Partecipanti di sesso maschile, ≥ 16 anni di età.
In grado di fornire il pieno consenso informato o ottenere il pieno consenso/assenso informato (secondo le normative locali) e/o ottenere il pieno consenso informato dal rappresentante legalmente riconosciuto del partecipante (a seconda dei casi) e in grado di comprendere e rispettare tutti i requisiti dello studio, compreso il completamento del diario.
Interessato a partecipare a futuri studi clinici di terapia genica.
Soggetti con emofilia B con deficit noto di FIX grave o moderatamente grave (≤2% della normale attività circolante di FIX) per i quali il soggetto è in
1. Profilassi FIX di routine continua, OR
2. Su richiesta trattamento FIX
Se riceve la profilassi, il partecipante è stato in profilassi stabile e adeguata per almeno 2 mesi prima dell'arruolamento.

Criteri di esclusione:

Evidenza documentata di fibrosi epatica e/o disfunzione epatica
Precedente trattamento con un medicinale di trasferimento genico.
Presenza nota o anamnesi di anticorpi neutralizzanti anti-FIX umani (inibitori)
Prove sierologiche precedentemente stabilite di HIV-1
Epatite attiva documentata B o C e positività alla carica virale HBsAg o HCV RNA, rispettivamente, o attualmente in terapia antivirale per l'epatite B o C
Partecipanti ad alto rischio di eventi tromboembolici (storia di tromboembolia arteriosa o venosa
Disturbo noto della coagulazione diverso dall'emofilia B
Storia nota di reazione allergica o anafilassi ai prodotti Fattore IX o condizioni allergiche note non controllate
Storia nota di allergia ai corticosteroidi o al tacrolimus o a qualsiasi altro macrolide
Condizione medica nota che richiederebbe la somministrazione cronica di corticosteroidi (escluse le formulazioni topiche)
Storia di dipendenza da alcol o droghe.
Procedura chirurgica pianificata entro i prossimi 12 mesi che richiede un trattamento FIX profilattico.
Infezione grave attiva nota (inclusa l'infezione da COVID-19 documentata) o qualsiasi altra condizione medica simultanea significativa e incontrollata valutata dallo sperimentatore per interferire con l'aderenza alle procedure del protocollo o con la tolleranza alla terapia genica in uno studio di trattamento futuro incluso, ma non limitato a, malattie renali, epatiche, cardiovascolari, oftalmologiche, ematologiche, immunologiche, gastrointestinali, endocrine, polmonari, neurologiche, cerebrali o psichiatriche, malignità o qualsiasi altro disturbo psicologico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Modelli osservazionali: Solo caso
Prospettive temporali: Altro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Episodi emorragici Lasso di tempo: 6 - 24 mesi	Dati sugli episodi di sanguinamento registrati durante lo studio	6 - 24 mesi
Consumo di terapia sostitutiva del fattore IX Lasso di tempo: 6 - 24 mesi	Dati sulla terapia sostitutiva del fattore IX registrati durante lo studio	6 - 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Per schermare i pazienti con emofilia B per neutralizzare gli anticorpi contro un nuovo vettore AAV (AAVS3). Lasso di tempo: 6 - 24 mesi	Risultato del test anticorpale AAV	6 - 24 mesi
Per caratterizzare i parametri clinici di base correlati all'emofilia B. Lasso di tempo: 6 - 24 mesi	Mirare ai dati congiunti e all'utilizzo delle risorse sanitarie	6 - 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Freeline Therapeutics

Investigatori

Investigatore principale: Pratima Chowdary, Dr, The Royal Free Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 febbraio 2020

Completamento primario (Effettivo)

10 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

10 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 febbraio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 febbraio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

17 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

FLT-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

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